Alexion 데이터, ECTRIMS 2025에서 발표되어 NMOSD 환자 치료 혁신에서 Ultomiris의 리더십 강화

Alexion, AstraZeneca Rare Disease, 2025년 유럽 다발성 경화증 치료 및 연구 위원회(ECTRIMS) 연례 학술대회에서 NMOSD 치료 분야의 리더십을 강화하는 데이터 발표 Alexion, AstraZeneca Rare Disease는 2025년 9월 24일부터 26일까지 스페인 바르셀로나에서 열리는 유럽 다발성 경화증 치료 및 연구 위원회(ECTRIMS) 연례 학술대회에서 희귀 신경 질환 포트폴리오 관련 4건의 초록을 발표합니다. 이 중에는 구두 발표 1건도 포함됩니다. 발표는 성인 환자의 항수성단백질-4(AQP4) 항체 양성(Ab+) 신경염증성 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자를 대상으로 한 CHAMPION-NMOSD 3상 임상시험의 최종 장기 분석 결과와 Ultomiris®(ravulizumab) 및 Soliris®(eculizumab)의 안전성 프로파일 및 유효성을 추가로 뒷받침하는 실제 임상 데이터에 초점을 맞출 예정입니다. Alexion의 글로벌 의료 업무 책임자인 Christophe Hotermans는 "ECTRIMS에서 발표될 새로운 장기 임상 및 실제 임상 증거는 대부분의 환자에서 재발을 없애고 AQP4-Ab+ NMOSD 환자의 치료 표준을 높일 수 있는 Ultomiris의 잠재력을 강화할 것입니다. CHAMPION-NMOSD 3상 임상시험의 최종 결과부터 전 세계의 실제 임상 Ultomiris 및 Soliris 데이터에 이르기까지, 이러한 발표는 이 파괴적인 질병의 부담을 줄이려는 Alexion의 지속적인 노력과 NMOSD를 겪는 삶이 어떻게 달라질 수 있는지 혁신하려는 우리의 열망을 강조합니다."라고 말했습니다. CHAMPION-NMOSD 3상 임상시험의 주요 연구자이자 Mayo Clinic의 신경학 교수인 Sean Pittock 박사는 "CHAMPION-NMOSD 3상 임상시험의 이러한 장기 데이터는 Ultomiris로 치료받은 환자들이 3년 이상 재발 없이 지냈음을 보여주며, 이는 모든 재발이 영구적인 장애로 이어질 수 있는 질병에서 상당한 성과입니다. 이러한 연구 결과가 'Best of ECTRIMS 2025'의 일부로 인정받게 된 것은 영광이며, NMOSD 환자의 예후 개선에 대한 이러한 결과의 잠재적 영향을 강조합니다."라고 덧붙였습니다. CHAMPION-NMOSD 3상 임상시험 장기 연장 완료, Ultomiris의 재발 예방 유지 확인 CHAMPION-NMOSD 3상 임상시험의 글로벌 장기 연장(LTE)에 대한 최종 안전성 및 유효성 결과에 대한 구두 발표에서는 AQP4-Ab+ NMOSD 성인 환자에서 Ultomiris 치료를 통해 중간 추적 관찰 기간 170.3주 동안 재판상 조절된 재발(OTR)이 0건임을 보여줄 예정입니다(재발 위험 감소: 98.9%, 위험비(95% CI), 91.8-100; P < 0.0001). NMOSD에서 수행된 가장 긴 연구 중 하나인 이 데이터는 Ultomiris를 통한 C5 억제의 장기 임상적 이점을 강화할 것입니다. 또한, Ultomiris로 치료받은 환자의 대다수는 Hauser Ambulation Index(HAI) 점수로 측정했을 때 임상적으로 안정적(81%)이거나 개선(13.8%)되었으며, Expanded Disability Status Scale(EDSS)으로 측정한 장애의 임상적으로 중요한 악화(91.4%)가 없었습니다. 더 나아가, 기저 시점에 면역억제 요법(IST)을 받고 있던 환자의 63%(17/27)가 최소 한 가지 치료의 용량을 줄이거나 중단하여, Ultomiris 장기 치료 중 IST 사용 감소 가능성을 시사했습니다. 안전성 프로파일은 이전 연구 분석과 일관되었습니다. 견고한 실제 임상 증거, NMOSD에서 C5 억제의 확립된 이점 강화 가상 포스터 발표에서는 글로벌 NMO SPOTLIGHT Registry의 실제 임상 결과가 발표되며, Ultomiris와 Soliris가 AQP4-Ab+ NMOSD 환자의 재발 감소로 이어졌음을 보여줍니다. 56명의 성인 환자에서 연간 재발률(ARR)은 Ultomiris 또는 Soliris 치료 시작 전 1년간 0.50 [95% CI: 0.33-0.72]에서 치료 중 0.02 [95% CI: 0.00-0.05]로 감소했으며, 단 한 명도 두 번 이상 재발하지 않았습니다. 리툭시맙에서 전환한 환자(n=15)의 경우, 전환 전 1년간 ARR 0.47 [95% CI: 0.19-0.96]에 비해 Ultomiris 또는 Soliris 치료 중에는 재발이 보고되지 않았습니다. 이러한 결과는 재발 예방에 있어 Ultomiris와 Soliris의 강력한 실제 임상적 이점을 강조합니다. 별도의 포스터 발표에서는 일본에서 사트랄리주맙에 대한 반응이 불충분했던 AQP4-Ab+ NMOSD 환자를 대상으로 한 Ultomiris의 효과를 평가하는 실제 임상 연구의 중간 분석 결과가 공유될 예정입니다. 6개월 이상 Ultomiris를 투여받은 11명의 환자(평균 10.9±1.4개월) 중 10명이 재발 없이 지냈습니다. 또한, 모든 환자에서 병용 면역억제제 사용이 감소했습니다. Ultomiris로의 전환은 치료 시작 후 2개월 추적 관찰 시 CD19+CD27-IgD- 이중 음성 B 세포(%DNB) 및 스위치되지 않은 기억 B 세포(%USM)의 변화로 측정한 염증 바이오마커에서도 긍정적인 변화를 보였습니다. 마지막으로, 가상 포스터 발표에서는 임상적, 혈청학적, 영상의학적 질병 지표에 대한 Ultomiris의 생물학적 효과를 평가하고 AQP4-Ab+ NMOSD 환자의 치료 접근성 및 치료 결과에 대한 사회적 건강 결정 요인의 영향을 더 잘 이해하기 위한 78주 관찰 연구인 AMAZE 연구의 진행 중인 결과가 공유될 예정입니다. 연구 완료 시, 이러한 데이터는 임상의가 AQP4-Ab+ NMOSD 환자를 위한 최적화되고 공평한 의료 관행을 안내하는 데 도움이 될 수 있습니다. Alexion, AstraZeneca Rare Disease는 희귀 질환 및 치명적인 질환으로 고통받는 환자와 가족을 위해 생명을 변화시키는 의약품의 발견, 개발 및 제공에 전념하고 있습니다. 30년 이상 희귀 질환 분야의 선구적인 리더로서 Alexion은 보체 시스템의 복잡한 생물학을 혁신적인 의약품으로 전환한 최초의 기업이며, 오늘날에도 다양한 혁신적인 양식을 사용하여 상당한 미충족 수요가 있는 질병 영역 전반에 걸쳐 다각화된 파이프라인을 구축하고 있습니다. AstraZeneca의 일부로서 Alexion은 전 세계 더 많은 희귀 질환 환자에게 서비스를 제공하기 위해 글로벌 지리적 범위를 지속적으로 확장하고 있습니다. 본사는 미국 보스턴에 있습니다. AstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN)는 종양학, 희귀 질환 및 바이오 의약품(심혈관, 신장 및 대사, 호흡기 및 면역학 포함) 분야의 처방 의약품 발견, 개발 및 상용화에 중점을 둔 글로벌 과학 기반 바이오 제약 회사입니다. 영국 케임브리지에 본사를 둔 AstraZeneca의 혁신적인 의약품은 125개국 이상에서 판매되며 전 세계 수백만 명의 환자가 사용하고 있습니다. 투자자 문의 및 언론 문의는 각각 제공된 링크를 통해 가능합니다.