Eneboparatide, CALYPSO 3상 임상시험에서 24주차에 부갑상선기능저하증 성인 환자의 혈청 칼슘 정상화 1차 평가 지표 달성

아스트라제네카(AstraZeneca, AZN)의 희귀질환 치료제 후보물질인 에네보파라타이드(eneboparatide)가 만성 부갑상선기능저하증(HypoPT) 성인 환자를 대상으로 한 CALYPSO 임상 3상 시험에서 긍정적인 1차 평가 지표 결과를 달성했습니다. 현지 시간 3월 17일 발표된 CALYPSO 임상 3상 시험의 중간 결과에 따르면, 부갑상선호르몬(PTH) 수용체 1 작용제인 에네보파라타이드(AZP-3601)는 위약 대비 24주 시점에서 만성 부갑상선기능저하증 성인 환자의 혈청 칼슘 수치를 정상화하는 1차 평가 지표를 통계적으로 유의미하게 충족했습니다. 1차 평가 지표는 알부민 조정 혈청 칼슘 수치의 정상화와 활성 비타민 D 및 경구 칼슘 치료로부터의 독립성을 복합적으로 평가한 것입니다. 부갑상선기능저하증은 PTH 결핍으로 인해 발생하는 희귀 내분비 질환으로, 혈중 칼슘 및 인 수치의 조절 장애를 특징으로 합니다. 이러한 PTH의 생리적 작용 장애는 신장 및 뼈에 부정적인 영향을 포함한 임상 증상으로 이어질 수 있습니다. 부갑상선기능저하증은 미국과 유럽 연합에서 20만 명 이상이 앓고 있는 것으로 알려진 희귀 질환 중 하나이며, 환자의 약 80%가 여성입니다. Alexion, AstraZeneca Rare Disease의 최고경영자(CEO)인 Marc Dunoyer는 "희귀 내분비 질환인 부갑상선기능저하증을 앓고 있는 환자들은 종종 고칼슘뇨증, 골감소증, 골다공증의 위험이 증가하며, CALYPSO 임상 시험의 이러한 결과는 에네보파라타이드가 이들 환자에게 또 다른 치료 옵션이 될 잠재력을 강조합니다. 우리는 52주 시점의 임상 결과를 검토하여 위험-이익 프로파일을 완전히 규명하기를 기대합니다."라고 밝혔습니다. 에네보파라타이드는 내약성이 우수한 것으로 나타났습니다. 24주간의 무작위 치료 기간 이후, 모든 환자는 52주까지 진행되는 장기 연장 기간 동안 에네보파라타이드를 투여받게 됩니다. 전체 유효성 및 안전성 데이터는 52주 시점에서 분석될 예정이며, Alexion은 이 데이터를 글로벌 보건 당국과 공유하고 향후 의학 학회에서 발표할 계획입니다. CALYPSO 임상 시험은 만성 부갑상선기능저하증 성인 환자에서 에네보파라타이드의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 설계된 글로벌 3상, 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조, 다기관 시험입니다. 표준 치료(활성 비타민 D 및 경구 칼슘 보충제)를 받고 있는 총 202명의 환자가 2:1 비율로 에네보파라타이드 또는 위약 투여군에 무작위 배정되었습니다. 주요 유효성 평가 지표는 24주 치료 후 알부민 조정 혈청 칼슘 수치가 정상 범위 내에 도달하고 표준 치료로부터 독립성을 확보한 환자의 비율입니다. 주요 이차 유효성 평가 지표에는 기저 시점에 고칼슘뇨증이 있는 환자의 24시간 소변 칼슘 정상화 및 신체 증상과 삶의 질에 미치는 영향을 반영하는 환자 보고 결과 평가가 포함됩니다. 24주간의 무작위 주요 치료 기간 이후, 모든 환자는 진행 중인 장기 연장 기간에서 에네보파라타이드 치료를 받게 됩니다. 에네보파라타이드(AZP-3601)는 만성 부갑상선기능저하증 치료를 위한 investigational PTH 수용체 1 작용제입니다. 이는 PTH 수용체 1의 특정 구조에 높은 친화력으로 결합하여 부갑상선기능저하증 증상을 관리하기 위한 PTH 기능을 복원하도록 설계되었으며, 신장 기능 및 뼈 건강을 보존합니다. 에네보파라타이드는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트 트랙 지정 및 희귀의약품 지정을, 유럽의약품청(EMA)으로부터 부갑상선기능저하증 치료를 위한 희귀의약품 지정을 받았습니다. Alexion, AstraZeneca Rare Disease는 희귀 질환 및 심각한 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 삶을 변화시키는 의약품의 발견, 개발 및 제공을 통해 헌신하고 있습니다. 30년 이상 희귀 질환 분야의 선구자로서, Alexion은 보체 시스템의 복잡한 생물학을 혁신적인 의약품으로 전환한 최초의 기업이었으며, 현재 다양한 질병 영역에서 상당한 미충족 수요를 해결하기 위해 혁신적인 모달리티를 활용하여 파이프라인을 지속적으로 확장하고 있습니다. AstraZeneca의 일부로서 Alexion은 전 세계 더 많은 희귀 질환 환자들에게 서비스를 제공하기 위해 글로벌 지리적 범위를 지속적으로 확장하고 있습니다. 본사는 미국 보스턴에 위치하고 있습니다. AstraZeneca는 종양학, 희귀 질환 및 바이오 의약품(심혈관, 신장 및 대사, 호흡기 및 면역학 포함) 분야에서 처방 의약품의 발견, 개발 및 상업화에 중점을 둔 글로벌 과학 선도 바이오 제약 기업입니다. 영국 케임브리지에 본사를 둔 AstraZeneca의 혁신적인 의약품은 125개국 이상에서 판매되며 전 세계 수백만 명의 환자가 사용하고 있습니다.