Koselugo, 신경섬유종증 1형 성인 환자 대상 미국 승인 획득

아스트라제네카, 희귀질환 치료제 Koselugo 성인 NF1 환자 대상 미국 FDA 승인 획득 아스트라제네카(AstraZeneca, 티커: AZN)의 희귀질환 사업부인 Alexion, AstraZeneca Rare Disease가 개발한 경구용 MEK 억제제 Koselugo(성분명: selumetinib)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신경섬유종증 1형(NF1)을 앓고 있는 성인 환자 중 증상이 있고 수술이 불가능한 총상신경섬유종(PN) 치료제로 승인받았습니다. 이번 승인은 대규모 글로벌 3상 임상시험인 KOMET 연구 결과를 기반으로 합니다. KOMET 연구는 해당 환자군을 대상으로 진행된 최대 규모이자 유일한 위약 대조 글로벌 3상 임상시험입니다. 임상 결과, Koselugo 투여군은 종양 크기 감소율 20%를 기록하며 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 전체 반응률(ORR)을 보였습니다. 해당 결과는 2025년 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 발표되었으며, 저명한 의학 학술지 'The Lancet'에도 게재되었습니다. 신경섬유종증 1형(NF1)은 드물고 진행성인 유전 질환으로, 주로 어린 시절에 진단되지만 성인기까지 진행될 수 있으며 모든 장기 시스템에 영향을 미칠 수 있습니다. NF1 환자의 최대 50%는 총상신경섬유종(PN)이라는 양성 종양을 발병할 수 있으며, 이는 뇌, 척수, 신경에 영향을 미칠 수 있습니다. PN은 성인기에 발현되어 통증, 외형 변형, 근력 약화 등 다양한 debilitating 증상을 유발할 수 있습니다. KOMET 임상시험 책임 연구자이자 파리 동부 대학(UPEC) 피부과 과장인 Pierre Wolkenstein 박사는 "소아 환자에서 Koselugo의 확립된 임상 프로파일과 실제 사용 경험을 바탕으로 한 KOMET 3상 임상시험은 성인 PN과 관련된 상당하고 때로는 진행성인 임상적 부담을 해결할 수 있는 Koselugo의 잠재력을 강조합니다. 이번 승인은 성인 및 소아 NF1 PN 환자 치료에 있어 Koselugo의 강력한 옵션으로서의 역할을 재확인합니다."라고 밝혔습니다. Alexion의 CEO인 Marc Dunoyer는 "최근 1세 이상 영유아를 위한 과립 제형이 승인된 데 이어, 성인 NF1 PN 환자에 대한 Koselugo의 적응증 확대는 미국 내에서 환자들이 질병 여정 전반에 걸쳐 필요한 연속적인 치료를 가능하게 합니다. NF1 PN 분야 최초의 승인된 치료제로서 10년 이상의 임상적 근거를 바탕으로 Koselugo는 이 희귀 질환의 치료 표준을 변화시켰습니다."라고 말했습니다. Children’s Tumor Foundation의 CEO인 Annette Bakker 박사는 "NF1 총상신경섬유종을 앓는 성인 환자에게 Koselugo가 FDA 승인을 받은 것을 축하하며, 이는 전 세계 NF 환자들에게 큰 진전입니다. Koselugo는 이미 NF1 소아 환자들에게 가능성의 지평을 넓혔으며, 이제 성인 환자들도 동일한 진보의 혜택을 누릴 수 있게 되었습니다. 이는 NF 연구가 실질적인 결과를 내고 있으며 더 많은 치료 옵션을 열어주고 있다는 증거입니다. 이 이정표는 과학자, 임상의, 제약 업계 및 NF 커뮤니티가 단 하나의 목표, 즉 효과적인 치료제를 환자에게 더 빠르게 제공하기 위해 협력했을 때 달성할 수 있는 것을 보여줍니다."라고 덧붙였습니다. KOMET 3상 임상시험의 1차 분석 결과, Koselugo 투여군은 16주기 시점에서 위약군(5%) 대비 20%의 전체 반응률(ORR)을 기록하며 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 결과를 보였습니다. Koselugo 투여 환자의 86%는 최소 6개월 이상의 반응 지속 기간(DOR)을 나타냈습니다. 12주기 투여 후, 위약군 환자들은 Koselugo로 전환되었으며, Koselugo 투여 환자들은 추가 12주 동안 치료를 지속했습니다. Koselugo의 안전성 프로파일은 KOMET 3상 임상시험에서 소아 환자에서의 사용 경험과 일관된 것으로 나타났습니다. Koselugo는 KOMET 3상 임상시험 데이터를 기반으로 최근 유럽연합(EU), 일본 등 여러 국가에서 증상이 있고 수술이 불가능한 PN을 앓는 성인 NF1 환자 치료제로 승인되었으며, 추가적인 규제 검토가 진행 중입니다. 미국에서는 최근 1세 이상의 NF1 PN 소아 환자를 위한 Koselugo 과립 제형이 승인되었습니다. NF1은 NF1 유전자의 자발적 또는 유전적 돌연변이에 의해 발생하는 드물고 진행성인 유전 질환입니다. NF1은 피부 안팎의 부드러운 혹(피부 신경섬유종)을 포함한 다양한 증상과 관련이 있으며, 환자의 최대 50%에서는 신경초에 총상신경섬유종(PN)이라는 종양이 발생할 수 있습니다. 이러한 PN은 외형 변형, 운동 기능 장애, 통증, 호흡기 기능 장애, 시력 장애, 방광 또는 장 기능 장애와 같은 임상적 문제를 야기할 수 있습니다. KOMET 임상시험은 북미, 남미, 유럽, 아시아, 호주 등 13개국에서 145명의 성인 환자를 대상으로 진행된 글로벌 3상 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 다기관 임상시험입니다. 이 시험은 증상이 있고 수술이 불가능한 PN을 앓고 있는 성인 NF1 환자에서 selumetinib의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 설계되었습니다. 환자들은 12회의 28일 주기 동안 Koselugo 또는 위약(1:1 비율)을 투여받도록 무작위 배정되었습니다. Koselugo(selumetinib)는 세포 성장을 촉진하는 특정 효소(MEK1 및 MEK2)를 차단하는 키나아제 억제제입니다. NF1에서는 이러한 효소가 과활성화되어 종양 세포가 비정상적으로 성장하여 총상신경섬유종(PN)을 형성합니다. 이러한 효소를 차단함으로써 Koselugo는 종양 세포의 성장을 늦추고 PN의 성장을 억제합니다. Alexion은 희귀 질환으로 고통받는 환자와 가족을 위해 생명을 변화시키는 의약품의 발견, 개발 및 제공에 전념하고 있습니다. 30년 이상 희귀 질환 분야의 선구자로서 Alexion은 보체 시스템의 복잡한 생물학을 혁신적인 의약품으로 전환한 최초의 기업이며, 현재 상당한 미충족 수요가 있는 질병 영역 전반에 걸쳐 다양한 파이프라인을 구축하고 있습니다. AstraZeneca의 일부로서 Alexion은 전 세계 더 많은 희귀 질환 환자들에게 서비스를 제공하기 위해 지속적으로 글로벌 지리적 입지를 확장하고 있습니다. 본사는 미국 보스턴에 있습니다. AstraZeneca(LSE/STO/Nasdaq: AZN)는 종양학, 희귀 질환 및 바이오 의약품(심혈관, 신장 및 대사, 호흡기 및 면역학 포함) 분야에서 처방 의약품의 발견, 개발 및 상용화에 중점을 둔 글로벌 과학 기반 바이오 제약 회사입니다. 영국 케임브리지에 본사를 둔 AstraZeneca의 혁신적인 의약품은 125개국 이상에서 판매되고 전 세계 수백만 명의 환자가 사용하고 있습니다.