Alexion 데이터, 2025 AAN 연례 회의에서 희귀 신경 질환 치료 개선 노력의 진전 강조

알렉시온, 희귀 신경 질환 치료 분야 혁신 데이터 공개 알렉시온(Alexion), 아스트라제네카 희귀질환 사업부가 오는 4월 5일부터 9일까지 미국 샌디에이고에서 열리는 미국신경학회(AAN) 연례 회의에서 희귀 신경 질환 포트폴리오에 대한 임상 및 실제 데이터 발표를 통해 환자 치료 개선 노력을 강조합니다. 이번 학회에서 알렉시온은 신경척수염증성 스펙트럼 장애(NMOSD)와 전신 중증근무력증(gMG) 관련 21건의 초록을 발표하며, 이 중 3건은 구두 발표로 진행될 예정입니다. 발표될 데이터에는 NMOSD와 gMG 환자를 대상으로 한 Ultomiris(ravulizumab) 및 Soliris(eculizumab)의 장기 안전성 프로파일과 지속적인 유효성을 평가한 CHAMPION-NMOSD 및 PREVENT 임상시험 결과와 실제 임상 데이터 분석이 포함됩니다. 알렉시온의 Christophe Hotermans 글로벌 의료부문 수석 부사장은 "올해 AAN에서 우리는 희귀 질환 환자들을 위한 혁신의 유산을 이어가며, NMOSD와 gMG의 장기 치료에 있어 Ultomiris와 Soliris가 가져온 혁신적인 영향을 보여주는 새로운 실제 및 임상 데이터를 발표할 것입니다. 이번 최신 데이터는 Ultomiris와 Soliris의 지속적인 유효성과 안전성 프로파일을 강화하고, 장기 치료의 이점을 보여줌으로써 환자 치료 개선과 질병 이해 증진에 의미 있는 통찰력을 제공할 것입니다."라고 말했습니다. Ultomiris와 Soliris의 안전성 및 유효성 프로파일 강화 두 건의 구두 발표에서는 각각 NMOSD와 gMG의 가장 흔한 형태를 앓고 있는 성인 환자들을 대상으로 한 Ultomiris와 Soliris의 장기 안전성 프로파일과 유효성을 뒷받침하는 임상 및 실제 데이터를 제공합니다. 진행 중인 3상 CHAMPION-NMOSD 임상시험의 중간 분석 결과는 항아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성(Ab+) NMOSD 성인 환자의 재발 방지에 있어 Ultomiris의 잠재력을 강조할 것입니다. 데이터에 따르면 Ultomiris 치료를 받은 환자 중 중앙값 170.3주 추적 관찰 기간 동안 재발을 경험한 환자는 없었습니다. 또한, 대부분의 Ultomiris 치료 환자는 장기 추적 관찰에서 장애 측정 지표상 임상적으로 안정적이거나 개선된 상태를 유지했으며, 이는 NMOSD 환자의 장애 진행을 늦추는 데 있어 재발 방지의 중요성을 시사합니다. 일본 시판 후 조사(PMS) 3년 분석 결과 발표에서는 Soliris 치료가 중증근무력증 재단(MGFA) 분류와 관계없이 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성(Ab+) gMG 환자에서 지속적인 유효성을 보였음을 나타냅니다. 추가적으로, 앙코르 포스터 발표에서는 일본 Ultomiris gMG PMS의 첫 중간 분석 결과가 발표될 예정이며, 기존 Soliris 치료에서 Ultomiris로 전환한 AChR-Ab+ gMG 성인 환자에서 임상적 유효성 이점이 유지되었음을 보여줄 것입니다. 실제 데이터, NMOSD 및 gMG 임상에서 C5 억제제의 이점 강조 글로벌 NMOSD 등록 데이터가 포함된 포스터는 AQP4-Ab+ NMOSD 성인 환자의 재발 방지에 있어 Ultomiris와 Soliris의 강력한 임상적 이점을 강조할 것입니다. 글로벌 gMG 등록 데이터도 포스터 발표를 통해 공유될 예정이며, 여기에는 Soliris 또는 Ultomiris 치료를 받은 AChR-Ab+ gMG 환자의 경구용 코르티코스테로이드 사용량 감소, 그리고 Ultomiris 치료를 받은 환자에서 입원, 중증근무력증 위기 및 악화 감소를 보여주는 실제 데이터가 포함됩니다. NMOSD 및 gMG 커뮤니티를 위한 이해 증진 및 혁신 구두 발표에서는 NMOSD 환자의 질병 활성 지표로서 신경교섬유아세포 성장인자(GFAP) 및 신경필라멘트 경쇄(NfL)의 잠재적 역할을 평가한 연구 결과가 공유될 예정입니다. 이 분석에서 PREVENT 및 CHAMPION-NMOSD 혈청 샘플의 높은 기저 GFAP 및 NfL 수치는 연령 및 보행 능력과 관련된 임상적 특성과 연관되었습니다. 데이터에 따르면 이러한 바이오마커 수치와 재발 위험 또는 첫 재발까지의 시간 사이에는 연관성이 관찰되지 않았습니다. 포스터 발표에서는 알렉시온이 지원하는 Ad Scientiam의 탈중앙화 연구 예비 결과가 소개되며, 앱 기반 도구인 ME&MGopenTM을 사용하여 AChR-Ab+ gMG 성인 환자의 일상적인 증상 영향을 추적하는 데 있어 잠재적인 임상적 가치를 강조하고 환자 치료에서의 활용을 지원할 것입니다. 두 건의 포스터 발표에서는 AChR-Ab+ gMG 소아 환자를 대상으로 Ultomiris를 평가하는 3상 공개 라벨 단일군 시험의 연구 설계가 포함된 진행 중인 임상 연구를 선보일 예정입니다. 또한, 앙코르 포스터에서는 주 1회 피하 투여에 최적화된 새로운 이중 결합 나노바디인 gefurulimab의 안전성 프로파일과 유효성을 평가하는 3상 PREVAIL 시험에 대한 개요를 제공할 것입니다. 더불어, Project ASPIRE (희귀 질환의 불평등 해소 및 형평성 증진) 결과는 gMG를 앓고 있는 유색인종(POC) 환자들 사이의 건강 불평등을 강조하며, 의료 접근 장벽을 줄이고 불균형적으로 영향을 받는 사람들을 지원하기 위한 전국적인 행동 계획의 필요성을 강조할 것입니다. AAN 2025 알렉시온 발표 목록 NMOSD Abbatemarco J, et al. 신경척수염증성 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자의 치료 특성 선호도: 이산 선택 실험(DCE) 결과 포스터 발표 초록 #1752 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Okuda D, et al. 라불리주맙 치료 후 항아쿠아포린-4 IgG 양성 신경척수염증성 스펙트럼 장애 환자의 임상 및 영상 결과 (AMAZE) 포스터 발표 초록 #4569 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Osborne B, et al. 미국 내 항아쿠아포린-4 항체 양성(AQP4-Ab+) 신경척수염증성 스펙트럼 장애(NMOSD)가 환자 및 보호자에게 미치는 총 경제적 영향 포스터 발표 초록 #1746 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Bennett J, et al. 항아쿠아포린-4 항체 양성(AQP4-Ab+) 신경척수염증성 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자의 리툭시맙(RTX) 중단 후 백신 접종 시기: CHAMPION-NMOSD 임상시험의 사후 분석 포스터 발표 초록 #1445 2025년 4월 9일 오전 8:00 – 9:00 PST Obeidat A, et al. NMO SPOTLIGHT 등록: 항아쿠아포린-4 항체 양성(AQP4-Ab+) 신경척수염증성 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자의 에쿨리주맙 및 라불리주맙 실제 임상 결과 포스터 발표 초록 #1837 2025년 4월 9일 오전 8:00 – 9:00 PST Wingerchuk D, et al. PREVENT 및 CHAMPION-NMOSD 임상시험의 항아쿠아포린-4 항체 양성(AQP4-Ab+) 신경척수염증성 스펙트럼 장애(NMOSD) 환자에서 높은 기저 신경교섬유아세포 성장인자(GFAP) 및 신경필라멘트 경쇄(NfL) 수치와 관련된 임상적 특성 구두 발표 초록 #1840 2025년 4월 9일 오후 1:00 PST Pittock S, et al. 항아쿠아포린-4 항체 양성(AQP4-Ab+) 신경척수염증성 스펙트럼 장애(NMOSD) 성인 환자에서 라불리주맙의 유효성 및 안전성: 진행 중인 3상 CHAMPION-NMOSD 임상시험의 중간 분석 구두 발표 초록 #1733 2025년 4월 9일 오후 2:12 PST gMG Narayanaswami P, et al. 전신 중증근무력증(gMG) 환자에서 라불리주맙의 유효성 및 안전성: 글로벌 등록 데이터 업데이트 분석 포스터 발표 초록 #1829 2025년 4월 5일 오전 11:45 – 오후 12:45 PST Tandan R, et al. 라불리주맙 치료 전후 전신 중증근무력증(gMG) 환자의 입원 평가: 글로벌 등록 데이터 결과 포스터 발표 초록 #1832 2025년 4월 5일 오전 11:45 – 오후 12:45 PST Scheiner C, et al. 전신 중증근무력증(gMG) 환자의 라불리주맙 또는 에프가티지모드 처방 결과: 후향적 의무 기록 분석 포스터 발표 초록 #1820 2025년 4월 5일 오전 11:45 – 오후 12:45 PST Govindarajan R 에프가티지모드에서 라불리주맙으로 전환한 항아세틸콜린 수용체 항체 양성 전신 중증근무력증 환자의 실제 치료 결과 포스터 발표 초록 #4766 2025년 4월 6일 오후 5:00 – 6:00 PST Bhattacharyya S, et al. PREDICT 연구에서 전신 중증근무력증(gMG) 코호트의 특성 포스터 발표 초록 #5026 2025년 4월 7일 오전 11:45 – 오후 12:45 PST Niebler G, et al. 항아세틸콜린 수용체 항체 양성(AChR-Ab+) 전신 중증근무력증(gMG) 소아 환자에서 정맥 주사된 라불리주맙을 평가하기 위한 3상, 공개 라벨, 단일군, 다기관 연구 포스터 발표 초록 #1814 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Watanabe M, et al. 일본 전신 중증근무력증(gMG) 환자에서의 라불리주맙: 실제 결과 (앙코르) 포스터 발표 초록 #1808 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Nowak R, et al. 보체 C5 억제제 치료를 받는 전신 중증근무력증 환자의 동반 면역억제 요법 변화: 등록 데이터 후향적 분석 (앙코르) 포스터 발표 초록 #1838 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Howard J, et al. 전신 중증근무력증 성인 환자에서 피하 gefurulimab의 유효성 및 안전성을 평가하는 3상 PREVAIL 연구: 진행 중인 임상시험 (앙코르) 포스터 발표 초록 #1816 2025년 4월 7일 오후 5:00 – 6:00 PST Barnett-Tapia C, et al. 스마트폰 기반 디지털 바이오마커를 이용한 전신 중증근무력증의 일상적 영향 추적: ME&MGopenTM을 이용한 1년 연구에서 얻은 교훈* 포스터 발표 초록 #3616 2025년 4월 8일 오전 11:45 – 오후 12:45 PST