2026년 1분기에 주목해야 할 5가지 FDA 결정

미국 식품의약국(FDA)이 3월 말까지 여러 '국가 우선순위' 바우처 수혜 기업과 2년 전 거절했던 유전자 치료제에 대한 승인 결정을 내릴 것으로 예상됩니다. 2025년은 제약·바이오 업계에 격동의 한 해였지만, FDA는 46개의 신약을 승인했습니다. 이는 전년 대비 감소한 수치지만 역사적 평균보다는 높은 수준입니다. 이러한 승인 건수는 규제 결정의 갑작스러운 변화로 혼란을 겪었던 업계에 안도감을 줄 것으로 보입니다. 마티 마카리(Marty Makary) 국장 체제 하에서 FDA는 일부 신약 개발 및 평가 절차를 간소화하기 위한 노력을 기울여 왔습니다. 그러나 RBC 캐피탈 마켓 애널리스트들은 핵심 직책의 잦은 인력 교체와 대규모 감원이 불확실성을 야기하고 제품 검토 일정을 지연시키고 있다고 지적했습니다. 이들은 "지속적인 리더십 변화와 예측 불가능성은 업계에 잠재적인 역풍"이 될 것이라고 덧붙였습니다. FDA의 평가 일정 준수 능력과 제약사와의 원활한 소통은 바이오 제약 산업의 하반기 반등을 지속시키는 데 중요할 것입니다. BioPharma Dive는 향후 3개월간 주목해야 할 5가지 주요 결정 사항을 제시했으며, 그중에는 신약 검토 기간을 획기적으로 단축하기 위해 설계된 새로운 '국가 우선순위' 바우처 수혜자 두 곳이 포함됩니다. **릴리, 비만 치료제 시장 공략 가속화 전망** 노보 노디스크(Novo Nordisk)가 지난 1월 5일 인기 비만 치료제 위고비(Wegovy)의 경구용 버전을 출시하며 비만 치료제 시장의 차기 경쟁의 포문을 열었습니다. 하지만 경쟁사인 일라이 릴리(Eli Lilly)가 '오르포글리프론(orforglipron)'이라는 유사한 경구용 GLP-1 약물을 FDA의 이례적으로 빠른 검토 절차에 올려놓으면서 노보 노디스크의 선두 자리는 오래가지 않을 것으로 보입니다. 오르포글리프론의 승인 결정은 수 주 내에 나올 것으로 예상됩니다. 마틴 마카리(Martin Makary) 국장은 오르포글리프론에 FDA의 새로운 '국가 우선순위' 바우처를 부여했으며, 이는 트럼프 행정부의 건강 정책과 부합하는 실험 약물에 대해 FDA가 전사적이고 학제적인 접근 방식을 취하도록 하여 검토 시간을 대폭 단축시킵니다. 오르포글리프론에 바우처가 수여되면서 노보 노디스크가 경구용 위고비로 누리던 핵심 경쟁 우위가 사라질 수 있습니다. 마카리 국장의 논란이 되는 1~2개월 내 검토 약속이 실현된다면, 노보 노디스크의 선점 효과가 수개월에서 수주로 단축될 수 있습니다. 두 약물 모두 비만 환자의 체중 감량에 유사한 효과를 보이는 것으로 나타났지만, 오르포글리프론은 시장 점유율을 높일 수 있는 몇 가지 추가적인 이점을 가지고 있습니다. 한 가지 잠재적 이점은 경구용 위고비와 달리 오르포글리프론 복용 후 30분 동안 금식할 필요가 없다는 점입니다. 또 다른 이점은 화학 물질, 즉 '저분자' 약물로서 위고비와 같은 펩타이드보다 제조가 더 간단하고 저렴하다는 것입니다. 또한, 두 비만 치료제 제조업체와 백악관 간의 가격 협상이 이루어진 상황에서, 노보 노디스크가 기존의 다른 대사 질환 치료제와 달리 민간 보험 처방 목록에서 선호되는 위치를 확보하기 위한 협상력이 제한될 수 있습니다. 일부 애널리스트와 투자자들은 오르포글리프론의 데이터, 특히 비만 분야에서 체중 감량 효과가 주사형 GLP-1 약물만큼 뛰어나지 않다는 점에 대해 회의적인 시각을 보여왔습니다. 그럼에도 불구하고, 오르포글리프론은 릴리의 체중 감량 치료 분야에서의 지배력을 더욱 공고히 할 미래의 블록버스터 약물로 널리 간주되고 있습니다. 리링크 파트너스(Leerink Partners)의 애널리스트 데이비드 라이징거(David Risinger)는 2025년 말, 오르포글리프론의 2030년 매출을 200억 달러로 전망했습니다. **디스크 메디슨, 희귀 질환 치료제 '비토페르틴' 승인 기대감** 5년 전, 디스크 메디슨(Disc Medicine)은 로슈(Roche)가 조현병 치료제로 성공하지 못했던 약물에 대한 새로운 계획을 세웠습니다. 최대 2억 달러 규모의 계약을 통해 디스크 메디슨은 비토페르틴(bitopertin)의 권리를 라이선스하고, 잠재적으로 치명적인 희귀 유전 질환인 적혈구 생성 이상 porfyria 치료제로 개발했습니다. 2022년, 디스크 메디슨은 이 노력을 지원하기 위해 상장했습니다. 2026년 현재, 디스크 메디슨의 기업 가치는 약 30억 달러에 달하며, 비토페르틴은 첫 승인을 앞두고 있습니다. Aurora 및 Beacon이라는 두 건의 연구에서 비토페르틴은 질병 중증도 지표를 개선하고 환자의 적혈구에 독성 축적을 일으키는 광민감성 분자의 수치를 낮췄습니다. 이러한 결과로 비토페르틴은 릴리의 오르포글리프론과 마찬가지로 신약 검토 기간을 대폭 단축하는 새로운 FDA 프로그램의 수혜자가 되었습니다. FDA의 몰리카 문커(Mallika Mundkur) 부의료책임자는 10월 FDA 팟캐스트에서 이 약물이 "잠재적으로 판도를 바꿀 제품"이라고 언급했습니다. 이 프로그램은 1월 말까지 규제 결정을 받을 수 있는 경로를 열어주었습니다. 그러나 12월 Stat News의 보도에 따르면 빠른 승인이 확실하지는 않습니다. 보도에 따르면 FDA는 비토페르틴 검토에 더 많은 시간을 요청했으며, 마틴 마카리 국장의 최고 부관인 비나이 프라사드(Vinay Prasad)는 약물의 효능에 대해 회의적인 입장을 표명했습니다. 이 보도로 디스크 메디슨의 주가가 하락했지만, 여러 월스트리트 애널리스트들은 비토페르틴의 승인 가능성에 대해 낙관적인 전망을 유지하고 있습니다. 제프리스(Jefferies)의 애널리스트 로저 송(Roger Song)은 이 약물이 "대규모의 충족되지 않은 의료 수요 해결"을 포함하여 FDA 프로그램의 많은 요구 사항을 "분명히 충족시킨다"고 평가했습니다. **아센디스 파마, 성장 장애 치료제 시장 진출 임박** 2021년, FDA는 연골무형성증(dwarfism)을 앓는 어린이들을 위한 최초의 치료제를 승인했습니다. 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)이 개발한 복소고(Voxzogo)는 유전적 돌연변이를 극복하고 뼈 성장을 촉진하도록 설계되었습니다. 이 약물은 현재까지 유일한 연골무형성증 치료제로, 바이오마린 매출의 4분의 1 이상을 차지하고 있습니다. 하지만 이러한 독점적 지위는 곧 끝날 수 있습니다. FDA는 2월 말까지 아센디스 파마(Ascendis Pharma)의 경쟁 치료제에 대한 결정을 내릴 예정입니다. 이 치료제인 'TransCon CNP'는 복소고와 유사하게 작용하지만, 매일 주사하는 대신 주 1회 주사로 투여됩니다. 애널리스트들은 이러한 투여 일정으로 환자들의 선호를 얻고 아센디스 파마가 시장 점유율을 확보할 것으로 예상하고 있습니다. 바이오마린은 TransCon CNP의 시장 진입을 막기 위해 법적 조치를 시도했지만, 아직 성과를 거두지 못했습니다. 유럽 규제 당국은 작년에 복소고에 대한 특허를 무효화했으며, 이에 따라 바이오마린은 아센디스 파마에 대한 침해 소송을 철회했습니다. 한편, 캔터 피츠제럴드(Cantor Fitzgerald)의 리 와첵(Li Watsek)에 따르면 미국 국제무역위원회(ITC)의 결정은 2027년 초까지 나오지 않을 수 있습니다. 와첵은 최근 고객들에게 보낸 메모에서 현재 진행 중인 미국 소송이 바이오마린에게 "넘어야 할 높은 허들"이 될 것이라고 언급했습니다. 그는 바이오마린이 "특허의 유효성, 특허 침해를 입증하고, (아센디스 치료제를) 시장에서 철수하는 것이 공익에 부합함을 보여주어야 한다"고 지적했습니다. 또한 유럽의 판결은 "성공 확률이 높지 않을 수 있음"을 시사한다고 덧붙였습니다. FDA는 원래 TransCon CNP에 대한 결정을 11월 5일까지 내릴 계획이었으나, 아센디스 파마가 시판 후 요구 사항에 대한 추가 정보를 제출함에 따라 마감일을 연기했습니다. FDA는 이러한 추가 정보를 승인 신청에 대한 "중대한 수정"으로 간주했습니다. 레이먼드 제임스(Raymond James)의 애널리스트 크리스토퍼 레이먼드(Christopher Raymond)는 "이 지연으로 바이오마린이 시장에서의 입지를 강화할 수 있는 추가적인 분기 시간을 벌겠지만, 전반적인 복소고의 서사를 바꾸지는 못할 것"이라고 분석했습니다. 바이오마린은 작년 1월부터 9월까지 복소고로 6억 5,400만 달러의 매출을 기록했습니다. **리듬 파마슈티컬스, 비만 치료제 적응증 확대 기대감** 리듬 파마슈티컬스(Rhythm Pharmaceuticals)는 거의 10년 전 상장 당시 시가총액의 6배 이상으로 성장했습니다. 이 보스턴 기반 바이오테크 기업의 주요 약물인 일일 1회 주사제 'Imcivree'가 3월 20일 결정 마감일까지 주요 추가 승인을 획득한다면 주가는 계속 상승할 수 있습니다. 리듬 파마슈티컬스는 이미 두 가지 희귀 유전성 비만 질환에 대해 Imcivree를 판매하고 있습니다. 2020년 최초 승인 이후 매출은 꾸준히 증가하여 2024년에는 1억 3,000만 달러를 넘어섰고, 작년 첫 9개월 동안 약 1억 3,800만 달러에 달했습니다. 하지만 리듬 파마슈티컬스는 뇌 시상하부 부위의 손상으로 인한 비만 유형에 대한 승인을 시작으로 훨씬 더 광범위한 사용을 목표로 하고 있습니다. 임상 시험에서 Imcivree는 이러한 '후천성 시상하부 비만' 환자들이 위약 투여군보다 체중의 약 20% 포인트 더 많이 감량하는 데 도움을 주었습니다. 이러한 결과는 월스트리트의 기대를 뛰어넘었으며, 애널리스트들은 10억 달러 이상의 시장 기회가 열렸다고 보고 있습니다. 9월 컨퍼런스 콜에서 경영진은 시장 조사를 통해 이미 2,000명의 '진단 또는 의심' 미국 환자를 파악했으며, 전체 환자 수는 10,000명 이상이 될 것으로 예상한다고 밝혔습니다. 리링크의 파이살 쿠르시드(Faisal Khurshid)는 논의 후 보고서에서 이 질환은 "빠르고 통제 불가능한" 체중 증가를 유발하는 결함으로 인해 발생하며, 이 경우 표적 치료로 해결될 수 있다는 점에서 일반 비만과는 다르다고 지적했습니다. 그러나 리듬 파마슈티컬스의 승인 경로는 순탄치 않았습니다. FDA는 10월 리듬의 임상 시험 효능 데이터에 대한 추가 분석을 요청했습니다. 이러한 결과는 회사의 신청에 대한 "중대한 수정"으로 간주되었고 FDA의 결정이 3개월 지연되었습니다. 현재 FDA 리더십 하에 있는 여러 기업들이 예상치 못한 지침 변경과 규제 일정 지연을 경험하면서 리듬의 신청에 대한 우려가 제기되고 있습니다. 그럼에도 불구하고, 쿠르시드는 11월에 이 지연이 "큰 성공으로 가는 길에 사소한 장애물일 뿐"이라며 약물의 "효능 프로필은 여전히 강력하다"고 강조했습니다. **로켓 파마, 유전자 치료제 개발 난항 속 재기 모색** 로켓 파마(Rocket Pharma)는 한때 업계에서 가장 가치 있는 유전자 치료제 회사 중 하나였습니다. 2021년 30억 달러 이상의 시가총액을 자랑했던 로켓은 환자 줄기세포에서 구축된 '체외' 치료제와 간단한 주입을 통해 투여되는 '체내' 치료제 파이프라인을 진행했습니다. 하지만 동종 업계의 많은 기업들과 마찬가지로 로켓은 이후 힘든 시기를 겪었습니다. 제조 문제로 인해 FDA는 2024년 한 치료제를 거부했습니다. 이후 안전 문제로 희귀 심장 질환에 대한 면밀히 주시되던 프로그램이 지연되었고, 이는 감원, 파이프라인 구조 조정, 그리고 혈액 질환 치료제 신청 계획 철회 결정으로 이어졌습니다. 이러한 수많은 좌절로 인해 한때 60달러 이상이었던 주가는 급락했습니다.