Intellia 임상시험 참가자 사망, FDA, 6개 '국가 우선' 바우처 추가 승인

인텔리아 테라퓨틱스, 희귀질환 치료제 임상시험 중 사망 사고 발생으로 제동 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)의 실험적 유전자 편집 치료제 임상시험에서 참가자 사망 사고가 발생하며 개발 경로에 난항이 예상됩니다. 해당 임상시험은 현재 중단된 상태입니다. 인텔리아 테라퓨틱스는 목요일 실적 발표를 통해 임상 3상 시험에 참여했던 자원봉사자 1명이 사망했다고 밝혔습니다. 이 참가자는 간 효소 수치와 빌리루빈 수치 급증으로 지난 10월 말 입원했으며, 이에 따라 인텔리아는 해당 임상시험 및 다른 후기 임상시험의 투약을 자발적으로 중단했습니다. 미국 식품의약국(FDA)은 며칠 후 공식적으로 두 임상시험을 보류했습니다. 인텔리아는 현재 규제 당국과의 협의를 기다리며 nexiguran ziclumeran (nex-z) 프로그램에 대한 가이던스를 보류한다고 밝혔습니다. 리링크 파트너스(Leerink Partners)의 애널리스트 마니 포로하르(Mani Foroohar)는 이번 사건이 nex-z의 향후 개발 경로를 "분명히 복잡하게 만들고", "안전성 우려를 증폭시키며", 인텔리아의 광범위한 트랜스티레틴 아밀로이드증 프로그램에 "위험을 초래한다"고 분석했습니다. 최근 몇 주간 이미 약 40%의 가치 하락을 겪었던 인텔리아 주가는 금요일 초에는 주당 10달러 미만으로 떨어졌습니다. FDA, 신규 '국가 우선' 검토 대상 6개 신약 발표 미국 FDA는 신약 평가 절차를 대폭 단축하기 위한 새로운 '국가 우선' 검토 대상에 6개 의약품을 선정했다고 발표했습니다. 이번 목록에는 일라이 릴리(Eli Lilly)의 비만 치료제 pilforglipron과 노보 노디스크(Novo Nordisk)의 경구용 semaglutide, 유전자 편집 치료제 Casgevy, 결핵 치료 항생제 Sirturo가 포함되었습니다. 또한, 직장암 치료제 Jemperli와 HER2 양성 폐암 치료제 Hernexa도 우선 검토 대상으로 선정되었습니다. FDA는 지난달 첫 9개 수상자를 발표했으며, 현재까지 총 15개 의약품이 선정되었습니다. 승인이 보장되는 것은 아니지만, 이들 치료제에 대한 검토는 1~2개월 내에 완료될 수 있습니다. 일라이 릴리, 비만 치료제 eloralintide 임상 2상서 유의미한 체중 감량 효과 확인 일라이 릴리(Eli Lilly)의 실험적 아밀린 표적 약물인 eloralintide가 임상 2상 시험에서 비만 환자 및 관련 합병증을 앓고 있는 환자들의 체중을 10%에서 20%까지 감소시키는 효과를 보였다고 목요일 공개된 임상 데이터가 발표했습니다. 이 연구는 48주간 진행되었으며, eloralintide의 네 가지 다른 용량과 두 가지 단계적 용량 증가 전략을 평가했습니다. 위약군이 평균 0.4%의 체중 감소를 보인 것과 비교했을 때, eloralintide 투여군은 유의미한 체중 감량 효과를 나타냈습니다. 일라이 릴리는 2025년 말까지 eloralintide의 임상 3상 시험을 시작할 예정이며, 식욕과 신진대사를 조절하는 Zepbound와 같은 다른 비만 치료제와의 병용 가능성도 검토 중입니다. 길리어드 사이언스, 유방암 치료제 Trodelvy 후기 임상 실패 길리어드 사이언스(Gilead Sciences)의 항체-약물 접합체(ADC)인 Trodelvy가 흔한 유형의 진행성 유방암 초기 치료제로 시험한 후기 임상 시험에서 실패했습니다. 이 연구에는 약 650명의 HR-양성/HER2-음성 전이성 유방암 환자가 참여했으며, 호르몬 요법 후 첫 치료로 Trodelvy를 사용했을 때 화학 요법보다 질병 진행을 늦추는 데 더 효과적인지 평가했습니다. 길리어드는 Trodelvy가 해당 기준을 충족하지 못했다고 밝혔습니다. 회사는 상세한 데이터를 공개하지 않았지만, 암 연구의 표준인 "전체 생존율(overall survival)"을 평가하기 위해 임상 시험을 계속 진행할 것이라고 말했습니다. 미국에서 Trodelvy는 이미 두 가지 다른 전신 요법 후에도 진행되는 HR-양성/HER2-음성 유방암 환자에게 승인되었습니다. 또한, 다른 유형인 삼중 음성 유방암 치료에도 사용되고 있습니다. 존슨앤드존슨, 다발골수종 치료제 Darzalex 신규 승인 획득 FDA는 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson)의 항체 약물인 Darzalex를 초기 단계 또는 '스몰더링(smoldering)' 다발골수종 환자 중 활성 질환으로 진행될 위험이 높은 환자들에게 승인했습니다. 이번 승인은 Darzalex가 표준 치료법(질병 징후를 능동적으로 모니터링하는 것)과 비교했을 때 증상성 질환 또는 사망으로 진행될 위험을 절반으로 줄였다는 임상 결과에 기반합니다. 존슨앤드존슨은 이번 승인을 통해 Darzalex가 고위험 스몰더링 다발골수종에 대한 최초의 치료제가 되었으며, 매년 수천 명의 환자에서 질병 진행을 늦추는 데 도움이 될 수 있다고 밝혔습니다. AI 신약 개발 기업 리커전 파마슈티컬스, CEO 교체 인공지능(AI) 신약 개발 전문 기업 리커전 파마슈티컬스(Recursion Pharmaceuticals)가 최고 연구개발 및 상업 책임자(Chief R&D and Commercial Officer)인 나자트 칸(Najat Khan)을 내년 1월 1일부터 새로운 최고경영자(CEO)로 임명한다고 발표했습니다. 현재 CEO이자 공동 창립자인 크리스 깁슨(Chris Gibson)은 이사회 의장으로 자리를 옮기고 임시 경영 고문으로 계속 활동할 예정입니다. 현재 이사회 의장인 롭 허쉬버그(Rob Hershberg)는 부의장 겸 선임 독립 이사로 전환됩니다. 리커전 주가는 2021년 대규모 기업공개(IPO) 이후 대부분의 가치를 잃었습니다. 회사는 작년 엑스센티아(Exscientia)와의 합병 이후 운영을 간소화하고 연구 파이프라인을 축소해 왔습니다.