Alexion, EAN 2025에서 발표된 데이터는 희귀 신경 질환 환자 결과 개선에 대한 리더십과 노력을 강조

Alexion, AstraZeneca Rare Disease, 유럽신경학회(EAN) 연례 학술대회서 희귀 신경 질환 분야 리더십 강조 Alexion, AstraZeneca Rare Disease는 2025년 6월 21일부터 24일까지 핀란드 헬싱키에서 열리는 유럽신경학회(EAN) 연례 학술대회에서 희귀 신경 질환 포트폴리오와 관련된 7개의 초록을 발표한다고 밝혔습니다. 이 중 4개는 구두 발표입니다. 이번 발표에서는 Ultomiris (ravulizumab)를 스테로이드 절감 요법으로 활용하는 실제 임상 근거(real-world evidence)가 중점적으로 다뤄질 예정입니다. 또한, 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성(Ab+) 전신 중증근무력증(gMG) 성인 환자에서 Ultomiris와 Soliris (eculizumab)의 안전성 및 유효성 프로파일을 기반으로 한 데이터가 공유됩니다. Alexion의 글로벌 의료 담당 책임자인 Christophe Hotermans는 "올해 EAN에서 Alexion은 희귀 신경 질환 분야에서의 리더십을 더욱 공고히 할 것입니다. 특히 Ultomiris의 지속적인 치료가 AChR-Ab+ gMG 성인 환자에게 미치는 임상적 이점을 강조하는 실제 임상 근거를 제시할 것입니다. Alexion의 데이터는 Ultomiris가 gMG 환자들의 증상 관리 및 스테로이드 부담 감소와 같은 주요 치료 목표 달성에 기여할 잠재력을 강화하고, 환자 치료 개선에 의미 있는 통찰력을 제공할 것입니다."라고 말했습니다. Ultomiris, gMG 환자의 스테로이드 절감 효과 재확인 이번 학술대회에서는 AChR-Ab+ gMG 환자에서 ravulizumab의 신속하고 지속적인 C5 억제가 경구용 코르티코스테로이드(OCS) 사용 부담을 줄이는 데 미치는 실제 임상적 영향에 대한 두 건의 구두 발표가 진행됩니다. 글로벌 MG SPOTLIGHT 등록 연구의 임상 실무 결과 데이터에 따르면, ravulizumab 치료 시작 후 AChR-Ab+ gMG 성인 환자에서 병용 면역억제 요법 및 OCS 부담이 감소한 것으로 나타났습니다. 이는 ravulizumab의 잠재적인 스테로이드 절감 역할을 뒷받침합니다. 분석된 44명의 환자 데이터에 따르면, ravulizumab 치료 시작 시점에 하나 이상의 병용 면역억제 요법을 받고 있던 환자 33명 중 10명(30.3%)이 치료 후 적어도 한 가지 요법을 중단했습니다. 또한, 6개월 후 OCS 용량을 ≤5mg/일 및 ≤10mg/일 복용하는 환자 비율은 각각 11/26명(42.3%) 및 16/26명(61.5%)에서 16/26명(61.5%) 및 20/26명(76.9%)으로 증가했습니다. 별도로, ravulizumab 또는 efgartigimod 치료를 시작한 AChR-Ab+ gMG 성인 환자의 의무 기록을 후향적으로 분석한 결과, ravulizumab 치료 후 OCS 사용 감소 및 질병 악화 관련 입원율 감소 경향이 관찰되었습니다. OCS를 복용 중이던 환자 중 ravulizumab 치료 환자 19명 중 17명(89.5%)과 efgartigimod 치료 환자 46명 중 33명(71.7%)이 치료 시작 후 OCS 용량을 줄이거나 중단했습니다. 또한, ravulizumab 치료 환자의 경우 환자당 월평균 악화 관련 입원율이 0.17에서 0으로 감소한 반면, efgartigimod 치료 환자의 경우 0.19에서 0.25로 증가했습니다. Ultomiris 또는 Soliris 치료 gMG 환자의 일상생활 기능 개선 실제 임상 데이터 글로벌 MG SPOTLIGHT 등록 연구 데이터에 대한 구두 발표에서는 AChR-Ab+ gMG 성인 환자에서 ravulizumab 또는 eculizumab 치료 후 Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) 점수의 다양한 측면에서 통계적으로 유의미한 개선이 나타났습니다(P<0.05). ravulizumab 또는 eculizumab 치료 환자는 시력(60.7% 및 63.3%), 언어(58.4% 및 59.2%), 호흡(33.7% 및 26.5%), 이동성(51.7% 및 49.0%) 관련 증상에서 완전 또는 부분적인 감소를 경험했습니다. Eculizumab에서 ravulizumab로 전환한 환자에서도 유사한 개선이 관찰되었습니다(시력 67.5%, 언어 67.5%, 호흡 45.0%, 이동성 65.0%). gMG 혁신 및 NMOSD 오진 영향 인식 제고 Alexion이 지원하는 Ad Scientiam의 분산형 연구 결과 발표에서는 AChR-Ab+ gMG 성인 환자의 증상을 원격으로 일상 추적하기 위한 앱 기반 도구인 ME&MG open™의 활용 가능성을 평가합니다. 이 데이터는 대부분의 데이터가 품질 기준을 충족했으며, 1년 후에도 65% 이상의 환자가 순응도를 유지하여 광범위한 gMG 환자군에서 디지털 바이오마커 수집의 실현 가능성을 강조했습니다. PREVAIL 3상 임상 시험 참가자의 기본 특성에 대한 포스터 발표에서는 AChR-Ab+ gMG 성인 환자를 대상으로 주 1회 피하 투여에 최적화된 investigational novel, dual-binding nanobody인 gefurulimab의 안전성 및 유효성을 평가합니다. 또한, AChR-Ab+ gMG 소아 환자를 대상으로 한 gefurulimab의 안전성 및 유효성을 평가하는 현재 진행 중인 3상 글로벌 연구에 대한 가상 포스터도 공개됩니다. 또 다른 가상 포스터에서는 유럽의 항아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성(Ab+) 신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자 및 의료진을 대상으로 한 횡단면 설문 조사 결과를 발표합니다. 결과에 따르면, AQP4-Ab+ NMOSD로 정확하게 진단받은 환자에 비해 초기에 오진된 환자가 신체 장애를 경험할 가능성이 높았으며(37.6% 대 24.5%, p=0.027), 간병인의 도움을 필요로 할 가능성이 높았고(61.0% 대 43.6%, p=0.006), 더 많은 일상 활동에 도움이 필요했습니다(평균 [SD], 3.4 [2.8] 대 2.1 [1.8], p<0.001). 삶의 질 저하도 보고되어 진단 시간 단축을 위한 인식 개선의 시급성을 강조했습니다. 주요 발표 내용 요약: 발표 주제: Myasthenic Crises, Exacerbations, and Corticosteroid Use in US Patients Receiving Ravulizumab or Efgartigimod 발표자: Scheiner C, et al. 발표 형식: 구두 발표 발표 일시: 2025년 6월 21일 14:10 – 14:15 EEST 발표 주제: Assessing Efficacy and Safety of Gefurulimab in Generalised Myasthenia Gravis: Baseline Characteristics From PREVAIL 발표자: Saccà F, et al. 발표 형식: ePoster 발표 발표 일시: 2025년 6월 22일 13:09 – 13:12 EEST 발표 주제: Concomitant Immunosuppressive Therapy Use With Ravulizumab: Analysis of a Generalised Myasthenia Gravis Global Registry 발표자: Nowak R, et al. 발표 형식: 구두 발표 발표 일시: 2025년 6월 23일 14:10 – 14:15 EEST 발표 주제: Overcoming Challenges in Digital Biomarker Collection for Myasthenia Gravis: Insights from the ME&MGopen Decentralised Study* 발표자: Barnett-Tapia C, et al. 발표 형식: 구두 발표 발표 일시: 2025년 6월 23일 14:15 – 14:20 EEST 발표 주제: MG-ADL Subdomain Score Changes With Eculizumab or Ravulizumab: A Generalised Myasthenia Gravis Global Registry Analysis 발표자: Juel V, et al. 발표 형식: 구두 발표 발표 일시: 2025년 6월 23일 14:25 – 14:30 EEST 발표 주제: Phase 3 Study of Gefurulimab in Paediatric Participants With Generalised Myasthenia Gravis: Trial in Progress 발표자: Dy S, et al. 발표 형식: 가상 ePoster 발표 (온라인 주문형) 발표 주제: A real-world survey assessing the extent and clinical impact of misdiagnosis for patients with AQP4-Ab+ NMOSD in Europe 발표자: Kleman M, et al. 발표 형식: 가상 ePoster 발표 (온라인 주문형) Alexion, AstraZeneca Rare Disease는 희귀 질환 및 치명적인 질환으로 고통받는 환자와 가족들을 위해 혁신적인 의약품의 발견, 개발 및 제공에 집중하고 있습니다. 30년 이상 희귀 질환 분야의 선구자로서, Alexion은 보체 시스템의 복잡한 생물학을 혁신적인 의약품으로 전환한 최초의 기업이며, 현재 상당한 미충족 수요가 있는 질병 영역 전반에 걸쳐 다양한 파이프라인을 구축하고 있습니다. AstraZeneca의 일원으로서 Alexion은 전 세계 더 많은 희귀 질환 환자들에게 서비스를 제공하기 위해 지속적으로 글로벌 지리적 범위를 확장하고 있습니다. 본사는 미국 보스턴에 있습니다.