Gilead의 Livdelzi (Seladelpar), 미국 FDA로부터 원발성 담즙성 담관염에 대한 가속 승인 획득

길리어드 사이언스, 담도암 치료제 Livdelzi(seladelpar) 미국 FDA 가속 승인 획득 길리어드 사이언스(Gilead Sciences, Inc., Nasdaq: GILD)는 미국 식품의약국(FDA)이 담도암(Primary Biliary Cholangitis, PBC) 치료제인 Livdelzi®(seladelpar)에 대해 가속 승인을 내렸다고 8월 14일 발표했습니다. Livdelzi는 우르소데옥시콜산(UDCA)에 대한 반응이 불충분한 성인 환자에서 UDCA와 병용하거나, UDCA를 견디지 못하는 환자에게 단독 요법으로 사용될 수 있습니다. 다만, 간경변이 진행된 환자에게는 Livdelzi 사용이 권장되지 않습니다. 이번 가속 승인은 주요 임상 3상 연구인 RESPONSE 연구 데이터를 기반으로 이루어졌습니다. 해당 연구에서 Livdelzi 투여군의 62%가 12개월 시점에 복합 생화학 반응이라는 1차 평가 지표를 달성한 반면, 위약 투여군은 20%에 그쳤습니다. 또한, Livdelzi 치료는 간 이식 및 사망 위험 예측 지표인 알칼리성 인산가수분해효소(ALP) 수치를 12개월 시점에 정상화시킨 비율이 25%에 달했습니다. 위약 투여군에서는 이러한 변화가 관찰되지 않았습니다. 6개월 시점의 가려움증(pruritus) 점수 변화를 평가한 주요 2차 평가 지표에서는 Livdelzi 치료군이 위약군 대비 통계적으로 유의미한 가려움증 감소 효과를 보였습니다. FDA는 ALP 감소를 근거로 Livdelzi에 가속 승인을 부여했습니다. 다만, 생존율 개선 또는 간부전 사건 예방 효과는 아직 입증되지 않았으며, 향후 확증 임상시험을 통해 임상적 이점이 검증될 경우 승인이 유지될 수 있습니다. PBC 환자 단체인 The PBCers Organization의 캐롤 로버츠 회장은 "PBC 진단을 받는 사람들이 늘어나고 있으며, 이는 다양한 연령, 성별, 인종의 사람들에게 영향을 미치고 있습니다. PBC 환자들은 끊임없는 가려움증이나 피부 감각 이상, 그리고 밤에 악화되는 심한 피로감과 같은 공통적인 증상을 겪고 있습니다. 이러한 심한 가려움증을 줄이고 활동성 간 질환의 바이오마커를 개선하는 데 도움이 되는 새로운 치료 옵션의 등장은 우리 커뮤니티에 있어 중요한 이정표입니다."라고 말했습니다. PBC는 담관의 희귀 만성 자가면역 질환으로, 주로 여성에게 영향을 미치며 치료하지 않을 경우 간 손상 및 간부전을 유발할 수 있습니다. 현재까지 PBC를 완치할 수 있는 치료법은 없습니다. Livdelzi는 경구용 PPAR-델타 작용제(agonist)로, 기존 PBC 표준 치료법에 대한 반응이 불충분하여 지속적인 간 손상 위험에 노출된 환자들에게 새로운 대안을 제시할 것으로 기대됩니다. 길리어드 사이언스의 다니엘 오데이 회장 겸 CEO는 "Livdelzi의 승인은 수년간 치료법 발전을 기다려온 PBC 환자들에게 중요한 새로운 선택지를 제공합니다. 길리어드의 오랜 간 질환 분야 전문성을 바탕으로 이 유망한 신약을 필요한 모든 사람들에게 제공할 수 있기를 기대합니다."라고 밝혔습니다. Livdelzi는 PBC 치료를 위한 FDA 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation) 및 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받은 바 있습니다. 또한, 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA) 및 유럽의약품청(EMA)에서도 검토가 진행 중입니다. Livdelzi는 UDCA에 대한 반응이 불충분한 성인 환자에서 UDCA와 병용하거나, UDCA를 견디지 못하는 환자에게 단독 요법으로 사용되는 PBC 치료제입니다. 이 적응증은 ALP 감소를 기반으로 가속 승인되었습니다. 생존율 개선 또는 간부전 사건 예방 효과는 아직 입증되지 않았으며, 향후 확증 임상시험을 통해 임상적 이점이 검증될 경우 승인이 유지될 수 있습니다. 간경변이 진행된 환자에게는 Livdelzi 사용이 권장되지 않습니다. 주요 이상 반응으로는 두통, 복통, 메스꺼움, 복부 팽만, 현기증 등이 보고되었습니다. 길리어드 사이언스는 30년 이상 혁신 신약 개발에 힘써왔으며, HIV, 바이러스성 간염, COVID-19, 암 및 염증 질환 등 생명을 위협하는 질병을 예방하고 치료하는 데 기여해왔습니다. 현재 35개국 이상에서 사업을 운영하고 있습니다.