Light chain amyloidosis 치료제 anselamimab의 CARES 3상 임상 프로그램 업데이트

아스트라제네카, 희귀질환 치료제 안셀라맙 임상 3상서 1차 평가변수 달성 실패 아스트라제네카(AstraZeneca)는 경쇄 아밀로이드증(AL amyloidosis) 치료를 위한 안셀라맙(anselamimab)의 CARES 3상 임상시험 결과, 전체 환자군에서 1차 평가변수를 통계적으로 유의미하게 달성하지 못했다고 16일 발표했습니다. 이번 임상시험은 마요 스코어 3a 및 3b 단계의 경쇄 아밀로이드증 환자를 대상으로 진행되었으며, 1차 평가변수는 전체 사망률(all-cause mortality) 및 심혈관 질환으로 인한 입원율(cardiovascular hospitalisations)의 계층적 조합으로 정의되었습니다. 모든 환자는 혈장 세포 이상 질환(plasma cell dyscrasia)에 대한 표준 치료를 병행했습니다. 다만, 사전 정의된 특정 환자 하위 그룹에서는 안셀라맙이 위약 대비 전체 사망률 감소 및 심혈관 질환 입원율 감소 측면에서 임상적으로 매우 의미 있는 개선 효과를 보였습니다. 경쇄 아밀로이드증은 골수 내 결함 있는 형질 세포로 인해 발생하는 드물고 진행성인 전신 질환입니다. 이 질환은 비정상적인 경쇄 단백질이 잘못 접히고 응집되어 아밀로이드 섬유를 형성하며, 이러한 섬유가 조직과 장기에 침착되어 장기 손상 및 기능 부전을 유발합니다. 특히 심장과 신장에 침착될 경우 심부전으로 인한 조기 사망에 이를 수 있습니다. CARES 임상 프로그램의 총괄 책임자인 Ashutosh Wechalekar 교수는 "전체 환자군에서 1차 평가변수를 충족하지는 못했지만, 사전 정의된 하위 그룹의 결과는 안셀라맙이 아밀로이드 침착물을 표적으로 제거함으로써 환자의 장기 손상 및 기능 장애의 주요 원인을 해결할 수 있음을 시사한다"며, "생존 기간 연장 및 심혈관 질환 입원율 감소 가능성은 이 환자 그룹에 있어 치료 방식을 바꿀 수 있는 발전이 될 것"이라고 말했습니다. Alexion, AstraZeneca Rare Disease의 CEO인 Marc Dunoyer는 "Alexion은 진단 시점에 이미 진행된 경우가 많고 예후가 좋지 않은 경쇄 아밀로이드증 환자들의 기존 아밀로이드 침착물로 인한 장기 손상을 해결하기 위해 새로운 작용 기전을 개척하고 있다"며, "안셀라맙은 경쇄 아밀로이드증에서 임상적 이점을 보인 최초이자 유일한 연구용 섬유 제거제로, 이번 결과는 사전 정의된 환자 하위 그룹에서 중요한 치료 격차를 해소할 수 있는 잠재력을 강조한다"고 덧붙였습니다. 안셀라맙은 전반적으로 내약성이 우수했으며, 이상 반응 발생률은 안셀라맙 투여군과 위약군 간에 대부분 균형을 이루었습니다. 현재 전체 결과에 대한 평가가 진행 중이며, 이를 통해 안셀라맙의 효능 및 안전성을 더욱 명확히 규명할 예정입니다. Alexion은 이러한 데이터를 글로벌 보건 당국과 공유하고 향후 의학 학회에서 발표할 계획입니다. 경쇄 아밀로이드증(Light Chain amyloidosis)은 골수 내 형질 세포 이상으로 생성된 면역글로불린 경쇄 단백질이 잘못 접히고 응집되어 아밀로이드 섬유를 형성, 조직 및 장기에 침착되는 전신성 진행성 질환입니다. 이로 인해 장기 손상이 발생하며 심부전으로 인한 조기 사망에 이를 수 있습니다. 전 세계적으로 약 74,000명의 환자가 경쇄 아밀로이드증을 앓고 있는 것으로 추정됩니다. CARES 3상 임상 프로그램은 마요 스코어 3a 및 3b 단계의 경쇄 아밀로이드증 환자를 대상으로 안셀라맙과 표준 치료 병용 요법의 효능 및 안전성을 평가하는 두 개의 글로벌, 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조, 다기관 임상시험으로 구성됩니다. 총 406명의 환자가 등록되었으며, 이 중 281명은 3a 단계, 125명은 3b 단계 환자입니다. 안셀라맙은 연구용 항체로, 경쇄 아밀로이드증 환자의 조직 및 장기에 침착된 아밀로이드 침착물을 감소 또는 제거하여 장기 기능을 개선하도록 설계되었습니다. 잘못 접힌 아밀로이드 섬유 내 특정 서열에 특이적으로 결합하여 아밀로이드 침착물의 파괴 및 제거를 촉진하며, 정상적인 유리 경쇄는 보호합니다. 안셀라맙은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트 트랙 지정(Fast Track Designation)을 받았으며, 미국 FDA, 유럽 집행위원회, 일본 후생노동성으로부터 경쇄 아밀로이드증 치료를 위한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았습니다. Alexion, AstraZeneca Rare Disease는 희귀 질환 및 심각한 질환으로 고통받는 환자와 가족들을 위해 생명을 변화시키는 의약품을 발견, 개발 및 제공하는 데 주력하고 있습니다. 30년 이상 희귀 질환 분야의 선구자로 자리매김해 온 Alexion은 보체 시스템의 복잡한 생물학을 혁신적인 의약품으로 전환한 최초의 기업이며, 현재 혁신적인 모달리티를 활용하여 충족되지 않은 의료 수요가 큰 다양한 질병 영역에서 파이프라인을 확장하고 있습니다. AstraZeneca의 일부로서 Alexion은 전 세계 더 많은 희귀 질환 환자들에게 서비스를 제공하기 위해 글로벌 지리적 범위를 지속적으로 확장하고 있습니다. 본사는 미국 보스턴에 있습니다. AstraZeneca (LSE/STO/Nasdaq: AZN)는 종양학, 희귀 질환 및 바이오 의약품(심혈관, 신장 및 대사, 호흡기 및 면역학 포함) 분야에서 처방 의약품의 발견, 개발 및 상업화에 중점을 둔 글로벌 과학 중심 바이오 제약 회사입니다. 영국 케임브리지에 본사를 둔 AstraZeneca의 혁신적인 의약품은 125개국 이상에서 판매되며 전 세계 수백만 명의 환자가 사용하고 있습니다.