Gain Therapeutics, J.P. Morgan Healthcare Conference 주간 컨퍼런스 참여 발표

Gain Therapeutics, 파킨슨병 치료제 개발 박차…JP모건 헬스케어 컨퍼런스 참가 [서울=뉴스핌] Gain Therapeutics, Inc. (Nasdaq: GANX)는 차세대 알로스테릭 소분자 치료제 발굴 및 개발을 선도하는 임상 단계 바이오테크 기업으로, 오는 1월 11일부터 14일까지 미국 샌프란시스코에서 열리는 제44회 연례 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(JPM week) 기간 동안 주요 학회 및 행사에 참석한다고 7일 밝혔다. Gain Therapeutics는 이번 컨퍼런스에서 Sachs Neuroscience Innovation Forum, Demy-Colton/Informa Biotech Showcase™, LifeSci Advisors Corporate Access Event 등 주요 행사에 참여하여 경영진과의 미팅 및 발표를 진행할 예정이다. 구체적인 행사 일정은 다음과 같다. 제9회 Sachs Neuroscience Innovation Forum: 2026년 1월 11일, 발표 및 경영진과의 1:1 미팅. 오후 2시 40분 (Track C – Rosenberg Room) Demy-Colton/Informa Group Biotech Showcase: 2026년 1월 12일~14일, 발표 및 경영진과의 1:1 미팅. LifeSci Advisors 제15회 Corporate Access Event: 2026년 1월 14일, 경영진과의 1:1 미팅. Gain Therapeutics의 선도적인 파이프라인 후보물질인 GT-02287은 GBA1 유전자 변이 유무와 관계없이 파킨슨병 치료를 위한 임상 개발이 진행 중이다. 경구 투여가 가능한 뇌 투과성 소분자인 GT-02287은 알로스테릭 효소 조절제로, 파킨슨병과 가장 흔하게 연관된 GBA1 유전자 변이 또는 기타 노화 관련 스트레스 요인으로 인해 잘못 접히고 기능이 저하되는 리소좀 효소 글루코세레브로시다아제(GCase)의 기능을 회복시킨다. 전임상 파킨슨병 모델에서 GT-02287은 GCase 효소 기능 회복, ER 스트레스 감소, 리소좀 및 미토콘드리아 병증 개선, 알파-시누클레인 응집 감소, 신경염증 및 신경세포 사멸 억제, 그리고 신경퇴행의 바이오마커인 신경필라멘트 경쇄(NfL) 수치 감소 효과를 보였다. GBA1 관련 파킨슨병 및 특발성 파킨슨병의 설치류 모델에서 GT-02287은 운동 기능 및 보행 능력 결손을 회복시키고 둥지 짓기 등 복합 행동에서의 결손 발달을 예방하는 것으로 나타났다. 현재 GT-02287은 GBA1 유전자 변이 유무와 관계없이 파킨슨병 환자를 대상으로 하는 임상 1b상 시험에서 평가되고 있다. 호주 7개 기관에서 환자를 모집한 이 시험의 주요 평가 변수는 3개월간의 약물 투여 후 파킨슨병 환자에서의 GT-02287의 안전성 및 내약성 평가이다. 최근 시작된 임상 1b상 시험 연장 연구를 통해 참가자들은 최대 12개월까지 GT-02287 치료를 지속할 수 있다. Gain Therapeutics의 파킨슨병 선도 프로그램은 개발 초기 단계부터 마이클 J. 폭스 파킨슨병 연구 재단(MJFF) 및 GBA 관련 파킨슨병을 위한 실버스틴 재단(The Silverstein Foundation for Parkinson’s with GBA)의 자금 지원을 받았으며, 유럽 연합 호라이즌 2020 연구 및 스위스 혁신청(Innosuisse)의 공동 자금 지원을 받는 유로스타스-2(Eurostars-2) 공동 프로그램으로부터도 지원받았다. Gain Therapeutics는 차세대 알로스테릭 치료제 발굴 및 개발을 선도하는 임상 단계 바이오테크 기업이다. Gain Therapeutics의 선도 후보물질인 GT-02287은 현재 임상 1b상 시험에서 GBA1 유전자 변이 유무와 관계없이 파킨슨병 치료를 위해 평가되고 있다. GT-02287은 또한 고셔병, 루이소체 치매, 알츠하이머병에서도 잠재력을 가지고 있다. Gain Therapeutics는 리소좀 축적 질환, 대사 질환 및 고형 종양을 표적으로 하는 다수의 비공개 전임상 자산을 보유하고 있다. Gain Therapeutics의 독자적인 접근 방식은 단백질 기능을 복원하거나 방해할 수 있는 새로운 알로스테릭 소분자 조절제를 발굴할 수 있게 한다. 고도로 발전된 Magellan™ 플랫폼을 활용하여 Gain Therapeutics는 신경퇴행성 질환, 희귀 유전 질환 및 종양학을 포함한 치료가 불가능하거나 치료가 어려운 질환에 대한 혁신적인 질병 수정 치료제를 개발하고 있다.