1억 3천만 달러로 Protego, 새로운 유형의 아밀로이드증 치료제 개발 추진

Protego Therapeutics, 희귀 단백질 질환 치료제 개발 스타트업, AL 아밀로이드증 치료의 새로운 가능성을 제시하며 투자자들의 주목을 받고 있습니다. 이 회사의 선도 후보 물질인 PROT-001은 환자의 비정상 단백질을 안정화시키는 방식으로, 기존 치료법의 한계를 극복할 수 있는 잠재력을 지니고 있습니다. AL 아밀로이드증은 형질세포가 비정상적인 항체 조각인 '경쇄'를 과도하게 생성하면서 발생합니다. 이 경쇄는 잘못 접히고 조직에 축적되어 장기를 손상시킵니다. 현재 줄기세포 이식이나 화학요법과 Darzalex 병용 요법 등이 사용되고 있지만, 각각의 치료법은 명확한 한계를 가지고 있습니다. 신약 개발의 어려움은 Protego의 동종 업계에서도 나타나고 있습니다. 지난 5월 Prothena는 실망스러운 임상 결과로 장기간 개발해 온 치료제 개발을 중단했으며, 두 달 뒤에는 AstraZeneca가 2021년 인수한 약물이 후기 임상 시험에서 실패했다고 발표했습니다. 이들 실패한 약물들은 체내 독성 아밀로이드 침전물을 제거하는 데 초점을 맞추고 있습니다. 반면 Protego는 단백질 축적 자체를 막는 방식으로 접근하여 더 나은 결과를 기대하고 있습니다. Protego의 CEO인 Brent Warner는 이러한 실패들이 오히려 자사의 접근 방식에 대한 확신을 더욱 강화시켜 준다고 밝혔습니다. 그는 "독성 경쇄가 이 질병으로 인한 사망의 상당 부분을 차지한다는 명확한 데이터가 있다"고 덧붙였습니다. Protego의 연구는 Protego의 공동 창립자이자 Scripps Research 교수인 Jeffery Kelly의 연구에 기반하고 있습니다. 단백질 잘못 접힘 분야의 전문가인 Kelly는 단백질 안정화 약물인 Vyndamax를 발견한 FoldRx의 공동 창립자이기도 합니다. Vyndamax는 심장에 영향을 미치는 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제로 미국에서 최초로 승인된 약물이며, 현재 Pfizer가 소유하고 연간 수십억 달러의 매출을 올리고 있습니다. Protego는 PROT-001이 Vyndamax와 같은 혁신적인 성과를 낼 수 있기를 희망하고 있습니다. 현재 널리 사용되는 Darzalex 요법은 잘못 접힌 단백질을 생성하는 형질세포를 제거하는 것을 목표로 하지만, 일부 세포가 다시 증식하면서 환자들이 재발하는 문제가 있습니다. Warner는 여기에 단백질 안정제를 추가하면 "매우 급격하고 빠르며 깊은 반응"을 유도할 수 있다고 설명했습니다. Warner는 "이런 질병에서는 반드시 둔기(sledgehammer)가 필요한 것이 아니라, 날카로운 칼(sharper knife)이 필요할 수도 있다"며, PROT-001이 기존 치료법의 한계를 보완하며 AL 아밀로이드증 환자들에게 새로운 희망을 줄 수 있을 것으로 기대하고 있습니다.