Stoke Therapeutics, Dravet 증후군 치료제 Zorevunersen의 EMPEROR 임상 3상 연구 등록 완료 및 데이터 발표 시점 업데이트 발표

스토크 테라퓨틱스, 드라벳 증후군 치료제 Zorevunersen 임상 3상 일정 가속화 - 환자 등록 완료 2026년 2분기 예상, 임상 3상 데이터 발표 2027년 중반 전망 - 2027년 상반기 순차적 신약 허가 신청(NDA) 개시 계획 - FDA와 협의 지속, 신속 개발 및 환자 접근성 확대 방안 모색 [미국 매사추세츠주 베드포드] 바이오테크 기업 스토크 테라퓨틱스(Stoke Therapeutics, Inc., Nasdaq: STOK)가 희귀 유전 질환인 드라벳 증후군(Dravet Syndrome) 치료를 위한 주요 후보 물질인 Zorevunersen의 임상 3상 시험(EMPEROR Study) 관련 주요 일정 업데이트를 발표했습니다. 스토크 테라퓨틱스는 현재 150명의 환자를 대상으로 진행 중인 EMPEROR 연구의 환자 등록 완료 시점을 2026년 2분기로 앞당겼다고 밝혔습니다. 이에 따라 임상 3상 데이터 발표는 2027년 중반으로 예상되며, 이 결과는 미국 식품의약국(FDA)에 신약 허가 신청(NDA)을 제출하는 데 중요한 기반이 될 전망입니다. 회사는 2027년 상반기 내 순차적인 NDA 제출 절차를 개시할 계획입니다. 이번 일정 가속화는 드라벳 증후군 치료제 개발에 대한 스토크 테라퓨틱스의 의지를 보여주는 동시에, 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 더 빨리 제공하려는 노력의 일환입니다. 또한, 스토크 테라퓨틱스는 Zorevunersen의 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)에 따라 FDA와 다학제 회의를 진행했습니다. 이 회의에서는 Zorevunersen의 임상 개발 현황과 함께 신속한 규제 승인 경로 모색에 대한 논의가 이루어졌습니다. 회의 결과, 현재 개발 프로그램에 즉각적인 변경 사항은 없었으나, FDA는 추가 정보 제공을 요청했으며, 스토크 테라퓨틱스는 환자들에게 Zorevunersen을 신속하게 개발, 등록 및 공급할 수 있는 잠재적 기회에 대해 FDA와 지속적으로 협의하고 있습니다. 이안 F. 스미스(Ian F. Smith) 스토크 테라퓨틱스 최고경영자(CEO)는 "임상 3상 EMPEROR 연구의 환자 등록 속도가 매우 고무적이며, 이는 드라벳 증후군에 대한 질병 수정 치료제의 중요성을 다시 한번 확인시켜 준다"며, "150명의 환자 등록 완료 시점 단축과 혁신 치료제 지정은 2027년 상반기 순차적 NDA 제출을 가능하게 하여, 당초 예상보다 더 빠른 시일 내에 환자들에게 Zorevunersen을 제공할 수 있는 잠재력을 열어준다"고 말했습니다. 이어 그는 "최근 FDA와의 다학제 회의는 생산적이었으며, FDA가 드라벳 증후군과 환자 및 가족에게 미치는 영향에 대한 이해를 심화시키고자 하는 관심에 감사드린다"며, "우리는 지난 4년간의 임상 데이터를 검토하고 논의하는 데 시간을 할애해 주신 것에 대해 감사하며, FDA의 추가 정보 요청에 응했으며, 환자들에게 Zorevunersen을 최대한 신속하게 제공하기 위한 모든 기회를 탐색하려는 우리의 약속의 일환으로 지속적으로 협력할 것"이라고 덧붙였습니다. 2026년 1월 9일 기준, 전 세계적으로 약 330명의 환자가 잠재적 연구 대상자로 식별되었습니다. 이 중 약 60명의 환자가 현재 무작위 배정 및 투약 직전의 8주간 공식 스크리닝 기간에 있으며, 추가로 약 60명의 환자가 무작위 배정 및 투약 단계에 진입했습니다. 스토크 테라퓨틱스는 2025년 12월 31일 기준으로 약 3억 9,170만 달러의 현금, 현금 등가물 및 시장성 유가증권을 보유하고 있습니다. 이러한 자금과 바이오젠(Biogen)과의 협력을 통한 적격 수익은 2028년까지 운영 자금을 충당할 것으로 예상됩니다. 한편, 이안 F. 스미스 CEO는 2026년 1월 13일 화요일 오전 7시 30분(미국 동부 시간 기준) 샌프란시스코에서 열리는 제44회 연례 J.P. 모건 헬스케어 컨퍼런스에서 발표할 예정입니다. 발표는 스토크 테라퓨틱스 웹사이트의 투자자 및 뉴스 섹션에서 실시간 오디오 웹캐스트로 제공되며, 발표 후 30일간 다시 보기가 가능합니다. 드라벳 증후군은 재발성 발작과 상당한 인지 및 행동 장애를 특징으로 하는 심각한 발달성 뇌병증(DEE)입니다. 드라벳 증후군의 대부분은 SCN1A 유전자의 한 복사본 돌연변이로 인해 발생하며, 뇌 신경 세포에서 NaV1.1 단백질 수치가 불충분하게 됩니다. 현재 사용 가능한 최고의 항발작제(ASMs)로 치료하더라도, 드라벳 증후군 환자의 최대 57%는 발작 빈도의 50% 이상 감소를 달성하지 못합니다. 이 질환의 합병증은 환자와 보호자의 삶의 질을 저하시키는 경우가 많습니다. 발달 및 인지 장애에는 종종 지적 장애, 발달 지연, 운동 및 균형 문제, 언어 및 발음 장애, 성장 결함, 수면 이상, 자율 신경계 장애 및 기분 장애가 포함됩니다. 일반적인 간질 환자 집단과 비교할 때, 드라벳 증후군 환자는 간질로 인한 갑작스러운 예상치 못한 사망(SUDEP)의 위험이 더 높으며, 드라벳 증후군 아동 및 청소년의 최대 20%가 SUDEP, 장기간의 발작, 발작 관련 사고 또는 감염으로 인해 성인이 되기 전에 사망합니다. 드라벳 증후군은 전 세계적으로 발생하며 특정 지역이나 인종 그룹에 집중되지 않습니다. 현재 미국, 영국, EU-4, 일본 등에서 최대 38,000명(미국 약 16,000명)의 사람들이 드라벳 증후군을 앓고 있는 것으로 추정됩니다. 드라벳 증후군 환자를 위한 승인된 질병 수정 치료제는 현재 없습니다. Zorevunersen은 SCN1A 유전자의 비돌연변이(야생형) 복사본에서 뇌 세포의 기능성 NaV1.1 단백질 생산을 증가시켜 드라벳 증후군의 근본 원인을 치료하도록 설계된 연구용 안티센스 올리고뉴클레오타이드입니다. 이 차별화된 작용 메커니즘은 항발작제보다 발작 빈도를 줄이고 신경 발달, 인지 및 행동을 개선하는 것을 목표로 합니다. Zorevunersen은 질병 수정 가능성을 입증했으며 FDA와 EMA로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다. FDA는 또한 SCN1A 유전자에서 기능 획득과 관련 없는 확인된 변이가 있는 드라벳 증후군 치료를 위해 Zorevunersen에 희귀 소아 질환 지정 및 혁신 치료제 지정을 부여했습니다. 스토크는 드라벳 증후군 치료 및 상용화를 위해 바이오젠과 전략적 협력 관계를 맺고 있습니다. 이 협력에 따라 스토크는 미국, 캐나다, 멕시코에서 Zorevunersen에 대한 독점적 권리를 보유하며, 바이오젠은 전 세계 나머지 지역에 대한 상업화 독점권을 갖습니다. EMPEROR 3상 연구(NCT06872125)는 SCN1A 유전자에 기능 획득과 관련 없는 확인된 변이가 있는 2세 이상 <18세의 드라벳 증후군 소아 환자를 대상으로 Zorevunersen의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하는 글로벌, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 현재 미국, 영국, 일본에서 약 150명의 환자를 등록 중이며, 이는 NDA 제출을 지원할 것으로 예상됩니다. 2026년 2분기부터 독일, 스페인, 프랑스, 이탈리아에서 추가로 20명 이상의 환자 등록이 예상됩니다. 참가자는 8주간의 기준선 기간 후 52주간의 치료 기간 동안 Zorevunersen 또는 위약 대조군에 1:1로 무작위 배정됩니다. 연구 치료 기간 완료 후, 자격이 있는 참가자는 개방형 라벨(OLE) 연구의 일환으로 Zorevunersen의 지속적인 치료를 받게 됩니다. 연구의 주요 평가 변수는 28주차에 Zorevunersen을 투여받은 환자와 위약군 간의 주요 운동 발작 빈도 변화율입니다. 주요 이차 평가 변수는 주요 운동 발작 빈도에 대한 효과의 지속성과 Vineland-3 하위 척도(표현적 의사소통, 수용적 의사소통, 대인 관계, 대처 기술 및 개인 기술 포함)로 측정된 행동 및 인지 개선입니다. 추가 평가 변수에는 안전성, 임상의 전반적 변화 인상(CGI-C), 보호자 전반적 변화 인상(CaGI-C) 및 Bayley 영유아 발달 척도(BSID-IV)가 포함됩니다. 자세한 내용은 emperorstudy.com에서 확인할 수 있습니다. 스토크 테라퓨틱스(Stoke Therapeutics, Nasdaq: STOK)는 RNA 의학을 통해 신체의 잠재력을 활용하여 단백질 발현을 복원하는 데 전념하는 바이오테크 기업입니다. 스토크의 독점적인 TANGO(Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output) 접근 방식을 사용하여, 스토크는 자연적으로 발생하는 단백질 수치를 선택적으로 복원하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드를 개발하고 있습니다. 스토크의 첫 번째 개발 의약품인 Zorevunersen은 드라벳 증후군 환자에서 질병 수정 가능성을 입증했으며 현재 3상 연구에서 평가 중입니다. 스토크는 초기에는 정상 단백질 수치의 약 50% 손실(반쪽 불충분증)로 인해 발생하는 중추 신경계 및 눈 질환에 중점을 두고 있습니다. 다른 장기, 조직 및 시스템에서 개념 증명이 입증되어 스토크의 독점적 접근 방식의 광범위한 잠재력을 뒷받침합니다. 스토크는 매사추세츠주 베드포드에 본사를 두고 있습니다. 자세한 내용은 stoketherapeutics.com에서 확인할 수 있습니다.