Karyopharm, 2025년 잠정 매출 발표 및 2026년 혁신적인 3상 데이터 제공 기대 재확인

카리팜, 2025년 연매출 약 1억 4,500만 달러 전망… 2026년 획기적 임상 데이터 기대 카리팜 테라퓨틱스(Karyopharm Therapeutics Inc., Nasdaq: KPTI)가 2025년 연간 잠정 매출 실적을 발표하며, 2026년에는 획기적인 3상 임상 데이터 발표를 통해 전환점을 맞이할 것으로 기대한다고 밝혔습니다. 이 회사는 2025년 연간 총매출이 약 1억 4,500만 달러, 이 중 미국 내 XPOVIO® (selinexor) 순매출은 약 1억 1,500만 달러에 달할 것으로 예상하고 있습니다. 이는 2025년 4분기 잠정 실적으로 총매출 약 3,300만 달러, 미국 XPOVIO 순매출 약 3,200만 달러를 기록할 것으로 전망됩니다. 리처드 폴슨 카리팜 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "2026년은 카리팜과 우리가 지원하고자 하는 환자 커뮤니티에 있어 전환점이 될 해가 될 것"이라며, "특히 골수섬유증(Myelofibrosis) 환자를 대상으로 한 3상 SENTRY 임상시험의 주요 결과(Top-line Data)가 3월에 발표될 예정"이라고 말했습니다. 그는 이어 "SENTRY 임상시험의 긍정적인 데이터는 환자들의 예후를 개선하고 골수섬유증 치료의 표준을 재정의할 기회를 열어줄 것"이라며, "우리는 규제 당국 제출, 상용화 준비, 그리고 수십억 달러 규모의 시장에서 최초의 병용 요법 출시 기회를 위해 적극적으로 준비하고 있다"고 덧붙였습니다. 또한, 자궁내막암(Endometrial Cancer) 분야에서도 3상 XPORT-EC-042 임상시험의 주요 결과 발표가 2026년 중반으로 예정되어 있으며, 이는 특정 바이오마커를 가진 환자 집단의 예후를 개선하는 데 중요한 기회가 될 것으로 기대하고 있습니다. 폴슨 CEO는 "올해 두 건의 높은 잠재력을 가진 데이터 발표를 통해 2026년은 엄청난 장기적 가치 창출을 위한 발판을 마련할 수 있는 촉매제 역할을 할 것으로 예상한다"고 강조했습니다. 2025년 주요 성과 카리팜은 2025년 다발성 골수종(Multiple Myeloma) 치료제 XPOVIO의 시장 수요가 경쟁이 심화되는 가운데에서도 2024년과 유사한 수준을 유지했으며, 외래 진료 환경에서 전체 순매출의 약 60%를 견인했다고 밝혔습니다. 또한, 스페인과 중국에서의 유리한 보험 급여 결정 및 다수 국가에서의 추가 규제 승인을 통해 selinexor의 글로벌 환자 접근성을 확대했으며, 현재 50개국 이상에서 selinexor가 승인되었습니다. 골수섬유증 분야에서는 3상 SENTRY 임상시험(NCT04562389)의 환자 등록을 2025년 9월 초 완료했습니다. 이 시험은 60mg 주 1회 selinexor와 ruxolitinib 병용 요법을 ruxolitinib 단독 요법과 비교 평가합니다. 미국혈액학회(ASH) 2025 연례 회의에서 발표된 초기 환자 특성 데이터(n=320)는 목표 환자군을 잘 반영하고 있으며, 초기 61명의 환자에 대한 중간 추적 관찰 기간 12개월 이상의 예비 안전성 데이터는 JAK 억제제(JAKi) 비투여 골수섬유증 환자를 대상으로 selinexor 60mg 주 1회와 표준 치료제인 ruxolitinib 병용 요법을 평가한 1상 임상시험 데이터 및 기존 ruxolitinib 단독 요법 데이터와 비교했을 때 혈액학적 및 비혈액학적 치료 관련 이상반응 개선 가능성을 시사했습니다. 다만, 회사는 이러한 예비 데이터가 최종 시험 결과와 다를 수 있다고 주의를 당부했습니다. 또한, 유럽혈액학회(EHA) 2025 학술대회에서는 치료가 어려운 중증 골수섬유증 환자(n=24)를 대상으로 selinexor 단독 요법과 의사 선택 요법을 비교한 3상 XPORT-MF-035(NCT04562870) 임상시험의 2상 데이터를 발표했습니다. 이 데이터는 selinexor 단독 요법이 비장 크기 감소, 증상 개선, 헤모글로빈 수치 안정화, 수혈 빈도 감소 및 질병 진행 억제 가능성을 보여주었습니다. 자궁내막암 분야에서는 3상 XPORT-EC-042(NCT05611931) 임상시험 설계를 수정하여, i) 정상 불일치 복구(pMMR) 종양 환자 또는 ii) 면역관문억제제 치료가 의학적으로 부적합한 불일치 복구 결함(dMMR) 종양 환자에 등록을 집중하고, 이 집중된 환자군으로 구성된 약 220명의 새로운 수정된 의도대로 치료받을 환자군(mITT)을 도입했으며, 총 의도대로 치료받을 환자군(ITT) 규모를 약 276명으로 늘렸습니다. 현재 3상 XPORT-EC-042 임상시험은 TP53 야생형(wild-type) 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자를 대상으로 전신 치료 후 selinexor 유지 요법과 위약 비교를 위한 환자 등록을 진행 중입니다. 2025년 기업 및 재무 하이라이트 카리팜은 2025년 12월 31일 기준 현금, 현금 등가물, 제한 현금 및 투자 자산이 약 6,400만 달러라고 밝혔습니다. 회사는 XPOVIO 순매출 및 라이선스 계약을 통해 예상되는 수익을 포함한 기존 유동성이 2026년 2분기까지 계획된 운영 자금을 충당하기에 충분할 것으로 예상하고 있습니다. 또한, 전략적 자금 조달 거래를 완료하여 골수섬유증 3상 SENTRY 임상시험의 주요 결과 발표 시점 이후까지 현금 흐름을 확보했습니다. 2026년 예상되는 촉매제 및 운영 목표 골수섬유증 분야에서는 2026년 3월 3상 SENTRY 임상시험의 주요 결과 발표가 예정되어 있습니다. 또한, 2026년 하반기에는 최소 24주 추적 관찰이 이루어진 2상 SENTRY-2 임상시험의 60mg 코호트 전체 환자에 대한 주요 결과 발표를 예상하고 있습니다. 자궁내막암 분야에서는 2026년 중반에 이벤트 기반 3상 XPORT-EC-042 임상시험의 주요 결과 발표가 기대됩니다. 다발성 골수종 분야에서는 경쟁이 심화되는 시장에서 회사의 상업적 기반을 유지하고 XPOVIO 매출 증대를 추진할 계획입니다. 또한, 미국 외 지역에서 selinexor의 규제 및 보험 급여 승인 후 파트너사의 글로벌 출시를 지속적으로 지원할 예정입니다. 3상 XPORT-MM-031(EMN29) 임상시험에 등록된 환자들에 대한 추적 관찰을 계속하며, 2026년 하반기에는 이 이벤트 기반 임상시험의 주요 결과 발표를 예상하고 있습니다. 골수섬유증은 미국에서 약 20,000명, 유럽 연합에서 약 17,000명의 환자에게 영향을 미치는 희귀 혈액암입니다. 이 질환은 골수 내 섬유화(흉터)를 유발하여 건강한 혈액 세포 생성을 어렵게 하고, 비장 비대, 점진적인 빈혈, 복부 불편감, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증, 조기 포만감, 야간 발한, 뼈 통증 등의 증상을 동반합니다. 현재 승인된 골수섬유증 치료제는 ruxolitinib을 포함한 JAK 억제제 계열이 유일합니다. 가장 널리 처방되는 JAK 억제제를 투여받는 환자들은 종종 수혈이 필요하며, 30% 이상이 빈혈로 인해 치료를 중단합니다. 빈혈 및 수혈 의존성은 예후 불량 및 생존 기간 단축과 관련이 있습니다.