Gilead의 Seladelpar, 원발성 담즙성 담관염 치료를 위한 유럽 조건부 판매 허가 획득

길리어드 사이언스, 원발성 담즙성 담관염 치료제 '셀라델파' 유럽 조건부 판매 허가 획득 [서울=뉴스핌] 길리어드 사이언스(Gilead Sciences, Inc., Nasdaq: GILD)가 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 '셀라델파(seladelpar)'에 대해 유럽연합 집행위원회(EC)로부터 조건부 판매 허가를 획득했다고 20일(현지시간) 발표했습니다. 이번 허가는 유럽경제지역(EEA) 내 성인 환자를 대상으로 하며, 우르소데옥시콜산(UDCA) 단독 요법에 불충분한 반응을 보이거나 UDCA 내약성이 없는 환자에게 UDCA 병용 요법 또는 단독 요법으로 사용될 수 있습니다. 셀라델파는 희귀 간 질환으로 고통받는 환자들에게 중요한 치료 옵션을 제공할 것으로 기대됩니다. 셀라델파는 위약 대비 생화학적 반응, 알칼리성 인산분해효소(ALP) 정상화, 소양증(가려움증) 등에서 통계적으로 유의미한 개선을 보인 최초이자 유일한 치료제로 평가받고 있습니다. 마리아-카를로타 론도뇨(María-Carlota Londoño) 바르셀로나 병원 임상병리학과 교수는 "오늘의 결정은 셀라델파의 임상적 이점과 가치를 재확인시켜주며, 유럽의 PBC 환자들에게 중요한 새로운 치료 옵션을 제공한다"고 말했습니다. 이어 "유럽에는 1차 치료에 충분한 반응을 보이지 않는 환자들이 있으며, 셀라델파는 효과적이고 증상 중심적인 치료에 대한 미충족 수요를 해결하는 데 도움이 된다"고 덧붙였습니다. PBC는 담관의 만성 자가면역 질환으로, 유럽에서는 약 10만 명당 22명꼴로 발생합니다. 여성에게 더 흔하며, 치료하지 않을 경우 간 손상이 진행되어 간부전으로 이어질 수 있습니다. PBC의 가장 흔한 증상은 소양증과 피로이며, 일부 환자에게는 심각한 고통을 유발할 수 있습니다. 현재 PBC 완치법은 없으며, 치료 목표는 질병 진행을 늦추고 담즙 정체(담즙 흐름 장애)와 관련된 증상을 완화하는 것입니다. 티모시 왓킨스(Timothy Watkins) 길리어드 사이언스 염증 치료 임상 개발 부문 부사장은 "유럽의 PBC 환자들은 수년간 치료 발전을 기다려왔다"며 "셀라델파의 조건부 승인을 통해 질병 치료와 소양증 완화에 모두 도움이 되는 최초의 치료제가 등장했다"고 강조했습니다. 이번 유럽연합 집행위원회의 결정은 2024년 12월 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적인 의견에 따른 것입니다. 주요 근거는 3상 임상시험인 'RESPONSE' 연구 결과입니다. 연구 결과, 셀라델파 투여군의 62%가 12개월 시점에서 복합 생화학적 반응이라는 1차 평가 지표를 달성한 반면, 위약 투여군은 20%에 그쳤습니다. 셀라델파 투여군에서는 12개월 시점에 25%의 환자에서 ALP 수치가 정상화되었으나, 위약 투여군에서는 이러한 변화가 관찰되지 않았습니다. 6개월 시점의 소양증 점수 변화를 평가한 주요 2차 평가 지표에서는 셀라델파 투여군이 위약군 대비 통계적으로 유의미한 소양증 감소를 보였습니다. 가장 흔한 이상 반응으로는 두통, 메스꺼움, 복통, 복부 팽만 등이 보고되었습니다. 길리어드 사이언스는 현재 유럽 전역의 보건 당국과 협력하여 셀라델파의 접근성을 신속하게 확보하기 위해 노력하고 있습니다. 셀라델파는 EU에서 조건부 판매 허가를 받았으며, 확증 임상시험에서 임상적 이점이 검증되면 지속적인 허가가 가능합니다. 미국에서는 셀라델파가 2024년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 승인을 받았으며, 영국에서도 2025년 1월 의약품·의료기기규제청(MHRA)의 승인을 받았습니다. 현재 캐나다와 호주에서도 규제 검토가 진행 중입니다. 셀라델파는 PPAR-델타 작용제로, PBC 치료를 위한 경구용 약물입니다. PPAR-델타는 대사 및 간 질환 경로를 조절하는 데 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있습니다. 전임상 및 임상 데이터에 따르면 셀라델파는 담즙 정체 억제, 항염증, 항소양증, 항섬유화 효과를 가지고 있습니다. 길리어드 사이언스는 30년 이상 혁신적인 의약품 개발에 힘써왔으며, HIV, 바이러스성 간염, COVID-19, 암, 염증 등 생명을 위협하는 질병의 예방 및 치료를 위한 노력을 지속하고 있습니다.