CervoMed의 neflamapimod, 루게릭병 유망 치료제 우선순위 선정을 위한 영국 EXPERTS-ALS 플랫폼 포함 선정

CervoMed Inc. (NASDAQ: CRVO)의 경구용 소분자 신약 후보물질인 neflamapimod가 영국 정부 및 주요 운동신경질환 자선단체의 지원을 받는 EXPERTS-ALS 플랫폼에 포함되었습니다. EXPERTS-ALS는 근위축성 측삭 경화증(ALS) 치료제 후보물질을 신속하게 평가하여 유망한 약물을 발굴하고 규제 승인 절차를 가속화하는 것을 목표로 합니다. 영국 국립보건연구원(NIHR)과 주요 운동신경질환 자선단체가 자금을 지원하고 셰필드 교육병원 NHS 재단 신탁이 후원하는 EXPERTS-ALS는 무작위 배정, 다기관, 공개 라벨, 다중 팔 임상시험을 통해 잠재적 치료법을 평가합니다. 이 시험은 혈액 바이오마커인 신경필라멘트 경쇄(NfL) 수치 측정을 통해 연구용 의약품의 효과를 평가합니다. NfL 수치는 ALS 환자에서 신경축삭 손상이 가속화되어 현저히 상승하며, 이는 장애 진행 속도 및 생존율과 상관관계가 있습니다. neflamapimod는 약 35명의 ALS 환자를 대상으로 18-24주 동안 평가되어 NfL 수치에 미치는 영향을 파악할 예정이며, 최대 80명의 환자를 대상으로 추가 평가될 가능성도 있습니다. 부차적 및 탐색적 평가 지표에는 여러 임상 및 생존 관련 지표가 포함됩니다. 셰필드 대학교의 임상 신경학 교수인 Chris McDermott 박사는 "neflamapimod는 신경퇴행성 질환에 대한 유망한 연구용 치료법이며, ALS의 질병 진행을 늦출 수 있는 잠재력을 가진 치료법을 신속하게 발굴하기 위해 EXPERTS-ALS 플랫폼에 추가하게 되어 기쁩니다"라고 말했습니다. 그는 이어 "neflamapimod의 작용 기전에 대한 과학적 근거와 함께, 루이소체 치매(DLB)에서의 긍정적인 임상 데이터, 신경퇴행성 과정의 혈액 바이오마커에 대한 강력한 효과, 그리고 유리한 안전성 프로파일은 이 약물이 우리 플랫폼에 적합한 강력한 후보임을 보여줍니다. CervoMed와 협력하여 ALS 환자 커뮤니티를 위한 neflamapimod 개발을 더욱 발전시킬 수 있기를 기대합니다"라고 덧붙였습니다. 펜실베이니아 대학교 의과대학의 생화학 및 생물물리학 교수인 James Shorter 박사는 "여러 연구에서 지속적인 p38 활성화가 ALS 병리의 주요 원인임을 밝혀냈으며, p38 억제는 ALS 환자의 IPS 유래 뉴런을 포함한 여러 질병 모델에서 신경독성을 감소시키는 것으로 나타났습니다"라고 설명했습니다. 그는 "neflamapimod가 혈액-뇌 장벽을 통과하고 p38 활성을 선택적으로 억제하는 능력, 그리고 지금까지의 임상 시험에서 입증된 표적 관여 및 활성은 EXPERTS-ALS 플랫폼 포함에 대한 설득력 있는 근거를 제공합니다"라고 말했습니다. CervoMed의 최고 경영자인 John Alam 박사는 "ALS는 환자와 그 가족에게 막대한 부담을 주는 파괴적인 질병입니다. EXPERTS-ALS와 협력하여 neflamapimod가 이 커뮤니티에 의미 있는 희망을 제공할 수 있는지 평가하게 되어 자랑스럽습니다"라고 밝혔습니다. 그는 "EXPERTS-ALS 플랫폼에 포함되는 것은 neflamapimod의 신경퇴행성 질환에서의 잠재력을 더욱 검증하고, 해당 질병에 대한 유망한 치료법을 신속하게 승인하도록 설계된 임상 시험 플랫폼 내에서 ALS에 대한 neflamapimod의 신속한 평가를 가능하게 합니다. 동시에 우리는 DLB에 대한 주요 초점을 유지하고 올해 말 해당 적응증에 대한 계획된 3상 임상시험을 시작하는 데 필요한 단계를 밟아 나갈 것입니다"라고 덧붙였습니다. ALS는 뇌와 척수의 운동 신경 세포에 영향을 미치는 진행성 신경퇴행성 질환으로, 근육 운동과 호흡을 조절합니다. 이 질병이 진행됨에 따라 사람들은 움직이는 능력, 때로는 말하는 능력, 그리고 결국에는 호흡하는 능력을 잃게 됩니다. ALS의 진행을 멈추거나 되돌리는 승인된 치료법은 없습니다. 전 세계적으로 약 168,000명이 ALS와 함께 살고 있으며, 추정치의 90-95%는 가족력 없이 발생하는 경우입니다. neflamapimod는 혈액-뇌 장벽을 쉽게 통과하고 신경 염증 및 시냅스 기능 장애의 주요 원인인 p38 MAP 키나아제의 알파 이소형을 선택적으로 억제하는 연구용 경구용 소분자 약물입니다. 뇌 퇴행성 질환의 근본적인 질병 과정을 표적으로 함으로써, neflamapimod는 시냅스 기능 장애를 역전시키고, 뉴런 건강을 개선하며, 질병 진행을 늦추거나 예방할 잠재력을 가지고 있습니다. neflamapimod는 현재 루이소체 치매(DLB), 허혈성 뇌졸중 후 회복, 원발성 진행성 실어증 치료를 위해 임상 개발 중입니다. 비임상 연구에서 neflamapimod는 DLB에서 가장 많이 영향을 받는 뇌 영역인 기저 전뇌 콜린성 시스템 내에서 시냅스 기능을 회복시켰습니다. 800명 이상의 참가자를 대상으로 한 1상 및 2상 임상 시험 전반에 걸쳐, 이 약물은 일반적으로 잘 내약성이 있었고 일관된 효능 신호를 입증했습니다. 91명의 환자가 참여한 2a상 AscenD-LB 임상시험에서 neflamapimod는 DLB 환자의 치매 심각도와 기능적 이동성을 유의미하게 개선했습니다. 159명의 환자가 참여한 2b상 RewinD-LB 임상시험 결과는 16주간의 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조 시험과 이후 32주간의 공개 연장 시험으로 구성되었으며, neflamapimod의 인지 및 기능적 결과 개선을 통한 의미 있는 임상적 이점 제공 잠재력을 더욱 뒷받침했습니다. 연장 단계에서는 신경퇴행의 주요 혈액 바이오마커에 긍정적인 효과를 보였습니다. 이 두 연구 모두에서 가장 큰 이점은 알츠하이머병(AD) 동반병리가 없는 환자에서 관찰되었습니다. 종합적으로 이러한 결과는 DLB 및 기타 퇴행성 뇌 질환의 잠재적 치료법으로서 neflamapimod의 치료적 약속과 과학적 타당성을 강조합니다. EXPERTS-ALS는 질병 활동의 인간 바이오마커를 기반으로 ALS 진행을 늦출 수 있는 약물을 신속하게 테스트할 수 있는 플랫폼을 제공하는 획기적인 프로젝트입니다. 이를 통해 임상적 이점을 확립하는 데 필요한 임상시험을 위한 약물 우선순위 지정이 가능합니다. EXPERTS-ALS는 영국 보건사회복지부(DHSC)를 통해 영국 국립보건연구원(NIHR)의 자금을 지원받으며, 영국 내 11개 운동신경질환 센터가 참여하고 있으며 곧 17개로 확대될 예정입니다. MND 협회, My Name'5 Doddie 재단, 의료 연구 자선단체 LifeArc를 포함한 환자 옹호 단체들이 연구를 5년으로 연장하고 추가 실험실 연구를 지원하기 위한 추가 지원을 제공합니다. 후보 약물은 3-6개월의 등록 주기에 걸쳐 순차적으로 평가됩니다. 현재 다음 이용 가능한 시점은 2026년 4분기로 예상됩니다. CervoMed는 노화 관련 뇌 질환 치료제를 개발하는 임상 단계 기업입니다. 주요 약물 후보인 neflamapimod는 신경 염증 및 신경 퇴행에 관여하는 핵심 효소를 억제함으로써 뇌 퇴행성 질환의 근본적인 질병 과정을 표적으로 하는 경구용 소분자입니다. CervoMed는 최근 완료된 2b상 RewinD-LB 임상시험에서 AD 동반병리가 발생할 가능성이 낮은 DLB 환자를 대상으로 neflamapimod를 평가했으며, 자금 조달 상황에 따라 2026년 하반기에 동일한 환자군을 대상으로 글로벌 주요 3상 임상시험을 시작할 계획입니다.