Solid Biosciences, Friedreich’s Ataxia 치료를 위한 SGT-212 이중 경로 유전자 치료법 평가 1상b 임상 시험 FALCON에서 첫 번째 참가자 투여 개시

솔리드 바이오사이언스, 프리드리히 운동실조증 유전자 치료제 임상 1b상 첫 환자 투약 개시 [서울=뉴스핌] 솔리드 바이오사이언스(Solid Biosciences Inc., Nasdaq: SLDB)는 신경근육 및 심장 질환 치료를 위한 정밀 유전자 치료제를 개발하는 생명과학 기업으로, 프리드리히 운동실조증(Friedreich’s ataxia, FA) 치료를 위한 SGT-212의 첫 번째 인간 대상 임상 1b상 시험인 FALCON 임상 시험에서 첫 참가자에게 약물 투여를 시작했다고 12일(현지시간) 발표했습니다. SGT-212는 FA 치료를 위한 최초의 계열 내 최고(first-in-class) 임상 단계 유전자 치료제로, 질병의 신경학적, 심장학적, 전신적 발현을 표적으로 삼는 이중 경로 투여 방식을 사용합니다. 이는 FA 환자의 이환율 및 사망률의 주요 원인이 되는 증상들입니다. SGT-212는 소뇌의 치핵핵(dentate nuclei)에 대한 정밀하고 입체적인 MRI 유도 하의 직접 주입(intradentate nuclei, IDN infusion)과 정맥(IV) 주입을 통해 투여되며, 프라탁신(frataxin)의 치료 수준 회복을 목표로 합니다. 솔리드 바이오사이언스의 최고 의학 책임자(Chief Medical Officer)인 Gabriel Brooks 박사는 "프리드리히 운동실조증에 대한 첫 인간 대상 임상 시험에서 첫 참가자에게 약물을 투여한 것은 FA 커뮤니티와 솔리드 바이오사이언스 모두에게 중대한 성과"라며, "우리의 새롭고 실시간 MRI 유도 입체 투여 방식이 정밀 유전자 치료의 약속을 진정으로 구현한다고 믿는다"고 말했습니다. 그는 또한 "절차 중 시행된 MRI 영상이 예상치를 뛰어넘는 치핵핵 표적화 및 도달 범위를 확인했으며, 이는 잠재적 치료 효과에 필요한 기준을 충족한다고 생각한다"고 덧붙였습니다. Brooks 박사는 "이는 초기 단계의 단일 참가자 관찰이지만, 우리의 표적 전략에 대한 확신을 강화하고 패러다임을 변화시키는 치료법을 발전시키려는 우리의 노력을 강조한다"며, "향후 몇 달 안에 초기 안전성 정보를 공유할 수 있기를 기대하며, 참가자 등록 상황에 따라 2026년 하반기에 초기 데이터 업데이트를 공유할 것으로 예상한다"고 밝혔습니다. 솔리드 바이오사이언스의 사장 겸 CEO인 Bo Cumbo는 "FALCON 임상 시험의 약물 투여 시작은 FA 커뮤니티를 위해 수년간의 헌신적인 노력을 결실을 맺은 것"이라며, "신경학적 이환 및 심장 발현을 담당하는 주요 구조를 정밀하게 표적으로 삼음으로써, 이 파괴적인 질병의 삶의 질 및 사망률 동인을 모두 해결하고자 한다. 이는 SGT-212의 주요 차별점"이라고 강조했습니다. 그는 이어 "SGT-212의 이중 경로 투여 전략은 솔리드의 비전은 대담하게, 과학은 과감하게, 그리고 잠재적으로 삶을 변화시키는 의약품을 환자에게 제공하겠다는 약속은 확고하게 지키려는 사명을 보여준다"고 덧붙였습니다. FALCON 임상 시험 개요 FALCON은 FA 및 심근 비대 진단을 받은 18-40세 참가자를 대상으로 SGT-212의 안전성과 내약성을 평가하기 위해 설계된, 최초의 인간 대상, 공개 라벨, 다기관 임상 1b상 시험입니다. FALCON 임상 시험은 미국에서 진행됩니다. SGT-212 소개 SGT-212는 프리드리히 운동실조증(FA)을 위한 재조합 AAV 기반 유전자 대체 요법으로, 완전 길이의 인간 프라탁신(FXN)을 이중 경로 투여 방식을 통해 전달하도록 설계되었습니다. 이 방식은 FDA 승인 신경외과 기기를 이용한 입체적, 정밀 MRI 유도 하의 치핵핵 직접 주입 후 정맥 주입을 포함하며, 소뇌 치핵핵, 심근세포 및 기타 전신 조직에서 치료적 FXN 수치를 증가시키는 것을 목표로 합니다. 치핵핵으로의 표적 전달은 MRI를 통해 실시간으로 확인됩니다. FXN 수치의 회복은 신경 세포 및 심근 세포의 근본적인 미토콘드리아 기능 장애를 복구하여 질병의 신경학적, 심장학적, 전신적 발현을 해결할 것으로 기대됩니다. 프리드리히 운동실조증(FA) 소개 FA는 프라탁신 유전자 변이로 인해 발생하는 유전성, 생명을 위협하는 퇴행성 다계통 질환입니다. 이 변이는 필수적인 세포 과정, 특히 에너지 생산에 관여하는 미토콘드리아 철 결합 단백질인 프라탁신의 생산을 방해합니다. FA는 진행성 신경계 손상, 운동 문제, 심장 기능 장애를 유발하는 것으로 알려져 있으며, 심장 합병증이 사망의 주요 원인으로 확인되었습니다. FA는 미국에서 약 5,000명, 유럽에서 약 15,000명에게 영향을 미칩니다. 현재 FA를 완치하거나 질병 진행을 멈추는 치료법은 없습니다. 솔리드 바이오사이언스 소개 솔리드 바이오사이언스는 희귀 신경근육 및 심장 질환을 표적으로 하는 유전자 치료제 후보군 포트폴리오를 발전시키는 데 주력하는 정밀 유전자 치료 기업입니다. 여기에는 듀센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy)을 위한 SGT-003, 프리드리히 운동실조증(FA)을 위한 SGT-212, 카테콜아민성 다형 심실 빈맥(CPVT)을 위한 SGT-501, TNNT2 매개 확장성 심근병증(TNNT2-mediated dilated cardiomyopathy)을 위한 SGT-601 및 기타 치명적인 유전성 신경근육 및 심장 질환 치료제가 포함됩니다. 또한, 솔리드 바이오사이언스는 유전자 치료 전달에 있어 업계 전반에 걸쳐 상당한 영향을 미칠 잠재력을 가진 혁신적인 유전자 조절제 라이브러리 및 기타 지원 기술 개발에도 집중하고 있습니다. 솔리드는 과학, 기술, 질병 관리 및 치료 전문가들을 통합하려는 노력의 일환으로 다양한 파이프라인과 전달 플랫폼을 발전시키고 있습니다. 환자 중심적이며 듀센 근이영양증의 직접적인 영향을 받은 사람들에 의해 설립된 솔리드의 사명은 파괴적인 희귀 질환을 앓고 있는 환자들의 일상생활을 개선하는 것입니다. 더 자세한 정보는 www.solidbio.com에서 확인할 수 있습니다.