Moleculin MIRACLE 임상시험, 40% 예비 맹검 CRc 결과 발표 (n=30)

Moleculin Biotech, 급성 골수성 백혈병 치료제 Annamycin 임상 2B/3상 'MIRACLE' 연구 중간 결과 발표 Moleculin Biotech, Inc. (Nasdaq: MBRX)는 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 Annamycin과 시타라빈 병용 요법의 주요 임상 2B/3상 'MIRACLE' 연구에서 고무적인 중간 결과를 발표했습니다. 현재까지 치료받은 35명의 환자 중 11명은 추가로 스크리닝 또는 식별된 상태이며, 연구팀은 2026년 1분기 내 45번째 환자 치료를 완료하고 데이터 비공개 해제(unblinding)를 진행할 것으로 예상하고 있습니다. 이번 발표는 2026년 2월 10일 기준의 데이터이며, 치료, 식별 및 환자 모집은 계속 진행 중입니다. 특히, 현재까지 치료받은 환자 중 약 35%는 베네토클락스(venetoclax) 요법에 실패한 환자들로, 이는 2차 치료제 개발에 있어 가장 어려운 환자군으로 간주됩니다. Moleculin Biotech은 현재까지 치료받은 첫 30명의 환자를 대상으로 한 예비 복합 완전 관해(CRc)율이 40%에 달한다고 보고했습니다. 이는 완전 관해(CR) 30%와 부분 혈액학적 회복을 동반한 완전 관해(CRh) 10%를 포함한 수치입니다. Walter Klemp Moleculin 회장 겸 CEO는 "MIRACLE 연구에서 확인된 비공개(blinded) 유효성 결과는 매우 고무적"이라며, "대조군인 시타라빈 단독 요법의 역사적 결과와 비교했을 때, Annamycin 병용 요법은 훨씬 우수한 성과를 보이고 있다"고 강조했습니다. 그는 또한 "Annamycin은 심장 독성이 없는 차세대 안트라사이클린 계열 약물로서, 재발성/불응성 AML 치료에 있어 중요한 진전을 이룰 것으로 기대된다"고 덧붙였습니다. 이번 연구에서 주목할 점은 환자 중 약 35%가 베네토클락스 요법에 실패한 환자라는 점입니다. 이러한 환자군은 일반적으로 2차 치료제에 대한 반응이 어려운 것으로 알려져 있습니다. Klemp CEO는 "첫 번째 데이터 비공개 해제가 가시권에 들어오면서, 회사는 변혁적인 시기를 맞이하고 있다"고 말했습니다. 혈액 종양학 분야의 저명한 전문가인 Mohamad Cherry 박사는 "MIRACLE 연구에서 확인된 비공개 유효성 결과는 연구의 전반적인 견고성을 보여주며, 심장 독성이 없는 안트라사이클린 계열 약물인 Annamycin의 임상적 미래에 대한 희망을 제시한다"고 평가했습니다. Klemp CEO는 또한 "현재 비공개 CR율은 시타라빈 단독 요법을 사용한 최근 두 건의 HiDAC 연구에서 보고된 17-18%의 역사적 반응률을 67% 초과하며, 현재 처방되는 2차 AML 치료제 승인에 사용된 중간 CR율보다 50% 더 높다"고 밝혔습니다. 그는 "치료받은 환자 중 약 3분의 1이 Annamycin을 투여받지 않았다는 점을 고려하면, Annamycin이 이전 2상 임상시험에서 보였던 인상적인 수준에 근접하거나 그 이상으로 작용하고 있을 가능성이 높다"고 덧붙였습니다. 최근 90명의 환자를 대상으로 한 이전 임상시험에서 Annamycin의 심장 독성이 없다는 안전성 데이터가 발표된 점과 결합하여, Annamycin은 이 어려운 질병과 싸우는 환자들에게 새로운 치료 경로를 제공할 잠재력을 가지고 있다고 회사는 믿고 있습니다. MIRACLE 연구는 Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation의 약자로, Annamycin과 시타라빈(Ara-C) 병용 요법의 효과를 평가하는 글로벌 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 적응형 설계 임상 2B/3상 연구입니다. 연구의 2B 부분(파트 A) 데이터는 3상(파트 B) 부분 데이터와 결합되어 주요 유효성 평가 변수를 측정하는 데 사용됩니다. 파트 A는 Annamycin 두 가지 용량(190 mg/m² 및 230 mg/m²)과 시타라빈 병용 요법을 시타라빈과 위약 대조군과 비교 평가하도록 설계되었습니다. 연구 프로토콜에 따라 파트 A의 45번째 환자 치료 완료 시점 및 파트 A 종료 시점(총 90명 환자)에 1차 유효성 데이터(완전 관해 또는 'CR') 및 안전성/내약성에 대한 예비 데이터 비공개 해제가 가능합니다. 첫 번째 조기 비공개 해제에서는 Annamycin(190 mg/m² 및 230 mg/m²)과 시타라빈 병용 요법으로 치료받은 약 30명의 환자와 시타라빈 및 위약으로만 치료받은 15명의 환자 데이터가 포함될 예정입니다. MIRACLE 연구는 단 한 번의 유도 요법을 받은 AML 환자(2차 치료 대상자 또는 2L)에게만 제공됩니다. 현재 49명의 환자가 참여 동의를 했으나, 예상보다 많은 수의 지원자가 한 번 이상의 유도 요법을 받은 경험이 있어 자격 요건을 충족하지 못하는 경우가 많았습니다. 회사는 이를 재발성/불응성 AML 환자들 사이의 상당한 미충족 의료 수요를 보여주는 지표로 보고 있습니다. 현재 등록된 환자들은 7개국에 걸쳐 있으며, 다양한 환자군을 확보하고 있습니다. 파트 B를 위해 최소 30개 사이트를 목표로 24개 사이트에서 초기 방문이 완료되었습니다. 유럽에서의 환자 모집은 순조롭게 진행되고 있으나, 미국 내 환자 모집 개선에 집중하고 있습니다. 회사는 2026년 1분기 내 첫 45명 환자의 모집 및 치료를 완료할 것으로 예상하고 있습니다. 유효성 데이터가 포함된 첫 45명 환자에 대한 데이터 비공개 해제는 최종 데이터 입력, 감사 및 데이터 잠금 절차를 거쳐 2026년 2분기 말에 이루어질 것으로 예상됩니다. 따라서 이러한 예비 데이터는 최종 잠금된 유효성 및 안전성 결과와 다를 수 있습니다. 파트 A의 두 번째 45명 환자 그룹은 2026년 3분기 내 모집이 완료될 것으로 예상되며, 2026년 하반기에 데이터 비공개 해제가 이루어질 것입니다. 첫 45명 환자의 데이터 비공개 해제가 진행되는 동안에도 두 번째 그룹의 환자 모집은 중단 없이 계속될 것입니다. 파트 A의 전체 90명 환자에 대한 데이터 비공개 해제는 파트 A에서 파트 B로의 전환을 지원하기 위한 더 많은 데이터가 필요하므로 첫 45명 환자에 대한 비공개 해제보다 더 많은 시간이 소요될 수 있습니다. Annamycin(나크타루비신, naxtarubicin)은 현재 미국 FDA로부터 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료에 대한 패스트 트랙 지정(Fast Track Status) 및 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았으며, 연조직 육종 치료에 대한 희귀의약품 지정도 보유하고 있습니다. 또한, 2040년까지 물질 특허 보호를 받고 있으며, 2045년까지 연장될 가능성이 있습니다. 유럽의약품청(EMA)으로부터도 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료에 대한 희귀의약품 지정을 받았습니다. Moleculin Biotech, Inc.는 치료가 어려운 종양 및 바이러스 치료제를 개발하는 임상 3상 단계의 제약 회사입니다. 회사의 주요 프로그램인 Annamycin은 기존 안트라사이클린 계열 약물에서 흔히 발생하는 심장 독성을 피하고 다제내성 기전을 회피하도록 설계된 차세대 고효능 및 내약성이 우수한 안트라사이클린입니다. Annamycin은 현재 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병(AML) 및 연조직 육종(STS) 폐 전이 치료를 위해 개발 중입니다. 회사는 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 치료를 위해 Annamycin과 시타라빈을 병용한 AnnAraC(Annamycin과 시타라빈의 조합, 'Ara-C'로도 불림)의 효과를 평가하는 주요 적응형 설계 임상 3상 시험인 MIRACLE(Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation) 시험(MB-108)을 시작했습니다. 성공적인 1B/2상 연구(MB-106) 이후, FDA의 의견을 바탕으로 회사는 AML 치료를 위한 Annamycin의 잠재적 승인을 향한 개발 경로의 위험을 상당히 줄였다고 판단하고 있습니다. 이 연구는 향후 FDA 및 해외 규제 기관과의 적절한 서류 제출 및 추가적인 피드백을 받을 예정입니다. 또한, 회사는 뇌종양, 췌장암 및 기타 암을 표적으로 하는 면역/전사 조절제인 WP1066을 개발 중입니다. WP1066은 p-STAT3 및 기타 종양 유발 전사 인자를 억제하는 동시에 자연 면역 반응을 자극하는 능력을 가지고 있습니다. Moleculin은 또한 잠재적인 병원성 바이러스 및 특정 암 치료를 위한 WP1122를 포함한 항대사산물 포트폴리오도 보유하고 있습니다.