Prothena와 Novo Nordisk, Prothena의 ATTR 아밀로이드증 프로그램 인수 계약 발표

노보 노디스크, 프로테나의 희귀 심장 질환 치료제 후보물질 인수 [서울=뉴스핌] 김태호 기자 = 덴마크 제약사 노보 노디스크(Novo Nordisk)가 희귀 심장 질환 치료제 개발을 위해 프로테나(Prothena)의 임상 단계 항체 후보물질 PRX004와 관련 프로그램을 인수했습니다. 이번 인수를 통해 프로테나는 최대 12억 달러의 마일스톤 지급금을 받을 수 있게 되었습니다. 노보 노디스크는 2021년 7월 12일(현지시간) 아일랜드 더블린과 덴마크 바그스베르드에서 프로테나와의 최종 인수 계약 체결을 발표했습니다. 이번 계약으로 노보 노디스크는 프로테나의 임상 단계 항체 PRX004와 희귀 심장 질환인 ATTR 아밀로이드증 관련 프로그램을 확보하게 되었습니다. PRX004는 ATTR 아밀로이드증의 병리 기전과 관련된 아밀로이드 침착물을 제거하도록 설계된 임상 2상 단계의 항체 면역 치료제입니다. ATTR 아밀로이드증은 트랜스티레틴 단백질의 잘못 접힌 형태가 심장 및 신경계 등 장기에 비정상적으로 축적되어 발생하는 희귀하고 진행성이며 치명적인 질환입니다. 프로테나는 이전에 유전성 ATTR 환자를 대상으로 PRX004의 임상 1상 연구를 완료했으며, 해당 연구에서 PRX004는 안전하고 내약성이 우수한 것으로 나타났습니다. 노보 노디스크는 우선적으로 PRX004를 ATTR 심근병증 치료제로 개발하는 데 집중할 계획입니다. ATTR 심근병증은 심장 조직에 아밀로이드 침착물이 쌓이는 것이 특징인, 진단이 잘 되지 않으면서도 치명적일 수 있는 ATTR 아밀로이드증의 한 형태입니다. 이번 계약 조건에 따라 노보 노디스크는 프로테나의 완전 소유 자회사를 인수하고 프로테나의 ATTR 아밀로이드증 사업 및 파이프라인에 대한 전 세계 지적 재산권 및 관련 권리를 모두 획득하게 됩니다. 프로테나는 계약금 및 단기 임상 마일스톤으로 1억 달러를 포함하여, 개발 및 판매 마일스톤으로 최대 12억 달러를 받을 수 있는 자격을 갖게 됩니다. 프로테나의 최고 의료 책임자인 Hideki Garren 박사는 "오늘 발표는 새로운 치료 옵션을 절실히 필요로 하는 환자들에게 더 나은 미래를 만들기 위한 우리의 약속과 일치한다"며, "노보 노디스크가 심혈관 질환 치료제 개발에 대한 광범위한 전문성을 활용하여 이 유망한 잠재적 치료제를 신속하게 환자들에게 제공할 것이라고 확신한다"고 말했습니다. 그는 또한 "노보 노디스크가 ATTR 심근병증에서 PRX004를 추가 개발하기로 한 만큼, 프로테나는 희귀 말초 아밀로이드증 및 신경 퇴행성 질환을 치료하기 위한 강력한 파이프라인을 발전시키는 데 계속 집중할 것"이라고 덧붙였습니다. 노보 노디스크의 최고 과학 책임자 겸 연구 및 초기 개발 부문 총괄 부사장인 Marcus Schindler는 "혁신적인 아밀로이드 제거 메커니즘을 가진 PRX004는 충족되지 않은 의료 수요가 큰, 종종 치명적인 질병인 ATTR 심근병증에 대한 새로운 치료 옵션을 제공할 잠재력을 가지고 있다"며, "이번 인수는 ATTR 아밀로이드증 분야에서 프로테나의 선구적인 노력과 세계 사망 원인 1위인 심혈관 질환을 앓고 있는 사람들의 이익을 위해 새로운 질병 수정 치료법을 발전시키려는 노보 노디스크의 헌신을 증명한다"고 밝혔습니다. PRX004는 유전성 및 야생형 ATTR 아밀로이드증(각각 hATTR 및 wtATTR)의 기저 질환과 관련된 아밀로이드를 제거하도록 설계된 연구용 인간화 단클론 항체입니다. 이 항체는 단백질의 정상적인 사량체 형태에는 영향을 미치지 않습니다. ATTR 환자들은 진단 시점에 장기 기능 장애를 유발하는 세포외 아밀로이드 침착물을 가지고 있는 것으로 일반적으로 알려져 있습니다. PRX004는 전임상 연구에서 항체 매개 식세포 작용을 통해 불용성 아밀로이드 섬유의 제거를 촉진하고 아밀로이드 형성을 억제하는 것으로 나타났습니다. 이러한 제거 작용 메커니즘은 생명 유지 장기에 아밀로이드 침착으로 인한 조기 사망 위험이 높은 ATTR 환자들에게 이점을 제공할 잠재력이 있습니다. 프로테나는 이전에 임상 1상, 공개, 다기관 용량 증량 연구(NCT03336580)를 완료했습니다. 이 연구에는 유전성 ATTR 아밀로이드증(hATTR) 환자 21명이 등록되어 용량 증량 단계에서 28일마다 최대 3회 정맥 주사로 PRX004를 투여받았습니다. 환자들은 0.1, 0.3, 1, 3, 10, 30 mg/kg의 6가지 PRX004 용량 코호트 중 하나에 등록되었습니다. 용량 증량을 완료한 적격 환자들은 장기 추적 관찰(LTE) 부분에 등록할 기회를 제공받았습니다. 임상 1상 연구에 등록된 21명의 환자 모두 용량 증량을 성공적으로 완료했으며, 17명의 환자가 이후 LTE에 등록되었습니다. PRX004는 모든 용량 수준에서 안전하고 내약성이 우수한 것으로 나타났습니다. 프로테나 코퍼레이션 plc는 단백질 조절 장애 전문성을 바탕으로 파괴적인 희귀 말초 아밀로이드증 및 신경 퇴행성 질환의 경과를 바꿀 수 있는 잠재력을 가진 새로운 연구 치료제 파이프라인을 보유한 후기 임상 단계 기업입니다. 수십 년간의 연구를 통해 축적된 깊은 과학적 전문성을 바탕으로 프로테나는 신경 기능 장애 및 잘못 접힌 단백질의 생물학에 대한 과학적 통찰력을 통합할 수 있는 능력을 활용할 수 있는 여러 적응증 및 새로운 표적에 대한 치료 후보 물질 파이프라인을 발전시키고 있습니다. 프로테나의 파이프라인에는 AL 아밀로이드증, 알츠하이머병, 파킨슨병 및 기타 여러 신경 퇴행성 질환을 포함한 질병의 잠재적 치료를 위해 개발 중인 완전 소유 프로그램과 파트너십 프로그램이 포함됩니다. 노보 노디스크는 1923년에 설립되어 덴마크에 본사를 둔 선도적인 글로벌 헬스케어 기업입니다. 당사의 목적은 당뇨병 및 비만, 희귀 혈액 및 내분비 질환과 같은 기타 심각한 만성 질환을 퇴치하기 위한 변화를 주도하는 것입니다. 이를 위해 과학적 돌파구를 개척하고, 의약품에 대한 접근성을 확대하며, 질병을 예방하고 궁극적으로 치료하기 위해 노력하고 있습니다. 노보 노디스크는 80개국에서 약 45,800명의 직원을 고용하고 있으며 약 170개국에서 제품을 판매하고 있습니다.