Praxis 급등; Bristol Myers의 CAR-T 치료제, 더 넓은 사용 승인

프락시스 프리시전 메디슨(Praxis Precision Medicines) 주가가 두 가지 신약에 대한 긍정적인 소식에 힘입어 40% 급등했습니다. 브리스톨 마이어스 스퀴브(Bristol Myers Squibb)의 Breyanzi는 새로운 적응증으로 승인받았으며, 아스트라제네카(AstraZeneca)는 희귀 질환 관련 계약을 확장했습니다. 프락시스 프리시전 메디슨의 주가는 금요일, 이 회사가 실험 신약 ulixacaltamide에 대한 승인 신청에 포함되어야 할 내용에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 합의했다는 소식에 힘입어 약 40% 급등했습니다. 프락시스는 내년 초 승인 신청을 제출할 것으로 예상하고 있습니다. 이 신약에 대한 장기적인 베팅은 작년 10월, 프락시스가 '본태성 떨림'을 대상으로 진행한 두 건의 후기 임상시험이 주요 목표를 달성했다고 발표했을 때부터 결실을 맺기 시작했습니다. 발표 이후 회사의 주가는 세 배 이상 상승하며 200달러 선을 돌파했습니다. 프락시스는 또한 금요일, 다른 신약에 대한 연구를 조기 종료했다고 밝혔는데, 이 신약은 소아 뇌병증 유형에 대해 압도적인 효능을 보였습니다. 금요일 오전 중반, 주가는 주당 266달러에 거래되었습니다. FDA는 브리스톨 마이어스 스퀴브의 Breyanzi 사용 범위를 확대하여, 목요일에 특정 재발성 또는 불응성 변연부 림프종 치료에 대한 승인을 내렸습니다. 새로운 승인으로 Breyanzi는 희귀하고 느리게 성장하는 림프 종양에 대한 최초의 세포 치료제가 되었습니다. FDA에 따르면 이 종양은 전체 B세포 비호지킨 림프종 사례의 약 7%를 차지하는 것으로 추정됩니다. 또한 이는 Breyanzi의 다섯 번째 적응증으로, 브리스톨 마이어스가 Celgene 인수를 통해 확보한 세포 치료제입니다. Breyanzi는 2024년에 7억 4,700만 달러, 2025년 첫 9개월 동안 9억 6,600만 달러의 매출을 기록했습니다. 데날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)는 회사의 가장 진보된 신약과 관련된 새로운 계약을 통해 최대 2억 7,500만 달러를 받을 수 있습니다. 과학적으로 tividenofusp alfa로 알려진 이 신약은 현재 FDA의 검토 중이며, 승인 마감일은 4월 5일입니다. 데날리는 이제 Royalty Pharma에 tividenofusp alfa의 전 세계 순매출에 대해 9.25%의 로열티를 지급하기로 합의했습니다. 이에 대한 대가로 Royalty는 선지급금 2억 달러와 함께, 해당 치료제가 2030년 말까지 유럽 연합에서 사용 승인을 받을 경우 추가로 7,500만 달러를 지급할 예정입니다. 이 계약은 데날리의 신약이 미국 승인을 받는 것에 달려 있습니다. 또한, 수익이 2039년 1분기까지 3배 또는 2.5배에 도달하면 로열티 지급은 중단될 것입니다. 크레센트 바이오파마(Crescent Biopharma)와 중국 기반의 Kelun Biotech는 두 회사가 서로의 항암제에 대한 부분적 권리를 획득하고 병용 요법으로 테스트하는 동맹을 맺었습니다. 이 계약을 통해 크레센트는 Kelun에게 PD-1 및 VEGF 단백질을 표적으로 하는 실험적 항암 면역 요법에 대한 중화권 권리를 부여했습니다. 한편, Kelun은 중화권 이외 지역에서 Integrin beta-6이라는 표적을 겨냥한 실험적 항체-약물 접합체에 대한 대부분의 권리를 크레센트에 양도할 것입니다. 두 신약 모두 고형 종양을 대상으로 개발 중이며 전임상 시험 단계에 있으며, 인간 대상 연구는 내년에 시작될 것으로 예상됩니다. Kelun은 크레센트로부터 8,000만 달러를 선지급받고, 크레센트는 2,000만 달러를 받게 됩니다. 뉴로이뮨(Neurimmune)은 아스트라제네카와의 기존 파트너십을 확대하여, 목요일에 아밀로이드 경쇄(AL 아밀로이드증)에 대한 전임상 후보 물질에 대한 권리를 영국 제약사에 라이선스하기로 합의했습니다. 스위스 바이오테크 기업은 비공개 선지급금을 받고, 해당 치료제가 일련의 개발, 규제 및 판매 목표를 달성할 경우 향후 최대 7억 8,000만 달러의 지급을 받을 수 있습니다. 뉴로이뮨과 아스트라제네카는 2022년에 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증 치료제 개발을 위해 처음으로 협력했습니다. 이 신약은 현재 후기 임상 시험 단계에 있습니다.