Heartseed와 Novo Nordisk, 진행성 심부전 환자의 심장 기능 회복을 목표로 하는 세포 치료제 HS-001 임상 연구 첫 환자 투약 발표

하트시드(Heartseed)와 노보 노디스크(Novo Nordisk)가 심부전 치료를 위한 혁신적인 세포 치료제 HS-001의 임상 1/2상 연구(LAPiS Study)에서 첫 환자 투여를 성공적으로 완료했다고 10일 밝혔습니다. 이번 임상 시험은 허혈성 심장 질환으로 인한 진행성 심부전을 앓고 있는 환자 10명을 대상으로 진행됩니다. 첫 환자에 대한 4주간의 안전성 평가 결과, 독립적인 안전성 평가 위원회로부터 연구 지속 승인을 받았습니다. 심부전은 심장 근육이 신체에 필요한 혈액과 산소를 충분히 공급하지 못하는 만성적이고 진행성인 질환입니다. 이로 인해 잦은 입원이 발생하며, 진단 후 5년 내 사망률이 절반을 넘는 것으로 알려져 있습니다. 전 세계적으로 6,500만 명 이상이 심부전을 앓고 있으며, 허혈성 심장 질환, 심근병증, 고혈압 등이 주요 원인입니다. 현재 치료법으로는 질병 진행을 늦출 수는 있지만 완전히 멈추게 할 수는 없어 높은 이환율과 사망률을 보이고 있습니다. HS-001은 유도만능줄기세포(iPSC)에서 유래한 정제된 심근세포 클러스터(심근세포 구체)로 구성된 실험적 세포 치료제입니다. 이 치료제는 진행성 심부전 환자의 심근을 복원하고 기능을 개선하도록 설계되었습니다. 여러 전임상 연구에서 iPSC 유래 심근세포가 심장 기능을 개선하는 것으로 나타났습니다. LAPiS Study는 일본 내 여러 연구 기관에서 진행되는 52주간의 개방형, 용량 증량 임상 1/2상 연구입니다. HS-001은 관상동맥 우회술과 함께 개심술을 통해 심장 손상 부위에 이식될 예정입니다. 이 연구는 5천만 개와 1억 5천만 개의 심근세포를 투여하는 두 가지 용량 코호트에서 총 10명의 환자를 모집할 계획입니다. 연구의 주요 평가 항목은 이식 후 26주 시점에서의 안전성이며, 이차 효능 평가 항목으로는 좌심실 박출률 및 심근벽 운동 등이 포함됩니다. 하트시드의 Keiichi Fukuda CEO는 "심장 전문의로서 심부전으로 일상생활이 어려운 환자들을 치료하기 위해 심장 재생 의학을 실현하기 위해 수년간 노력해왔다"며, "이 목표를 달성하기 위해 하트시드를 설립하고 환자의 안전과 이익을 최우선으로 개발을 지속해왔다. HS-001의 첫 이식이 성공적으로 이루어졌다는 소식을 발표하게 되어 매우 기쁘며, 이는 오랫동안 구상해왔던 완전히 새로운 치료법을 확립하는 중요한 첫걸음이다. 이 프로젝트에 기여해주신 모든 분들께 깊은 감사를 드린다"고 전했습니다. 노보 노디스크의 Jacob Sten Petersen 세포 치료 R&D 부사장도 "세포 치료는 심각한 만성 질환을 앓고 있는 사람들에게 진정한 질병 변형 치료법을 제공할 잠재력을 가지고 있다"며, "파트너사인 하트시드가 심부전 치료를 위한 이 혁신적인 접근 방식의 임상 시험을 시작하게 된 것을 매우 기쁘게 생각한다. 우리는 일본에서의 하트시드의 선구적인 노력을 바탕으로 전 세계 심부전 환자들에게 혁신적인 치료법을 제공할 수 있기를 희망한다"고 말했습니다. HS-001은 동종(allogeneic) iPSC 유래의 고도로 정제된 심실 심근세포 구체로 구성됩니다. 미세 조직과 유사한 구체를 형성함으로써, 전임상 연구에서 단일 세포 현탁액에 비해 세포 이식편의 생착률과 생존율이 향상되었습니다. 이 구체들은 심장의 심근층에 주입하기 위해 개발된 특수 투여 바늘과 가이드 어댑터를 사용하여 이식됩니다. 예상되는 작용 기전은 이식된 심근세포가 환자의 심근과 결합하여 심근 재생을 통해 심박출량을 개선하고, 혈관 생성 인자를 분비하여 이식 부위 주변에 새로운 혈관을 형성(신생혈관증)하는 것입니다. 2021년 6월 1일, 하트시드와 노보 노디스크는 노보 노디스크가 일본을 제외한 전 세계에서 HS-001의 개발, 제조 및 상업화에 대한 독점적 권리를 획득하는 계약을 발표했습니다. 하트시드는 일본 내에서 HS-001을 단독 개발할 권리를 유지했으며, 노보 노디스크는 하트시드와 일본 내에서 50:50의 이익 및 비용 분담으로 공동 상업화할 권리를 획득했습니다. 하트시드는 선지급금 및 단기 마일스톤 지급금 5,500만 달러를 포함하여 총 5억 9,800만 달러까지의 지급금을 받을 수 있습니다. 또한 일본 외 연간 순매출에 대해 높은 한 자릿수에서 낮은 두 자릿수의 단계별 로열티를 받을 수 있습니다. 하트시드 Inc.는 2015년 일본 게이오 대학 심장내과 교수 Keiichi Fukuda와 그의 연구 그룹이 개발한 심근 재생 치료법을 개발 및 상업화하기 위해 설립되었습니다. 하트시드는 정제, 세포 전달, iPSC 생산을 포함한 심근세포 제품의 전체 제조 공정에 대한 독자적인 기술을 보유하고 있습니다. 하트시드는 2021년 일본 벤처 어워드에서 "과학기술정책 장관상", 2021년 학술 스타트업에서 "문부과학대신상", 2022년 아시아 태평양 세포 및 유전자 치료 우수상에서 "가장 유망한 파이프라인상(iPSC)"을 수상했습니다. 노보 노디스크는 1923년에 설립되어 덴마크에 본사를 둔 선도적인 글로벌 헬스케어 기업입니다. 당사의 목적은 당뇨병 및 비만, 희귀 혈액 및 내분비 질환과 같은 기타 심각한 만성 질환을 퇴치하기 위한 변화를 주도하는 것입니다. 이를 위해 과학적 돌파구를 개척하고, 의약품에 대한 접근성을 확대하며, 질병을 예방하고 궁극적으로 치료하기 위해 노력하고 있습니다. 노보 노디스크는 80개국에서 약 54,400명의 직원을 고용하고 있으며, 약 170개국에 제품을 판매하고 있습니다.