AbbVie, 희귀암 치료를 위한 연구용 항체-약물 접합체 Pimekimab sunirine에 대한 생물학적 제제 허가 신청서를 미국 FDA에 제출

AbbVie, 희귀 혈액암 치료제 Pivekimab sunirine (PVEK) 미국 FDA 신약 허가 신청 글로벌 제약사 AbbVie (티커: ABBV)가 희귀 혈액암인 BPDCN(Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm) 치료를 위한 항체-약물 접합체(ADC) 후보물질 Pivekimab sunirine (PVEK)에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 2025년 9월 30일 발표했습니다. 이번 BLA 제출은 글로벌 1/2상 임상시험인 CADENZA 시험 결과를 기반으로 합니다. CADENZA 시험은 BPDCN 환자를 대상으로 PVEK의 안전성과 유효성을 평가한 연구입니다. BPDCN은 백혈병과 림프종의 특징을 모두 보이는 드물고 공격적인 혈액암입니다. 주로 피부 병변으로 나타나며, 골수, 중추신경계, 림프절 등으로 전이되는 경우가 많습니다. 초기 치료는 주로 고강도 화학요법이며, 이후 줄기세포 이식을 시행하는 경우가 많습니다. 따라서 새로 진단받은 환자뿐만 아니라 기존 치료에 재발하거나 불응성 질환을 보이는 환자들에게도 새롭고 혁신적인 치료 옵션에 대한 필요성이 매우 높습니다. PVEK는 CD123을 표적으로 하는 항체-약물 접합체(ADC)로, BPDCN 및 급성 골수성 백혈병(AML)과 같은 혈액암 치료를 위해 개발 중입니다. ADC는 특정 단백질을 발현하는 암세포에 강력한 세포 사멸 유발 물질인 '페이로드'를 직접 전달하도록 설계되었습니다. BPDCN에서 과발현되는 CD123(IL-3Rα)은 PVEK 치료의 이상적인 표적이 됩니다. AbbVie의 연구개발 총괄 부사장 겸 최고 과학 책임자인 Roopal Thakkar는 "암 연구 및 치료 분야에서 매일 의미 있는 혁신이 일어나고 있습니다. 이러한 혁신이 치료 옵션이 제한적인 희귀암 환자를 포함하여 절실히 필요한 환자들에게 도달하는 것이 중요합니다"라며, "우리의 첫 번째 혈액암 ADC인 PVEK에 대한 규제 절차의 다음 단계를 기대하며, 이것이 BPDCN으로 고통받는 환자들의 치료를 어떻게 발전시킬 수 있을지 주목하고 있습니다"라고 말했습니다. CADENZA 임상시험은 BPDCN, AML 및 기타 CD123 양성 혈액암 환자를 대상으로 PVEK 단독 요법의 최대 내약 용량(MTD), 2상 권장 용량(RP2D) 및 권장 투여 일정을 결정하고, PVEK 투여 시 안전성, 내약성, 약동학, 면역원성 및 항백혈병 활성을 평가하기 위해 설계된 다기관, 공개 라벨, 1/2상 연구입니다. PVEK는 현재 BPDCN 환자를 대상으로 단독 요법으로, 그리고 치료받지 않은 환자 및 재발/불응성 AML 환자를 대상으로 Vidaza® (azacitidine) 및 Venclexta® (venetoclax)와 병용 요법으로 평가되고 있습니다. 2020년 10월, FDA는 재발/불응성 BPDCN 환자에서 PVEK에 대한 혁신 신약(Breakthrough Therapy) 지정을 부여한 바 있습니다. AbbVie는 혈액암 및 고형암 분야에서 광범위한 파이프라인을 통해 난치성 암 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공하기 위해 노력하고 있습니다. 회사는 소분자 치료제, ADC, 면역항암제, 다중특이항체 및 새로운 CAR-T 플랫폼 등 다양한 표적 치료법과 생물학적 중재를 통해 암세포의 증식을 억제하거나 제거하는 표적 치료제 개발에 집중하고 있습니다. 현재 35개 이상의 연구용 의약품이 전 세계적으로 널리 퍼져 있고 심각한 암에 대한 다수의 임상 시험에서 평가되고 있습니다.