PTC의 프리드리히 운동실조증 치료제 거부; Lilly, 약 70억 달러 규모 채권 발행

FDA, PTC Therapeutics의 희귀질환 치료제 ' vatiquinone' 효능 입증 실패로 승인 거부 미국 식품의약국(FDA)이 PTC Therapeutics가 개발 중인 희귀 신경근육 질환인 프리드리히 운동실조증 치료제 ' vatiquinone'에 대해 "상당한 효능 증거를 입증하지 못했다"며 승인을 거부했습니다. PTC Therapeutics는 FDA가 추가적인 긍정적인 임상 연구 결과를 제출해야 재신청이 가능하다고 밝혔습니다. 회사 측에 따르면, ' vatiquinone'의 주요 임상 연구에서 치료 효과는 유의미한 변화를 보이지 않았으나, 사전에 지정된 이차 평가 지표에서는 긍정적인 결과가 나왔다고 주장했습니다. 다만, 애널리스트들은 PTC Therapeutics 경영진이 최근 FDA와 라벨링 논의를 진행하지 않고 있다고 밝힌 바 있어 이번 결정에 크게 놀라지 않는 분위기입니다. Eli Lilly, 70억 달러 규모 회사채 발행 Eli Lilly는 약 70억 달러 규모의 회사채 발행을 완료했습니다. 이 중 10억 달러는 만기 40년의 장기 채권입니다. Eli Lilly는 회사채 발행으로 조달된 자금을 일반적인 기업 목적에 사용할 것이며, 기존 채무 상환도 포함될 수 있다고 밝혔습니다. 올해 상반기 약 85억 달러의 순이익을 기록한 Eli Lilly는 6월 말 기준 약 34억 달러의 현금 및 현금성 자산을 보유하고 있으며, 총 부채는 약 400억 달러에 달합니다. Regenxbio, 헌터 증후군 유전자 치료제 승인 결정 3개월 연기 FDA는 헌터 증후군 최초의 유전자 치료제 승인 여부에 대한 결정을 3개월 연기했습니다. Regenxbio는 FDA가 오는 2월 8일까지 검토 기한을 연장했다고 밝혔습니다. 이는 회사가 주요 임상 시험에서 장기 데이터를 추가로 제출한 데 따른 조치입니다. Regenxbio는 제출된 장기 데이터가 기존 결과와 일관되며, FDA가 안전성 우려를 제기하지 않았다고 설명했습니다. Skyhawk Therapeutics, Merck와 신경계 질환 치료제 공동 개발 계약 체결 바이오테크 스타트업 Skyhawk Therapeutics는 Merck KGaA와 미충족 의료 수요가 높은 특정 신경계 질환 치료를 위한 RNA 표적 소분자 개발에 협력하기로 했습니다. Skyhawk는 각 프로그램의 발굴 및 전임상 연구를 주도하며, Merck는 라이선스 계약을 체결한 약물에 대한 추가 개발 및 상용화를 담당하게 됩니다. Skyhawk는 이번 계약을 통해 최대 20억 달러 이상을 받을 수 있으며, 초기 지급액은 명시되지 않았습니다. Roche의 Genentech, Adaptive Biotechnologies와 세포 치료제 협력 관계 종료 Roche의 Genentech 사업부는 암 환자를 위한 개인 맞춤형 세포 치료제 개발을 위해 Adaptive Biotechnologies와 수년간 이어온 협력 관계를 종료합니다. Adaptive Biotechnologies는 2019년 1월 계약 체결 당시 3억 달러를 선지급받았습니다. 이번 협력 종료는 Genentech가 작년 Adaptimmune과의 파트너십 종료에 이어 최근 두 번째로 체결한 세포 치료제 계약을 취소한 사례입니다.