Novo Nordisk A/S: 주 1회 및 월 1회 Mim8, Frontier 2 임상시험에서 혈우병 A 환자의 치료 출혈 에피소드 감소 효과가 필요 시 치료 및 이전 예방 요법보다 우수함 입증

노보 노디스크, 혈우병 A 치료제 Mim8 임상 3상 'FRONTIER 2'서 긍정적 결과 발표 [서울=뉴스핌] 김태호 기자 = 덴마크 제약사 노보 노디스크(Novo Nordisk)가 혈우병 A 치료제 후보물질 Mim8의 임상 3상 'FRONTIER 2' 시험에서 유의미한 긍정적 결과를 얻었다고 13일(현지시간) 발표했습니다. 이번 임상 시험은 12세 이상 혈우병 A 환자 254명을 대상으로 26주간 진행된 개방형, 무작위, 대조, 다기관 임상 시험으로, 주 1회 및 월 1회 피하주사하는 Mim8의 효능과 안전성을 평가했습니다. 특히, 예방요법을 받지 않은 환자군과 기존의 응고인자 예방요법을 받던 환자군을 대상으로 Mim8의 효과를 비교했습니다. 시험 결과, Mim8은 예방요법을 받지 않은 환자군에서 기존 치료 대비 출혈 발생 빈도를 통계적으로 유의미하게 감소시키는 것으로 나타났습니다. 주 1회 Mim8 투여군은 97%, 월 1회 투여군은 99%의 출혈 감소 효과를 보였으며, 특히 주 1회 투여군의 86%, 월 1회 투여군의 95%는 치료된 출혈이 전혀 발생하지 않았습니다. 이는 예방요법을 받지 않은 대조군(0%)과 비교했을 때 매우 긍정적인 결과입니다. 기존 응고인자 예방요법을 받던 환자군과의 비교에서도 Mim8은 유의미한 출혈 감소 효과를 입증했습니다. 주 1회 Mim8 투여군은 48%, 월 1회 투여군은 43%의 출혈 감소를 보였으며, 주 1회 투여군의 66%, 월 1회 투여군의 65%는 치료된 출혈이 전혀 없었습니다. 임상 시험 기간 동안 Mim8은 이전 임상 시험과 일관되게 안전하고 내약성이 우수한 프로파일을 보였습니다. 시험 중 사망 사례나 혈전색전증 관련 사건은 보고되지 않았습니다. 마틴 홀스트 랑게(Martin Holst Lange) 노보 노디스크 개발 부문 부사장은 "FRONTIER 2 임상 시험의 긍정적인 결과에 매우 만족한다"며, "이번 데이터는 Mim8이 환자의 투여 빈도와 관계없이 혈우병 A 환자의 출혈을 효과적이고 안전하게 예방할 수 있음을 보여준다"고 말했습니다. 그는 또한 "혈우병 A 환자들의 다양한 요구를 고려할 때, 편리한 주 1회 또는 월 1회 투여 옵션은 환자들에게 유연성을 제공할 것"이라고 덧붙였습니다. 노보 노디스크는 규제 당국과의 협의를 거쳐 2024년 말까지 Mim8의 첫 규제 승인을 신청할 계획입니다. FRONTIER 2를 포함한 FRONTIER 임상 프로그램의 데이터는 2024년과 2025년에 걸쳐 학회 및 논문을 통해 공개될 예정입니다. 혈우병은 혈액 응고 과정에 필요한 단백질이 부족하거나 결핍되어 발생하는 희귀 유전성 출혈 질환입니다. 전 세계적으로 약 112만 5천 명에게 영향을 미치며, 이 중 80~85%가 혈우병 A에 해당합니다. 혈우병 A는 응고 제8인자(FVIII)의 결핍 또는 기능 이상으로 발생하며, 일부 환자는 치료제에 대한 면역 반응인 억제제를 발달시키기도 합니다. Mim8은 차세대 FVIIIa 모방체로, 주 1회 또는 월 1회 예방요법을 통해 지속적인 지혈 효과를 제공하는 이중항체입니다. 피하주사로 투여되며, 활성화 시 제9a인자/제10인자(FIXa/FX)를 연결하여 결핍된 FVIII를 대체하고 혈전 생성을 촉진하여 출혈을 멈추게 합니다. 노보 노디스크는 1923년 설립된 글로벌 헬스케어 기업으로, 당뇨병 분야의 유산을 바탕으로 심각한 만성 질환 퇴치를 위한 변화를 주도하고 있습니다. 현재 약 66,000명의 직원을 보유하고 있으며, 80개국에서 사업을 운영하고 있습니다. 노보 노디스크의 B주식은 나스닥 코펜하겐(Novo-B)에, 미국 예탁증권(ADR)은 뉴욕증권거래소(NVO)에 상장되어 있습니다.