Pfizer, 암 악액질 환자 대상 Ponsegromab 2상 임상시험에서 긍정적인 데이터 발표

화이자, 항암 환자 영양 불균형 개선 신약 '폰세그로맙' 임상 2상 긍정 결과 발표 화이자(Pfizer, NYSE: PFE)가 항암 치료를 받는 환자들의 심각한 영양 불균형 및 근육 감소 증상인 '암 악액질(Cancer Cachexia)' 치료제 후보물질 '폰세그로맙(Ponsegromab)'의 임상 2상 시험에서 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이번 임상 2상 연구는 성장분화인자-15(GDF-15) 수치가 높은 암 악액질 환자 187명을 대상으로 진행되었으며, 폰세그로맙은 위약 대비 유의미한 체중 증가 효과를 보이며 주요 평가 지표를 충족했습니다. 가장 높은 용량(400mg)을 투여받은 환자군에서는 12주 시점에서 평균 5.6%의 체중 증가를 기록했으며, 이는 식욕 및 악액질 증상 개선, 신체 활동량 증가, 근육량 증가 등 다방면에 걸친 긍정적인 효과로 이어졌습니다. 폰세그로맙은 모든 용량 수준에서 전반적으로 안전하고 내약성이 우수한 것으로 평가되었습니다. 이번 연구 결과는 유럽종양학회(ESMO) 2024 연례 학술대회에서 발표되었으며, 동시에 세계 최고 권위의 의학 학술지인 뉴잉글랜드 의학 저널(The New England Journal of Medicine)에 게재되었습니다. 듀크 암 연구소의 제프리 크로포드(Jeffrey Crawford) 박사는 "악액질은 암 환자들에게 흔하게 나타나는 증상으로, 체중 감소, 기능 저하, 결국 좋지 않은 예후와 관련이 깊다"며 "이 질환으로 고통받는 환자들이 많음에도 불구하고 현재 치료 옵션이 없는 상황"이라고 지적했습니다. 그는 이어 "이번 연구를 통해 폰세그로맙 투여 환자들의 체중, 근육량, 삶의 질, 신체 기능이 개선되는 것을 확인했다"며 "이는 환자들에게 획기적인 표적 치료제가 곧 등장할 수 있다는 희망을 준다"고 덧붙였습니다. 화이자에서 자체적으로 발견하고 개발한 폰세그로맙은 GDF-15를 표적으로 하는 단일클론항체입니다. 화이자 연구개발 부문 책임자인 샬롯 앨러튼(Charlotte Allerton)은 "폰세그로맙은 깊이 있는 과학적 전문성을 환자에게 실질적인 혜택으로 전환하는 우리의 능력을 보여준다"며 "이번 결과는 악액질의 핵심 동인인 GDF-15를 차단하는 메커니즘을 성공적으로 규명했음을 강력하게 시사하며, 이는 암 악액질뿐만 아니라 다른 생명을 위협하는 질환을 앓는 환자들에게도 영향을 미칠 잠재력을 가지고 있다"고 설명했습니다. 화이자는 이번 긍정적인 임상 2상 결과를 바탕으로 규제 당국과 후기 임상 개발 계획을 논의 중이며, 2025년 등록 허가에 필요한 임상 시험(registration-enabling studies) 착수를 목표로 하고 있습니다. 폰세그로맙은 현재 심부전 환자를 대상으로 한 임상 2상 시험에서도 연구가 진행 중입니다. 암 악액질은 전 세계적으로 약 900만 명에게 영향을 미치는 것으로 추정되는 복잡하고 장애를 유발하며 생명을 위협하는 대사 질환입니다. 체중 및 근육 손실과 같은 증상은 환자의 암 및 심부전과 같은 기저 만성 질환 치료 내성을 감소시키고 삶의 질을 심각하게 저하시킬 수 있습니다. 암 환자의 경우 악액질은 항암 치료 효과를 감소시키고 생존율을 낮추는 데 기여하며, 암 관련 사망의 최대 30%를 차지하는 것으로 알려져 있습니다. 그럼에도 불구하고 현재까지 악액질에 대한 FDA 승인 치료제는 없는 상황입니다. 화이자는 이번 폰세그로맙의 긍정적인 임상 결과를 바탕으로 심혈관 대사 질환 포트폴리오를 강화하고, 다양한 환자들의 체중 관리에 대한 미충족 의료 수요를 해결해 나갈 계획입니다.