Aprea Therapeutics, WEE1 억제제 APR-1051에 대한 추가 긍정적 임상 활동 발표, 진행 중인 ACESOT-1051 시험에서 두 번째 부분 반응 포함

Aprea Therapeutics, 난소암 치료제 APR-1051, 긍정적 임상 데이터 발표 Aprea Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APRE)는 현재 진행 중인 WEE1 키나아제 억제제 APR-1051의 1상 임상시험(ACESOT-1051)에서 추가적인 예비 데이터를 발표했습니다. 특히, 220mg 용량으로 치료받은 진행성 자궁내막암 환자에서 50%의 종양 크기 감소와 유의미한 CA-125 바이오마커 감소가 관찰되었습니다. 이번 임상시험에서 220mg 용량을 투여받은 환자 중 한 명은 첫 치료 시점에서 확인되지 않은 부분 반응(Partial Response, PR)을 보였습니다. 일일 단회 용량으로 투여된 APR-1051에 대한 첫 치료 시점 영상 평가 결과, 해당 환자는 기준선 대비 표적 병변 측정치에서 50% 감소를 달성했으며, 이는 RECIST v1.1 기준에 따른 부분 반응과 일치합니다. 또한, 종양 바이오마커인 CA-125 수치도 눈에 띄게 감소했습니다. 기준선에서 362 U/mL였던 수치가 47 U/mL(-87%)로 떨어져 APR-1051의 항종양 활성을 더욱 뒷받침했습니다. 이 환자의 종양은 PPP2R1A 변이를 가지고 있으며, 현재까지 Grade 1의 치료 관련 이상 반응만 경험했으며 치료를 지속하고 있습니다. PPP2R1A 변이를 가진 두 환자 모두에서 관찰된 확인되지 않은 부분 반응은 향후 영상 평가에서 추가 확인이 필요합니다. 임상시험에 대한 추가 업데이트는 2026년 2분기에 발표될 예정입니다. Aprea의 최고 의료 책임자인 Eugene Kennedy 박사는 "진행 중인 ACESOT 임상시험에서 두 번째 환자가 확인되지 않은 부분 반응을 달성한 것에 고무적입니다"라며, "이 환자에서 관찰된 종양 감소 정도와 CA-125 수치의 상당한 하락은 APR-1051의 생물학적 활성과 잠재적 치료 효과에 대한 추가적인 증거를 제공한다고 믿습니다. 중요한 점은 이 환자가 이전 두 가지 치료법에 모두 불응했다는 것입니다. PPP2R1A 변이를 가진 종양에서의 반응은 저희 DDR 프로그램에서 유전체 기반 환자 선택의 잠재력을 강조합니다"라고 말했습니다. Oren Gilad 박사, Aprea 사장 겸 최고경영자는 "두 번째 확인되지 않은 부분 반응의 출현은 용량 증량 과정에서 관찰되는 임상적 추세를 강화한다고 믿습니다"라며, "이러한 결과는 유전적으로 정의된 치료가 어려운 암에서 WEE1 억제의 치료 잠재력에 대한 우리의 확신을 강화합니다. 또한, 현재까지 APR-1051의 우수한 안전성 프로파일은 WEE1 억제제 개발의 주요 장애물이었던 낮은 치료 지수(TI)를 개선할 수 있는 차별화된 WEE1 억제제 개발 전략을 뒷받침합니다. 우리는 APR-1051의 발전에 집중하고 있으며, 이 임상시험에 대한 추가 업데이트를 제공하기를 기대합니다"라고 덧붙였습니다. ACESOT-1051 임상시험 주요 결과 요약: 현재 진행 중인 1상 임상시험은 진행성 고형암 환자를 대상으로 APR-1051의 안전성, 내약성, 약동학 및 예비 항종양 활성을 평가하도록 설계되었습니다. 현재까지 총 22명의 환자가 10mg에서 220mg까지의 용량으로 치료받았습니다. 부분 반응: 두 명의 환자가 첫 스캔에서 부분 반응(확인되지 않음)을 달성했으며, 두 환자 모두 자궁내막암 환자였고 종양은 PPP2R1A 변이를 가지고 있었습니다. 이러한 반응은 APR-1051의 150mg 및 220mg 용량에서 관찰되었습니다. 두 환자 모두 현재 치료를 지속하고 있습니다. 안정 병변(Stable Disease): 임상시험에서 총 다섯 명의 환자가 안정 병변을 보였습니다. - 70mg 코호트: HPV 양성 두경부 편평세포암(HNSCC) - 100mg 코호트: FBXW7 변이 대장암; KRAS 및 p53 변이 대장암; CCNE1 및 TP53 변이 자궁암 - 150mg 코호트: FBXW7 변이 대장암 우수한 내약성: APR-1051은 전반적으로 잘 내약되었습니다. 이러한 데이터들은 여러 고형암 유형에 걸쳐 유전체 기반 암에서 APR-1051의 잠재적 활성을 지지합니다. 220mg 용량 코호트의 등록은 계속 진행 중이며, 회사는 연구 내에서 PPP2R1A 자궁내막암 및 HPV 양성 HNSCC 환자의 등록을 더욱 확대할 계획입니다. ACESOT-1051 임상시험 소개: ACESOT-1051은 암 관련 유전적 변이를 가진 진행성 고형암 환자를 대상으로 단일 요법 APR-1051의 안전성, 약동학, 약력학 및 예비 유효성을 평가하는 최초의 인체, 공개 라벨 1상 연구입니다. 이 연구의 용량 증량 부분은 최대 50명의 환자를 등록할 것으로 예상됩니다. APR-1051은 28일 연속 주기로 매일 경구 투여됩니다. 현재까지 150mg까지의 용량이 평가되었으며, 220mg 코호트가 현재 등록 중입니다. Aprea 소개: Aprea는 암 세포 변이와 관련된 취약성을 이용하여 암을 치료하는 새로운 접근 방식을 선도하고 있습니다. 이 접근 방식은 종양을 사멸시키면서 정상 세포에 대한 영향을 최소화하도록 개발되어, 화학 요법 및 기타 치료법과 자주 관련된 독성 위험을 줄입니다. Aprea의 기술은 여러 암 유형에 적용될 수 있으며, 난소암, 자궁내막암, 대장암 및 두경부 편평세포암을 포함한 다양한 종양을 표적으로 할 수 있습니다. 회사의 주요 프로그램은 경구용 WEE1 키나아제 억제제인 APR-1051과 임상 개발 중인 고형암 적응증을 위한 소분자 ATR 억제제인 ATRN-119입니다.