Gilead의 Seladelpar, 원발성 담즙성 담관염에 대한 긍정적인 CHMP 의견 수령

길리어드 사이언스, 원발성 담즙성 담관염 치료제 셀라델파르 유럽 허가 청신호 길리어드 사이언스(Gilead Sciences, Inc.)의 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제 후보물질인 셀라델파르(seladelpar)가 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 긍정적인 의견을 받았습니다. 이는 셀라델파르가 유럽연합(EU) 내에서 PBC 환자들에게 중요한 치료 옵션이 될 가능성을 시사합니다. 최종 유럽 집행위원회(European Commission)의 결정은 2025년 1분기 중으로 예상됩니다. 앞서 셀라델파르는 2024년 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속 승인을 받은 바 있습니다. PBC는 담관의 희귀 만성 자가면역 질환으로, 유럽에서는 인구 10만 명당 약 15명에게 영향을 미치며 주로 여성에게 발병합니다. 치료되지 않을 경우 간 손상 및 간부전으로 이어질 수 있습니다. PBC의 가장 흔한 증상은 가려움증(소양증)과 피로감으로, 일부 환자에게는 일상생활을 방해할 정도로 심각할 수 있습니다. 현재 PBC는 완치법이 없으며, 치료 목표는 간 손상을 억제하고 담즙 정체와 관련된 증상을 완화하는 것입니다. 치료 효과는 주로 간 생화학 검사 수치 개선, 특히 PBC 질병 진행의 중요한 지표인 알칼리성 인산가수분해효소(ALP) 수치 정상화를 통해 측정됩니다. 이번 CHMP의 긍정적인 의견은 핵심 임상 3상인 RESPONSE 연구 결과를 기반으로 합니다. 이 연구에서 셀라델파르를 투여받은 참가자의 62%가 12개월 시점에서 복합 생화학 반응의 일차 평가 변수를 충족했으며, 이는 위약 투여군(20%) 대비 통계적으로 유의미한 수치입니다. 또한, 셀라델파르 치료를 받은 참가자의 25%는 12개월 시점에서 ALP 수치가 정상화되었으나, 위약군에서는 이러한 변화가 관찰되지 않았습니다. ALP는 간 이식 및 사망 위험을 예측하는 담즙 정체 지표입니다. 6개월 시점에서의 가려움증 점수 변화는 주요 이차 평가 변수였으며, 셀라델파르 치료는 위약 대비 가려움증을 통계적으로 유의미하게 감소시켰습니다. 연구 시작 시 중등도에서 중증의 가려움증을 경험했던 참가자들은 셀라델파르 치료 6개월 후 0-10점 척도에서 평균 3.2점 개선을 보인 반면, 위약군에서는 1.7점 감소에 그쳤습니다. 길리어드 사이언스의 임상 개발 부사장인 티모시 왓킨스(Timothy Watkins) 박사는 "CHMP의 긍정적인 의견에 고무되어 있으며, 유럽의 PBC 환자들에게 셀라델파르를 제공하는 데 한 걸음 더 다가섰다"고 말했습니다. 그는 "현재 치료제에 충분히 반응하지 않거나 가려움증과 같은 증상을 여전히 겪고 있는 PBC 환자들이 있다"며, "간 질환 분야의 선두 주자로서 길리어드는 질병 진행 지표를 개선할 뿐만 아니라, 이 희귀 간 질환을 앓고 있는 사람들의 삶에 영향을 미치는 증상을 완화하는 치료법을 제공하기 위해 최선을 다하고 있다"고 덧붙였습니다. 유럽 외에도 길리어드는 전 세계 다른 지역의 규제 당국과 셀라델파르 마케팅 신청을 진행하고 있습니다. 2024년 8월, FDA는 UDCA에 불충분한 반응을 보이거나 UDCA를 견디지 못하는 성인 PBC 환자의 치료를 위해 셀라델파르를 신속 승인했습니다. RESPONSE 연구는 UDCA 1차 치료에 불충분한 반응을 보이거나 내약성이 없는 성인 PBC 환자를 대상으로 셀라델파르의 효능과 안전성을 평가하기 위해 설계된 3상, 이중 맹검, 위약 대조 임상 시험입니다. 이 연구에는 전 세계 여러 기관에서 193명의 참가자가 등록되었습니다. RESPONSE 연구는 ALP 수치를 포함한 담즙 정체의 주요 바이오마커와 간 기능 및 환자 삶의 질과 관련된 이차 평가 변수를 평가했습니다. 셀라델파르는 경구용 PPAR-델타 작용제로, PBC 치료를 위해 개발되었습니다. PPAR-델타는 중요한 대사 및 간 질환 경로를 조절하는 것으로 알려져 있습니다. 전임상 및 임상 데이터에 따르면 셀라델파르는 담즙 정체 억제, 항염증, 가려움증 완화, 항섬유화 효과를 가지고 있습니다. 길리어드 사이언스는 30년 이상 혁신적인 의약품 개발을 통해 더 건강한 세상을 만들기 위해 노력해 왔습니다. HIV, 바이러스성 간염, COVID-19, 암 및 염증을 포함한 생명을 위협하는 질병의 예방 및 치료를 위한 혁신적인 의약품 개발에 전념하고 있습니다. 캘리포니아주 포스터 시티에 본사를 두고 있으며, 전 세계 35개국 이상에서 사업을 운영하고 있습니다.