미국 FDA, HIV 예방을 위한 길리어드 연 2회 투여 Lenacapavir 신약 신청 우선 심사로 수락

길리어드, HIV 예방 신약 '레나카피비르' 연 2회 주사제, 미국 FDA 우선 심사 대상 선정 길리어드 사이언스(Gilead Sciences, Inc., Nasdaq: GILD)가 HIV 예방을 위한 혁신적인 장기 지속형 주사제 '레나카피비르(lenacapavir)'의 신약 허가 신청(NDA)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 우선 심사(Priority Review) 대상으로 선정되었다고 2025년 2월 18일 발표했습니다. 이번 FDA의 우선 심사 대상 선정은 레나카피비르가 승인될 경우, 최초이자 유일한 연 2회 투여 HIV 예방 옵션이 될 수 있음을 시사합니다. FDA는 오는 2025년 6월 19일을 PDUFA(Prescription Drug User Fee Act) 목표 처리 기한으로 설정했습니다. 길리어드는 최근 유럽의약품청(EMA)에도 레나카피비르의 노출 전 예방요법(PrEP) 적용에 대한 허가 신청서를 제출했으며, 이는 가속 심사(Accelerated Assessment Review) 절차를 거치게 됩니다. 이번 신약 허가 신청은 지난 2024년 10월 FDA로부터 레나카피비르의 PrEP 적용에 대해 혁신 신약 지정(Breakthrough Therapy Designation)을 받은 데 이어 이루어진 것입니다. 혁신 신약 지정 제도는 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 대한 치료법 개발 및 규제 심사를 가속화하기 위한 목적으로, 기존 치료법 대비 임상적으로 유의미한 개선 가능성을 보이는 초기 임상 증거를 기반으로 합니다. 길리어드 최고 의학 책임자(Chief Medical Officer)인 Dietmar Berger 박사는 "연 2회 투여하는 최초의 HIV 예방 옵션을 선보일 수 있게 되어 기쁘다"며, "이번 신약이 승인된다면 개인의 삶에 더 잘 맞춰진 추가적인 예방 옵션을 필요로 하거나 원하는 사람들에게 HIV 예방 환경을 변화시키는 데 기여할 수 있을 것"이라고 말했습니다. 그는 또한 "레나카피비르가 미국뿐만 아니라 전 세계적으로 HIV 예방에 실질적인 변화를 가져오고, 모든 사람, 모든 곳에서 HIV 유행을 종식시키려는 더 넓은 목표를 지원할 수 있기를 기대한다"고 덧붙였습니다. 이번 신약 허가 신청은 길리어드가 진행한 3상 임상시험인 PURPOSE 1 및 PURPOSE 2 시험의 데이터를 기반으로 합니다. PURPOSE 1 시험(NCT04994509)에서는 연 2회 투여된 레나카피비르 그룹에서 HIV 감염 사례가 단 한 건도 발생하지 않았으며, HIV 예방을 위한 조사 용도로 사용했을 때 기존 HIV 발생률 대비 100%의 위험 감소 효과와 우월성을 보였습니다. 특히 시스젠더 여성에서 이러한 결과가 두드러졌습니다. PURPOSE 2 시험(NCT04925752)에서는 레나카피비르 그룹에서 두 건의 HIV 감염이 보고되었으나, 이는 참여자의 99.9%가 HIV 감염을 예방했음을 의미합니다. 또한, 광범위하고 지리적으로 다양한 시스젠더 남성 및 성별 다양성을 가진 참여자 그룹에서 HIV 감염 위험을 96% 감소시키고 기존 HIV 발생률 대비 우월성을 입증했습니다. 두 시험 모두에서 연 2회 투여된 레나카피비르는 매일 경구 복용하는 트루바다(Truvada®, emtricitabine 200mg 및 tenofovir disoproxil fumarate 300mg; F/TDF) 대비 HIV 감염 예방에 있어 우월성을 보였으며, 전반적으로 내약성이 우수했고 새롭거나 중대한 안전성 문제는 확인되지 않았습니다. 이러한 임상시험 결과를 바탕으로, 과학 저널 '사이언스(Science)'는 2024년 12월 레나카피비르를 '올해의 혁신(Breakthrough of the Year)'으로 선정하기도 했습니다. 길리어드는 전 세계 보건 옹호자 및 단체들의 의견을 반영하여 신속하고 효율적인 규제 심사, 승인 및 접근 경로를 우선시하는 접근 전략을 실행하고 있습니다. 이러한 전략의 일환으로, 길리어드는 올해 초 유럽의약품청(EMA)에 레나카피비르의 PrEP 적용에 대한 유럽연합 집행위원회(European Commission) 시판 허가 신청(MAA) 및 EU-Medicines for All (EU-M4all) 신청서를 제출했습니다. EU-M4all 신청은 저소득 및 중하위 소득 국가에서 레나카피비르의 PrEP 접근성을 높이는 데 도움을 주기 위한 것입니다. EU-M4all 절차를 통해 해당 지역의 국가 규제 당국은 EU의 평가를 활용하여 자체 심사 절차를 가속화할 수 있으며, 이를 통해 레나카피비르의 PrEP 접근성을 앞당길 수 있습니다. 규제 당국과의 논의가 진행됨에 따라 레나카피비르의 PrEP 적용에 대한 규제 관련 업데이트는 공유될 예정입니다. 레나카피비르의 HIV 예방 목적 사용은 현재 조사 단계에 있으며, 전 세계적으로 승인된 바 없습니다. 미국 FDA는 이 용도에 대한 안전성과 유효성을 확립하지 않았습니다. 현재 HIV 또는 AIDS 완치법은 없습니다. 레나카피비르(Lenacapavir) 소개 레나카피비르는 현재 여러 국가에서 다른 항레트로바이러스제와 병용하여 다제내성 HIV 성인 환자 치료제로 승인되었습니다. HIV 예방을 위한 레나카피비르의 사용은 조사 단계에 있으며, 이 용도에 대한 안전성과 유효성은 확립되지 않았습니다. 레나카피비르의 다단계 작용 메커니즘은 현재 승인된 다른 항바이러스제 계열과 구별됩니다. 대부분의 항바이러스제가 바이러스 복제의 단일 단계에 작용하는 반면, 레나카피비르는 HIV 생활 주기 내 여러 단계에서 HIV를 억제하도록 설계되었으며, 시험관 내에서 다른 기존 약물 계열과의 교차 내성이 알려지지 않았습니다. 레나카피비르는 길리어드의 HIV 예방 및 치료 연구 프로그램에서 진행 중이거나 계획된 다수의 초기 및 후기 임상 연구에서 장기 지속형 옵션으로 평가되고 있습니다. 레나카피비르는 장기 지속형 경구 및 주사 옵션과 다양한 투여 빈도를 제공하여, HIV의 영향을 받는 개인 및 지역사회의 개별적인 요구와 선호도를 충족시키는 것을 목표로 하는 잠재적인 미래 HIV 치료제의 기반으로 개발되고 있습니다. PURPOSE 프로그램 소개 길리어드의 획기적인 PURPOSE 프로그램은 역사상 가장 포괄적이고 다양한 HIV 예방 임상시험 프로그램입니다. 이 프로그램은 과학 혁신, 임상시험 설계, 지역사회 참여 및 건강 형평성에 중점을 둔 전 세계 5개의 HIV 예방 임상시험으로 구성됩니다. PURPOSE 임상시험은 조사 중인 연 2회 주사제인 레나카피비르의 안전성과 유효성을 평가하여 HIV 감염 가능성을 줄이는 데 중점을 두고 있습니다. PURPOSE 1-5로 구성된 2상 및 3상 프로그램은 PrEP의 혜택을 받을 수 있는 전 세계의 다양한 사람들에게 레나카피비르의 잠재력을 평가하고 있습니다. 개별 임상시험 설명, 대상자 그룹 및 위치를 포함한 PURPOSE 프로그램에 대한 자세한 내용은 www.purposestudies.com 에서 확인할 수 있습니다. 길리어드 HIV 사업 소개 35년 이상 길리어드는 HIV 분야에서 선도적인 혁신을 이루며 치료, 예방 및 완치 연구 발전을 이끌어왔습니다. 길리어드 연구진은 HIV 치료를 위한 최초의 단일정 복합제, 새로운 HIV 감염 감소를 돕는 최초의 노출 전 예방요법(PrEP)용 항레트로바이러스제, 그리고 최초의 연 2회 투여 장기 지속형 주사 HIV 치료제를 포함한 12가지 HIV 치료제를 개발했습니다. 이러한 의학 연구의 발전은 수백만 명의 사람들에게 HIV를 치료 가능하고 예방 가능한 만성 질환으로 변화시키는 데 기여했습니다. 길리어드는 전 세계 HIV 영향을 받는 사람들의 변화하는 요구에 대한 솔루션을 제공하기 위해 지속적인 과학 혁신에 전념하고 있습니다. 또한 파트너십, 협력 및 자선 기부를 통해 교육을 개선하고, 접근성을 확대하며, 치료 장벽을 해결하여 모든 사람, 모든 곳에서 HIV 유행을 종식시키는 것을 목표로 합니다. 길리어드는 Funders Concerned About AIDS가 발표한 보고서에서 HIV 관련 프로그램에 대한 주요 자선 기부자 중 하나로 인정받았습니다.