33개 주, VRTX의 Casgevy와 Bluebird의 Lyfgenia 같은 겸상 적혈구 유전자 치료제 비용 지급 CMS 프로그램 채택

미국 33개 주, 워싱턴 D.C. 및 푸에르토리코가 겸상 적혈구 질환 치료제 접근성 확대를 위한 정부 주도 모델에 참여합니다. 이 모델은 높은 가격으로 인해 접근이 어려웠던 유전자 치료제에 대한 보험 적용을 중앙에서 조율하여, Vertex Pharmaceuticals의 Casgevy와 Bluebird bio의 Lyfgenia와 같은 혁신적인 치료법의 보급을 촉진할 것으로 기대됩니다. 미국 메디케어 및 메디케이드 서비스 센터(CMS)는 수요일, 33개 주와 워싱턴 D.C., 푸에르토리코가 "세포 및 유전자 치료 접근 모델(Cell and Gene Therapy Access Model)"에 참여한다고 발표했습니다. 이 모델은 겸상 적혈구 질환의 심각한 증상을 완화할 수 있는 유전자 치료제에 대한 보험 적용을 중앙에서 관리하는 것을 목표로 합니다. 미국 내 겸상 적혈구 질환 환자의 50~60%가 메디케이드 보험 혜택을 받고 있으며, 이번 모델 참여 주들은 해당 질환을 가진 메디케이드 수혜자의 약 84%를 차지합니다. Vertex Pharmaceuticals의 Casgevy와 Bluebird bio의 Lyfgenia는 2023년 12월 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. 이 치료법들은 심각한 겸상 적혈구 질환으로 인한 극심한 통증 발작으로부터 환자를 해방시킬 수 있는 잠재력을 입증했습니다. 그러나 치료 과정이 복잡하고 한 달 이상 소요되며, 불임 위험을 동반하는 "사전 준비" 화학 요법 단계를 포함합니다. 또한, Casgevy는 $2.2 million, Lyfgenia는 $3.1 million에 달하는 높은 가격으로 인해 환자들의 경제적 부담과 주 정부 메디케이드 예산에 대한 우려가 제기되어 왔습니다. 승인 이후 두 치료제 모두 시장에서의 초기 반응은 더뎠습니다. Vertex는 최근 분기 보고서에서 Casgevy로 인한 매출이 $14.2 million이라고 밝혔으며, 5월 1일까지 약 90명의 환자로부터 세포가 채취되었다고 보고했습니다. Bluebird bio는 올해 비상장 기업으로 전환했으며, 마지막 공개 재무 보고서에 따르면 2024년 첫 9개월 동안 17명의 환자가 Lyfgenia 치료를 시작했습니다. CMS의 새로운 프로그램은 정부가 치료제 제조사와 "성과 기반 계약(outcomes-based agreements)"을 협상함으로써 이러한 수치를 개선하는 데 기여할 수 있습니다. 이러한 계약은 치료가 제공해야 하는 건강상의 이익과 지불을 연계합니다. 만약 기대했던 치료 효과가 나타나지 않으면, 보험사는 리베이트를 받거나 환급받게 됩니다. 일부 보험사들은 이미 고가의 유전자 치료제에 대해 성과 기반 계약을 활용해 왔으며, 이는 일반적으로 억 단위의 가격표를 가진 치료법과 관련된 재정적 위험을 낮추는 방법으로 여겨져 왔습니다. 이번 CMS 모델은 바이든 행정부에서 구상되어 올해 초 트럼프 행정부에서도 추진되었으며, 여러 주에 걸쳐 특정 프레임워크에 대한 협상을 통합함으로써 각 주가 개별적으로 계약을 체결해야 하는 부담을 줄여줄 것입니다. 연방 정부는 또한 불임 보존 서비스 및 여행 경비와 같은 기타 비용의 "정의된 범위"를 지원할 예정입니다. 또한, 성과 기반 계약은 광범위한 정보 수집을 요구하므로, 각 주당 최대 $9.55 million의 추가 지원을 제공하여 아웃리치 및 데이터 추적을 도울 수 있습니다. CMS는 향후 이 프로그램을 "고비용, 고영향 치료법을 가진 다른 질병"으로 확대할 가능성도 언급했습니다. CMS의 부국장이자 혁신 센터장인 Abe Sutton은 성명을 통해 "이 모델은 겸상 적혈구 질환 환자의 건강 결과를 개선하는 동시에 주 및 납세자의 자금이 보다 효과적으로 사용되도록 보장할 잠재력을 가지고 있습니다"라고 밝혔습니다.