Baxdrostat, 미국 FDA에서 난치성 고혈압 환자 대상 우선 심사 신약 신청 승인

아스트라제네카(AstraZeneca), 난치성 고혈압 치료제 'Baxdrostat' 미국 FDA 우선 심사 대상 선정 아스트라제네카(AstraZeneca)의 신약 후보 물질인 Baxdrostat의 미국 식품의약국(FDA) 우선 심사(Priority Review) 대상 선정 소식이 전해졌습니다. 이는 기존 치료법으로 잘 조절되지 않는 고혈압 환자들에게 새로운 희망을 제시할 것으로 기대됩니다. 이번 FDA의 우선 심사 결정은 Baxdrostat의 긍정적인 BaxHTN 임상 3상 시험 결과를 기반으로 합니다. 해당 임상 시험은 치료 저항성 또는 조절되지 않는 고혈압 환자들을 대상으로 진행되었으며, 수축기 혈압을 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있게 감소시키는 효과를 입증했습니다. 만약 Baxdrostat가 승인된다면, 알도스테론 합성 효소 억제제(aldosterone synthase inhibitor) 계열 최초의 규제 승인 의약품이 될 전망입니다. Baxdrostat의 신약 허가 신청(NDA)은 다른 항고혈압제 병용 요법에도 불구하고 혈압 조절이 충분하지 않은 성인 환자의 치료를 위한 것으로, FDA는 2026년 2분기 내 PDUFA(Prescription Drug User Fee Act) 날짜를 예상하고 있습니다. 전 세계적으로 14억 명의 인구가 고혈압을 앓고 있으며, 미국에서는 다제 요법 중인 고혈압 환자의 약 50%가 혈압을 제대로 관리하지 못하고 있는 실정입니다. 알도스테론은 조절되지 않는 고혈압의 주요 원인으로 점차 인식되고 있으며, 심혈관 및 신장 질환 위험을 높이는 것으로 알려져 있습니다. 아스트라제네카의 Sharon Barr 부사장(BioPharmaceuticals R&D)은 "이번 우선 심사 결정은 Baxdrostat를 조속히 난치성 고혈압을 겪는 수백만 명의 환자들에게 최초이자 최고의 알도스테론 합성 효소 억제제로 제공하려는 우리의 노력을 보여준다"며, "BaxHTN 임상 시험에서 확인된 수축기 혈압의 상당한 감소는 Baxdrostat의 새로운 작용 기전과 20년 이상 제한적인 진전을 보여온 이 질환 영역에 혁신을 가져올 잠재력을 강조한다"고 밝혔습니다. 이번 NDA는 유럽심장학회(ESC) 2025 연례 학술대회에서 발표되고 뉴잉글랜드 의학 저널(New England Journal of Medicine)에 동시 게재된 BaxHTN 임상 3상 시험 데이터를 기반으로 합니다. BaxHTN 임상 시험 결과, Baxdrostat는 표준 치료법에 추가했을 때 1차 및 모든 2차 평가 변수를 충족했습니다. 표준 치료법은 기저 시점에서 2가지 항고혈압제(이뇨제 포함)를 복용 중이거나(조절되지 않는 고혈압), 3가지 이상의 항고혈압제(이뇨제 포함)를 복용 중인(치료 저항성 고혈압) 환자들로 구성되었습니다. 12주차에, 2mg 용량 투여군에서는 기저치 대비 평균 수축기 혈압(SBP) 감소폭이 위약 대비 9.8mmHg(95% 신뢰구간 [CI], -12.6 ~ -7.0; p<0.001)로 나타났으며, 1mg 용량 투여군에서는 위약 대비 8.7mmHg(95% CI, -11.5 ~ -5.8; p<0.001) 감소했습니다. 이러한 결과는 조절되지 않는 고혈압 및 치료 저항성 고혈압 하위 그룹 모두에서 일관되게 나타났습니다. Baxdrostat는 전반적으로 잘 내약되었으며, 작용 기전과 일관된 안전성 프로파일을 보였습니다. 예상치 못한 안전성 문제는 발견되지 않았으며, 대부분의 이상 반응은 경미했습니다. Baxdrostat는 혈압을 높이고 심장 및 신장 질환 위험을 증가시키는 주요 호르몬인 알도스테론의 생성을 특이적으로 억제하여 혈압을 낮추도록 설계된 잠재적인 최초의 고도로 선택적인 알도스테론 합성 효소 억제제(ASI)입니다. 현재 Baxdrostat는 전 세계적으로 20,000명 이상의 환자를 대상으로 고혈압 단독 요법, 원발성 알도스테론증 치료, 그리고 만성 신장 질환 및 고위험 환자의 심부전 예방을 위한 다파글리플로진과의 병용 요법에 대한 임상 시험이 진행 중입니다. 참고로 아스트라제네카는 2023년 2월 CinCor Pharma, Inc. 인수를 통해 Baxdrostat를 확보했으며, 당시 FDA에 NDA를 제출하는 조건으로 전 CinCor 주주들에게 주당 10달러의 현금(총 0.5억 달러)을 지급하는 조건부 가치권(contingent value right)이 포함되어 있었습니다.