Lexeo Therapeutics, PKP2-Associated Arrhythmogenic Cardiomyopathy 치료제 LX2020에 대한 긍정적인 중간 1/2상 데이터 발표

렉세오 테라퓨틱스, PKP2-ACM 치료제 LX2020 임상 1/2상 중간 데이터 발표 심장 질환 유전자 치료 전문 기업 렉세오 테라퓨틱스(Lexeo Therapeutics, Nasdaq: LXEO)가 PKP2 관련 부정맥성 심근병증(PKP2-ACM) 치료제 후보물질 LX2020의 HEROIC-PKP2 임상 1/2상 시험 중간 데이터를 발표했습니다. 이번 데이터에 따르면 LX2020은 전반적으로 안전성이 양호했으며, 대부분의 환자에서 부정맥 발생 빈도 개선 또는 안정화 효과를 보였습니다. 이번 임상 시험에는 총 10명의 환자가 참여했으며, 이들 모두에게서 LX2020 투여 후 유전자 전달, 전사, 단백질 발현 증가가 관찰되었습니다. 특히, 저용량 투여군에서는 PKP2 단백질이 평균 93% 증가했으며, 고용량 투여군에서는 162% 증가하는 용량 의존적인 반응을 보였습니다. 안전성 측면에서는 10명의 모든 환자에게서 임상적으로 유의미한 보체 활성화 없이 전반적으로 잘 내약성을 보였습니다. 효능 데이터는 2026년 1월 7일 기준 최소 6개월 이상 추적 관찰이 이루어진 환자들을 대상으로 분석되었습니다. 렉세오 테라퓨틱스의 R. 놀란 타운센드 최고경영자(CEO)는 "이번 중간 데이터는 10명의 환자로부터 얻은 것으로, LX2020의 안전성 프로파일이 우수함을 재확인하고, 특히 고용량 투여 시 유전자 전달, 단백질 발현, 부정맥 발생 빈도 감소에서 긍정적인 추세를 보여준다"고 밝혔습니다. 그는 이어 "이러한 예비 결과에 고무적이며, LX2020의 치료 잠재력과 PKP2-ACM 환자의 심장 기능 장애 및 질병 진행의 근본 원인을 해결할 수 있는 능력을 고려할 때 개발을 가속화할 것"이라고 덧붙였습니다. HEROIC-PKP2 임상 1/2상 시험에는 현재까지 총 10명의 환자가 투여받았습니다. 저용량군(2x10^13 vg/kg)에는 3명, 고용량군(6x10^13 vg/kg)에는 7명이 포함되었습니다. 심장 조직 검사 데이터는 3개월 시점에서 이루어진 7명의 환자로부터 확보되었습니다. 렉세오 테라퓨틱스는 오늘 오전 8시(미국 동부 시간 기준)에 웹캐스트를 개최하여 이번 중간 데이터에 대한 상세 내용을 공유할 예정입니다. LX2020은 플라코필린-2(PKP2) 유전자 변이로 인한 부정맥성 심근병증(PKP2-ACM) 치료를 위한 AAV 기반 유전자 치료 후보물질입니다. PKP2 유전자 변이는 ACM의 가장 흔한 유전적 원인으로, 미국 내 약 6만 명에게 영향을 미치는 것으로 추정됩니다. PKP2 결핍은 심근 세포 사멸, 섬유화, 심장 기능 장애, 부정맥 및 급성 심장사로 이어질 수 있습니다. LX2020은 기능적인 전체 길이의 PKP2 유전자를 아데노 관련 바이러스(AAVrh10) 캡시드를 통해 심근세포에 전달하여 데스모솜 복합체와 세포 간 접착을 복원하도록 설계되었습니다. LX2020은 현재 단일 팔, 공개 라벨, 다기관 임상 1/2상 시험(NCT06109181)을 통해 평가되고 있으며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 및 신속심사 대상으로 지정되었습니다.