Alexion 데이터, 2025 AANEM 연례 회의 및 MGFA 과학 세션에서 발표, gMG 분야 선도적인 C5 억제 리더십 강조

Alexion, AstraZeneca Rare Disease, C5 억제 치료 분야 선도적 입지 강화 Alexion, AstraZeneca Rare Disease는 오는 2025년 10월 29일부터 11월 1일까지 샌프란시스코에서 열리는 미국 신경근육 및 전기진단 의학회(AANEM) 연례 회의와 미국 중증근무력증 재단(MGFA) 과학 세션에서 희귀 신경 질환 포트폴리오 관련 18건의 발표를 진행한다고 밝혔습니다. 이 중 4건은 구두 발표입니다. 이번 발표에서는 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성(Ab+) 전신 중증근무력증(gMG) 성인 환자를 대상으로 한 글로벌 PREVAIL 3상 임상시험의 주요 결과와 함께, Ultomiris(ravulizumab) 및 Soliris(eculizumab)의 안전성 프로파일과 효능을 더욱 강화하는 실제 임상 데이터가 공개될 예정입니다. Alexion의 글로벌 의료 업무 총괄 부사장인 Christophe Hotermans는 "올해 MGFA 과학 세션에서 우리는 PREVAIL 3상 임상시험의 주요 결과를 통해 gefurulimab가 gMG 환자들에게 조기에 지속적인 질병 조절을 제공할 수 있는 잠재력을 보여주며 C5 억제 분야의 선도적 입지를 재확인하게 되어 자랑스럽습니다"라며, "이와 더불어, Ultomiris를 차별화된 치료 옵션으로 확립하고 스테로이드 부담 감소와 같은 gMG 치료의 중요한 미충족 수요를 해결하는 데 있어 우리 포트폴리오의 영향을 강조하는 실제 임상 및 임상 증거를 공유할 것입니다"라고 말했습니다. 새로운 gefurulimab 데이터, 조기 및 지속적인 질병 조절 잠재력 강조 MGFA 과학 세션에서의 구두 발표에서는 피하 자가 투여에 최적화된 이중 결합 나노바디인 gefurulimab를 AChR-Ab+ gMG 성인 환자에서 평가한 글로벌 PREVAIL 3상 임상시험의 주요 결과가 발표됩니다. 이 임상시험은 26주차에 위약 대비 gefurulimab 투여군에서 중증근무력증 일상생활 활동(MG-ADL) 총점에서 통계적으로 유의미하고 임상적으로 의미 있는 개선을 보여주며, 1차 및 모든 2차 평가 변수를 충족했습니다. MGFA 과학 세션의 추가 포스터 발표 2건에서는 사전 충전 주사기(PFS) 및 자동 주사기(AI)를 통한 gefurulimab 투여에 대한 추가적인 통찰력을 제공할 예정입니다. 건강한 성인을 대상으로 한 1상 병행 그룹 연구 결과에 따르면, 자동 주사기(AI)를 통해 단회 피하 투여된 gefurulimab의 약동학적 노출은 사전 충전 주사기(PFS) 투여와 유사한 것으로 나타났습니다. 별도로, 인간 공학적 유효성 검증 연구 결과는 gefurulimab AI 및 PFS 사용자 인터페이스가 긍정적인 사용자 경험과 함께 안전하고 효과적으로 사용될 수 있음을 보여줍니다. Ultomiris 및 Soliris의 스테로이드 절약 역할에 대한 증거 강화 MGFA 과학 세션의 여러 발표에서는 gMG 환자에게 미치는 코르티코스테로이드 사용의 실제 임상적 영향을 탐구할 예정입니다. 앙코르 구두 발표에서는 gMG 환자를 대상으로 한 후향적 연구를 통해 코르티코스테로이드 관련 독성이 코르티코스테로이드를 3개월 이상 연속 사용한 환자에서 3개월 미만 또는 전혀 사용하지 않은 환자보다 높았음을 강조합니다. 또한, gMG 환자를 대상으로 한 후향적 연구는 높은 코르티코스테로이드 독성을 가진 환자에서 의료 자원 이용률의 유의미한 증가를 보여줄 것입니다. AANEM 연례 회의에서도 Ultomiris 또는 Soliris 치료 후 코르티코스테로이드 부담 감소에 대한 데이터가 발표될 예정입니다. 앙코르 포스터 발표에서는 글로벌 MG SPOTLIGHT 등록 연구 데이터를 통해 실제 임상 환경에서 Ultomiris로 치료받은 AChR-Ab+ gMG 환자에서 병용 면역억제 요법 및 경구용 코르티코스테로이드 부담이 감소했음을 강조합니다. 또한, 미국(US) 청구 데이터베이스의 후향적 분석에 대한 앙코르 포스터 발표는 Ultomiris 또는 Soliris로 치료받은 gMG 환자에서 신생아 Fc 수용체(FcRn) 억제제 대비 12개월 후 경구용 코르티코스테로이드 사용량 감소폭이 더 컸음을 보여줄 것입니다. Ultomiris 및 Soliris 치료 시 수막염균 감염 위험 완화 전략의 효과 조명 MGFA 과학 세션의 두 건의 구두 발표는 Alexion의 수막염균 감염 위험 완화 전략의 효과를 강화할 것입니다. Alexion 안전성 데이터베이스 분석은 미국에서 Neisseria meningitidis 관련 위험 완화 전략이 Ultomiris 또는 Soliris를 투여받는 환자에게 효과적임을 시사합니다. 별도로, Alexion의 C5 억제제에 대한 주요 임상시험 전반에 걸친 항생제 예방(AB-PPx) 위험 완화 관행 연구는 AB-PPx 기간이 Ultomiris 또는 Soliris 치료 시작 시 다양했으며, 대다수의 환자가 미국에서는 1-30일, 미국 외 지역에서는 1년 이상 투여받았음을 보여줍니다. 페니실린 계열 AB-PPx가 지리적 위치에 관계없이 가장 많이 활용되었습니다. 실제 임상 데이터, Ultomiris에 대한 의료 전문가의 신뢰도 및 gMG 치료 패러다임 전반에 걸친 가치 강조 MGFA 과학 세션에서 발표된 미국 의료 기록의 후향적 하위 분석 포스터 발표는 gMG 진단 후 2년 이내에 Ultomiris로 치료받은 환자들이 FcRn 억제제인 efgartigimod를 투여받은 환자들보다 MG-ADL 점수, 최소 증상 발현 및 MG 악화 관련 입원율에서 더 큰 개선 경향을 보였음을 보여줍니다. 별도의 포스터 발표는 Ultomiris로 치료를 시작한 gMG 환자들이 efgartigimod로 시작한 환자들보다 의료 자원 이용률이 통계적으로 유의미하게 더 많이 감소했음을 보여주는 실제 임상 데이터를 강조합니다. 추가적인 두 건의 포스터 발표는 gMG에서 Ultomiris로의 의료 전문가 주도 전환의 동인에 대한 실제 임상 통찰력을 제공하며, 이러한 전환이 미충족 수요와 Ultomiris에 대한 의료 전문가의 신뢰도, 또는 간헐적 치료의 한계 및 개선되고 지속적인 질병 조절에 대한 기대치를 충족시키지 못하는 능력에 의해 주도되었음을 밝혔습니다.