Vertex의 통증 치료제 혁신 계획, 난관에 봉착

Vertex Pharmaceuticals, 희귀질환 치료제 분야의 강자에서 통증 치료제 시장 확장에 난항을 겪고 있습니다. 이 회사는 최근 실적 발표와 함께 두 건의 악재를 공개하며 투자자들의 우려를 자아냈습니다. Vertex는 1월 미국에서 승인받은 혁신적인 통증 치료제 Journavx의 후속 약물인 VX-993이 중기 임상시험에서 주요 목표 달성에 실패했다고 밝혔습니다. 이로 인해 Vertex는 VX-993을 급성 통증 치료를 위한 확증 임상시험 단계로 진입시키지 않을 계획입니다. 동시에, Vertex는 미국 식품의약국(FDA)이 말초 신경병증성 통증에 대한 적응증 확대 승인이 어려울 것이라고 시사함에 따라, 특정 형태의 좌골신경통에 대한 Journavx의 후기 임상시험을 시작하지 않기로 결정했습니다. Vertex는 원래 좌골신경통 및 현재 진행 중인 당뇨병성 신경병증 연구 데이터를 활용하여 Journavx의 사용 범위를 현재의 급성 통증 적응증을 넘어 확대하고자 했습니다. Reshma Kewalramani Vertex CEO는 투자자들과의 통화에서 "광범위한 말초 신경병증성 통증 적응증 획득은 여전히 우리의 목표이지만, 현재로서는 FDA가 그러한 광범위한 적응증으로 가는 경로를 보지 못하고 있다"고 말했습니다. 대신 Vertex는 당뇨병성 신경병증에 대한 두 번째 3상 임상시험을 시작하여 해당 적응증에 대한 승인 신청을 지원할 예정입니다. Vertex가 최근 인용한 추정치에 따르면, 미국에는 약 240만 명이 당뇨병성 신경병증을 앓고 있으며, 이는 좌골신경통 및 기타 만성 신경통을 포함하는 말초 신경병증성 통증 환자 약 1,100만 명의 약 5분의 1에 해당합니다. 이 소식으로 인해 Vertex의 주가는 월요일 시간 외 거래에서 14% 이상 하락했으며, 이러한 하락세가 지속될 경우 약 170억 달러의 시가총액이 사라질 수 있습니다. 통증 치료제는 Vertex가 현재의 성공을 기반으로 더욱 성장하기 위해 추구하는 여러 연구 방향 중 하나입니다. Vertex는 낭포성 섬유증 치료제로 바이오테크 업계에서 가장 가치 있는 기업 중 하나로 자리매김했습니다. 그러나 통증 치료제 분야는 Journavx가 수십만 명의 생명을 앗아간 강력하지만 중독성이 위험한 오피오이드 진통제의 대안을 제공한다는 점에서 회사의 가장 주목받는 베팅이라고 할 수 있습니다. Journavx는 중독성이 없는 방식으로 작용합니다. 이 약물은 발 제거술이나 복부 성형술과 같은 수술 후 발생할 수 있는 날카롭고 찌르는 듯한 통증을 완화하는 데 효과적이었지만, 임상시험 데이터에 따르면 그 효능은 약한 오피오이드와 유사한 수준으로 나타났습니다. 그럼에도 불구하고 분석가들은 수술 후 치료 시장과 이후 만성 통증 치료로 확대될 수 있는 잠재력을 고려하여 Journavx의 미래 매출을 수십억 달러로 예상해 왔습니다. 이러한 목표 달성은 이제 더 많은 시간과 추가적인 임상시험을 필요로 할 것으로 보입니다. Vertex는 내년 말까지 당뇨병성 신경병증 관련 두 건의 임상시험 등록을 완료하고, FDA와 지속적으로 협력하여 광범위한 말초 신경병증성 통증 적응증 획득 경로를 모색할 계획입니다. RBC Capital Markets의 Brian Abrahams 애널리스트는 월요일의 업데이트가 Vertex에게 "장밋빛 시나리오"를 제거했다고 평가했습니다. 한편, VX-993의 임상시험 실패는 Vertex가 낭포성 섬유증 분야에서 그랬던 것처럼 후속 약물을 통해 Journavx의 효능을 개선할 수 있다는 회사의 주장을 약화시킵니다. Abrahams 애널리스트는 이번 소식이 "통증 프랜차이즈 주변의 잠재적인 긍정적 효과를 감소시키고, Journavx를 개선하고 발전시키는 것이 일부 예상보다 더 어려울 수 있음을 강조한다"고 덧붙였습니다. Stifel의 Paul Matteis 애널리스트는 VX-993의 실패가 Vertex가 Journavx의 작용 방식, 즉 통증 조절 단백질인 NaV1.8을 차단하는 방식에서 추출할 수 있는 효능을 거의 최대치로 끌어올렸을 수 있음을 시사한다고 고객들에게 전했습니다. Kewalramani CEO는 월요일 통화에서 이러한 가능성을 인정하며, "임상시험 결과와 우리의 전임상 모델 및 급성 통증에 대한 이전 NaV1.8 억제제 임상시험에서 얻은 전체 증거를 종합해 볼 때, 우리는 발 제거술 후 상황에서의 급성 통증에 대한 NaV1.8 용량 반응 곡선의 상위권에 있다고 생각한다"고 말했습니다. Vertex는 현재 VX-993을 당뇨병성 신경병증 치료제로 평가하는 2상 임상시험을 계속 진행 중입니다. 또한, 관련 단백질인 NaV1.7을 표적으로 하는 다른 분자와 VX-993을 병용하는 방안도 고려할 수 있습니다. 하지만 이러한 차질로 인해 투자자들의 관심은 시장에서의 Journavx의 성과에 더욱 집중될 것으로 보입니다. Vertex는 4월부터 6월까지 3개월 동안 1,200만 달러의 매출을 기록했으며, 이는 월스트리트의 예상치를 수백만 달러 상회하는 실적입니다. Vertex에 따르면, 3월 초부터 약국에서 판매되기 시작한 이후 Journavx 처방 건수는 111,000건을 넘어섰습니다.