Ionis, 임상시험 목표 달성 후 지질 저하제 사용 확대 모색

Ionis, RNA 치료제 전문 기업, 고중성지방혈증 치료제 'Tryngolza' 시장 확대 기대 RNA 간섭(RNAi) 기술을 기반으로 단백질 생성을 억제하는 치료제를 개발하는 Ionis Pharmaceuticals가 자체 개발한 첫 신약 'Tryngolza'의 새로운 적응증 확대 가능성에 주목받고 있습니다. 기존에 유전적 요인이 아닌 고중성지방혈증 환자를 대상으로 출시된 Tryngolza는, 비만 및 당뇨병 증가와 함께 유병률이 높아지고 있는 중증 고중성지방혈증 환자까지 치료 범위가 넓어질 경우 상당한 시장 확대가 예상됩니다. Ionis는 그동안 Biogen, AstraZeneca와 같은 대형 제약사에 신약 개발 기술을 라이선스하는 전략을 주로 펼쳐왔습니다. 대표적인 성공 사례로는 Biogen이 판매 중인 척수성 근위축증 치료제 'Spinraza'가 있습니다. 하지만 Tryngolza 출시 이후, Ionis는 유전성 혈관부종 치료제 'Dawnzera'를 자체적으로 출시하며 직접적인 상업화 역량을 강화하고 있습니다. 연간 약 $595,000의 약가로 출시된 Tryngolza는 현재 30만 명 중 1명꼴로 발병하는 희귀 질환 치료제로 승인받았습니다. 이번에 새롭게 임상 시험 결과가 발표된 중증 고중성지방혈증 적응증이 추가될 경우, Tryngolza의 시장 잠재력은 크게 확대될 전망입니다. Ionis는 중증 고중성지방혈증 환자를 대상으로 한 'Core' 및 'Core2' 임상 시험을 진행했습니다. 총 617명의 환자가 참여한 Core 임상에서는 80mg 또는 50mg의 Tryngolza 투여군에서 각각 73%, 63%의 중성지방 수치 감소 효과를 보였습니다. 446명의 환자가 참여한 Core2 임상에서는 80mg 투여군에서 68%, 50mg 투여군에서 63%의 감소율을 기록했습니다. 대조군인 위약 투여 환자의 경우, Core 임상에서는 1% 미만의 중성지방 수치 감소를 보였으며, Core2 임상에서는 14%의 감소율을 나타냈습니다. Tryngolza 투여군에서 관찰된 중성지방 수치 감소 효과는 위약 대비 통계적으로 유의미한 수준이었습니다. 또한, Tryngolza 치료는 급성 췌장염 발생률을 위약 대비 85% 감소시키는 것으로 나타났습니다. Ionis의 글로벌 심혈관 개발 부문 수석 부사장인 Sam Tsimikas는 "이번 임상 결과는 olezarsen(Tryngolza의 성분명)이 중증 고중성지방혈증 치료 패러다임을 바꿀 잠재력을 가지고 있다는 확신을 강화시켜 준다"고 밝혔습니다. 이러한 긍정적인 임상 결과에 힘입어, Jefferies의 분석가 Akash Tewari는 Tryngolza의 최고 매출 전망치를 기존 15억 달러에서 25억 달러로 상향 조정했습니다. 특히 미국 내 중증 고중성지방혈증 적응증이 전체 매출의 약 15억 달러를 차지할 것으로 예상했습니다.