Lilly, MeiraGTx와 안과 유전자 치료제 계약 체결

일라이 릴리, 희귀 유전성 안질환 치료제 개발 위해 MeiraGTx와 파트너십 체결 미국 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly and Company, LLY)가 희귀 유전성 안질환 치료제 개발을 위해 바이오텍 기업 MeiraGTx와 손을 잡았습니다. 이번 계약으로 릴리는 선천성 흑암시증 4형(Leber congenital amaurosis-4)이라는 초희귀성 실명 질환을 표적으로 하는 실험용 유전자 치료제 AAV-AIPL4에 대한 독점적 권리를 확보했습니다. 릴리는 이번 계약 체결에 앞서 MeiraGTx에 $75 million을 지급했으며, AAV-AIPL4가 특정 연구 및 상업화 목표를 달성할 경우 최대 $400 million과 로열티를 추가로 지급할 수 있습니다. 또한, 이번 계약을 통해 릴리는 MeiraGTx의 유전자 치료 도구와 유전자 조절 기술인 '리보스위치(riboswitch)' 기술에 대한 접근 권한도 얻게 되어 안과 질환 치료제 개발에 활용할 예정입니다. MeiraGTx의 CEO인 Alexandria Forbes는 "이번 파트너십을 통해 우리의 혁신적인 기술이 우리가 단독으로 할 수 있는 것보다 훨씬 더 광범위하게 활용될 기회를 얻게 되었으며, 이를 통해 더 많은 환자에게 다가가고 더 많은 생명을 변화시킬 수 있을 것"이라고 밝혔습니다. MeiraGTx의 AAV-AIPL4 프로그램은 이미 규제 검토를 앞두고 있습니다. 올해 초 발표된 연구 결과에 따르면, AAV-AIPL4는 소규모 임상 시험에서 치료를 받은 11명의 법적 실명 상태로 태어난 어린이 환자 모두에게 시각 기능 회복을 도왔습니다. MeiraGTx는 지난 8월 영국과 미국에서 해당 치료제에 대한 '신속 승인'을 논의 중이며, 4분기 내에 승인 신청서를 제출할 계획이라고 밝혔습니다. Raymond James의 분석가 Christopher Raymond는 AAV-AIPL4의 임상 결과를 "획기적"이며 MeiraGTx의 유전자 치료 연구에 대한 "중요한 검증"이라고 평가했습니다. 다만, 그는 해당 질환이 백만 명당 한 명꼴로 발병하는 매우 희귀한 질환이기 때문에 성공하더라도 회사의 주요 수익원이 되기는 어려울 것으로 전망했습니다. 그럼에도 불구하고, 월스트리트 분석가들은 AAV-AIPL4가 미국 식품의약국(FDA)의 새로운 시범 프로그램의 수혜를 받을 수 있다고 추측하고 있습니다. 이 프로그램은 규제 검토 기간을 획기적으로 단축할 것을 약속하며, FDA 국장은 소아 실명 프로그램에 대한 공개적인 지지를 표명한 바 있습니다. 릴리는 당뇨병 및 비만 치료제로 잘 알려져 있지만, 최근 몇 년간 유전자 치료 분야를 우선순위로 삼고 여러 차례의 인수를 진행해 왔습니다. MeiraGTx와의 계약 및 최근 Adverum Biotechnologies 인수를 통해 릴리는 안과 질환 치료제에 대한 투자를 확대하고 있습니다. 릴리의 분자 발견 사업부 그룹 사장인 Andrew Adams는 "안과는 릴리의 새로운 관심 분야"라며, "MeiraGTx와 협력하여 법적 실명 상태로 태어난 어린이들의 시력을 회복시키는 전례 없는 능력을 보여준 AAV-AIPL1을 시작으로 전 세계 안과 질환으로 고통받는 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공하게 되어 기쁘다"고 말했습니다. MeiraGTx는 이전에 Johnson & Johnson 및 Sanofi와도 계약을 체결한 바 있습니다. 2023년에는 X-연관 망막색소변성증 치료제에 대한 잔여 지분을 개발 파트너인 J&J에 매각했습니다. 해당 프로그램은 후기 단계 연구의 주요 목표를 달성하지 못했지만, 분석가들은 다른 긍정적인 연구 결과들을 고려할 때 잠재적인 승인 신청에 대해 낙관적인 전망을 내놓고 있습니다. 한편, Sanofi와의 파트너십은 면역, 신경 및 대사 질환에 초점을 맞추고 있습니다. MeiraGTx는 또한 신경과학 및 비만 관련 연구 일부를 Hologen Neuro AI라는 합작 투자 회사로 분사하기도 했습니다.