AstraZeneca 약물, Alexion 인수 거래에서 자가면역 질환 시험 성공

아스트라제네카, 희귀 자가면역질환 치료제 '게푸룰리맙' 임상 3상 성공 [서울=뉴스핌] 김태호 기자 = 글로벌 제약사 아스트라제네카(AstraZeneca, AZN)가 희귀 자가면역질환인 일반화된 중증근무력증(generalized myasthenia gravis) 치료를 위한 실험적 신약 '게푸룰리맙(gefululimab)'의 임상 3상 시험에서 성공적인 결과를 얻었다고 23일 밝혔다. 이번 성공은 아스트라제네카가 5년 전 알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals) 인수 당시 확보한 사업 부문의 성장을 가속화할 것으로 기대된다. 게푸룰리맙은 총 260명의 환자를 대상으로 진행된 임상 3상 연구에서 주요 및 이차 목표를 모두 달성했다. 아스트라제네카는 구체적인 수치를 공개하지 않았으나, 26주 후 위약군과 비교했을 때 치료군 환자들이 질병 증상 평가에 흔히 사용되는 설문지 점수 변화에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다고 설명했다. 또한, 게푸룰리맙은 내약성이 우수했으며, C5 억제제 계열 치료제에 대한 기존 연구 결과와 일관된 안전성 프로파일을 나타냈다. 아스트라제네카는 향후 의료 학회에서 상세한 결과를 발표하고 글로벌 보건 규제 당국과 공유할 예정이다. 이번 임상 결과는 아스트라제네카가 2020년 약 400억 달러에 인수한 알렉시온의 희귀질환 사업 부문을 강화할 기회를 제공한다. 알렉시온의 사업은 솔리스(Soliris)와 울토미리스(Ultomiris) 두 제품을 중심으로 꾸준히 성장해 지난해 약 90억 달러의 매출을 기록했다. 아스트라제네카는 알렉시온의 자산이 2030년까지 연간 800억 달러 매출 목표 달성에 필수적이라고 보고 있으며, 알렉시온에서 개발된 게푸룰리맙은 이러한 목표 달성에 기여할 신약 중 하나로 꼽힌다. 일반화된 중증근무력증은 근육 약화, 피로, 시력 변화, 호흡 곤란 등 다양한 증상을 특징으로 하는 희귀 만성 자가면역질환이다. 미국 중증근무력증 재단(Myasthenia Gravis Foundation of America)에 따르면, 미국 내에서 인구 10만 명당 37명이 이 질환을 앓고 있으며, 이는 신경과 근육 간 신호 전달을 방해한다. 아스트라제네카는 지난해 투자자 설명회에서 일반화된 중증근무력증 치료제 시장이 향후 상당한 성장을 이룰 것으로 예측했다. 이는 증상 관리 목적의 일반의약품에서 새로운 브랜드 치료제로 전환하는 환자들이 늘어날 것이라는 전망에 따른 것이다. 이에 따라 해당 질환은 제약사들 간의 경쟁이 치열한 분야로 부상하고 있다. 솔리스와 울토미리스 외에도 아젠스(Argenx), 유씨비(UCB), 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)의 새로운 약물들이 시장에 출시되었으며, 이들은 다른 작용 기전을 가지고 있다. 또한, B세포를 고갈시키는 세포 치료제 및 항체 의약품을 개발하는 회사들도 잠재적인 프로그램을 발전시키고 있다. 게푸룰리맙은 솔리스 및 울토미리스와 마찬가지로 면역 체계의 일부인 보체 시스템을 표적으로 한다. 그러나 기존 약물과 달리 게푸룰리맙은 의료 시설에서의 정맥 주사가 아닌, 주 1회 피하 주사를 통해 환자 스스로 투여할 수 있다는 장점을 가진다. 아스트라제네카는 이 약물이 질병 초기에 더 많은 환자에게 도달할 수 있는 방안이 될 수 있다고 언급했다. 임상 연구 책임자인 켈리 과스메이(Kelly Gwathmey) 버지니아 커먼웰스 대학교 신경학 부교수는 "주 1회 자가 투여가 가능한 C5 치료 옵션은 환자들에게 질병 관리에 있어 더 큰 편의성과 독립성을 제공하며, 치료에 대한 통제력을 높여줄 것"이라고 밝혔다.