Wainzua(eplontersen), 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 관련 다발신경병증 성인 환자 치료를 위해 EU에서 CHMP의 승인 권고

아스트라제네카(AstraZeneca), 유럽서 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증 치료제 'Wainzua' 승인 권고 획득 유럽 의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 아스트라제네카(AstraZeneca)와 Ionis의 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증(hATTR-PN 또는 ATTRv-PN) 성인 환자 치료제 'Wainzua'(성분명: eplontersen)에 대해 승인을 권고했습니다. 이번 권고는 3상 임상시험인 NEURO-TTRansform의 긍정적인 결과를 바탕으로 이루어졌습니다. 임상 결과, Wainzua 투여군은 위약 대비 신경병증 손상 개선 및 삶의 질 향상 측면에서 일관되고 지속적인 혜택을 보였습니다. 만약 유럽 집행위원회(European Commission)의 최종 승인을 받게 되면, Wainzua는 유럽 연합(EU) 내에서 월 1회 자가 주사 방식으로 투여 가능한 유일한 ATTRv-PN 치료제가 될 전망입니다. CHMP는 66주차까지 진행된 NEURO-TTRansform 임상시험 데이터를 기반으로 이번 권고를 결정했습니다. 해당 임상시험에서 Wainzua 투여군은 혈청 트랜스티레틴(TTR) 농도 및 변형 신경병증 손상 점수(mNIS+7)로 측정한 신경병증 손상, 그리고 노퍽 삶의 질 설문-당뇨병성 신경병증(Norfolk QoL-DN)을 통한 삶의 질(QoL) 등 공동 1차 평가변수와 주요 2차 평가변수에서 일관되고 지속적인 개선 효과를 입증했습니다. 또한, 임상시험 기간 동안 Wainzua는 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 유지했습니다. ATTRv-PN은 진단 후 5년 이내에 운동 장애를 유발하는 말초 신경 손상을 초래하는 심각한 질환으로, 치료하지 않을 경우 일반적으로 10년 이내에 사망에 이르는 치명적인 질병입니다. 이탈리아 파비아 산 마테오 재단 병원의 희귀질환과 책임자인 Laura Obici 박사는 "치료받지 않으면 궁극적으로 치명적인 이 질환은 환자와 보호자의 일상생활에 지대한 영향을 미칠 수 있다"며, "TTR 단백질 생성을 근본적으로 줄이도록 설계된 추가적인 아밀로이드증 치료 옵션은 환자들에게 더 많은 시간과 능력을 제공하여 가장 중요한 일을 할 수 있게 하고, 더 나은 삶의 질로 더 오래 살 수 있다는 희망을 줄 수 있을 것"이라고 말했습니다. 아스트라제네카(AstraZeneca) 바이오의약품 사업부문 총괄 부사장 Ruud Dobber는 "유전성 트랜스티레틴 아밀로이드 다발신경병증의 진행성 특성상, 조기 진단과 새로운 치료법을 통해 환자들이 이 치명적인 질병을 더 잘 관리할 수 있도록 돕는 것이 매우 중요하다"며, "이번 권고는 유럽 환자들에게 Wainzua가 한 걸음 더 다가섰음을 의미하며, 승인될 경우 일관된 TTR 억제 효과와 삶의 질 향상을 제공하는 새로운 치료 옵션이 될 것"이라고 덧붙였습니다. Wainzua는 월 1회 투여되는 '사일런서(silencer)' 약물로, TTR 생성을 상류에서부터 억제합니다. 이는 간에서 TTR 단백질 생성을 근본적으로 줄여 모든 유형의 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR)을 치료할 가능성을 가진 RNA 표적 치료제입니다. Wainzua는 이미 'Wainua'라는 브랜드명으로 2023년 12월 미국에서 ATTRv-PN 치료제로 승인받았으며, 현재 전 세계적으로 추가 승인을 추진 중입니다. 아스트라제네카(AstraZeneca)와 Ionis는 글로벌 개발 및 상업화 계약의 일환으로 미국에서 ATTRv-PN 치료제 Wainua를 공동 판매하고 있습니다. 아스트라제네카(AstraZeneca)는 미국 외 지역에 대한 독점적인 상업화 및 개발 권리를 보유하고 있으며, 유럽 및 기타 지역에서 규제 승인을 신청하고 있습니다. Eplontersen은 ATTR 치료를 위해 미국과 EU에서 희귀의약품으로 지정된 바 있습니다. 현재 eplontersen은 트랜스티레틴 매개 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 치료를 위한 3상 임상시험인 CARDIO-TTRansform에서도 평가되고 있으며, 이 임상시험은 현재까지 진행된 ATTR-CM 임상시험 중 가장 큰 규모로 1,400명 이상의 참가자를 포함하고 있습니다. 참고: TTR 아밀로이드증은 간에서 유래한 잘못 접힌 TTR 단백질이 심장 및 말초 신경과 같은 조직에 축적되어 장기 손상 및 기능 부전을 일으키는 질환입니다. ATTR은 심부전(HF) 및 만성 신장 질환과 같은 심혈관, 신경학적, 신장 질환을 유발할 수 있습니다. ATTR에는 유전성(ATTRv)과 비유전성(야생형) 형태가 있으며, 빠르게 진행되고 치명적인 질환으로 증상의 조기 인식이 중요합니다. ATTR은 주로 심장에 영향을 미치는 ATTR-CM, 주로 말초 신경계를 침범하는 ATTRv-PN, 그리고 두 가지 증상을 모두 경험하는 혼합형 표현형을 포함한 여러 표현형을 가집니다. 전 세계적으로 약 30만~50만 명의 ATTR-CM 환자와 약 1만~4만 명의 ATTRv-PN 환자가 있는 것으로 추정됩니다. NEURO-TTRansform 임상시험은 ATTRv-PN 환자를 대상으로 eplontersen의 효능과 안전성을 평가하는 글로벌, 공개 라벨, 무작위 배정 임상시험입니다. 이 시험은 1단계 또는 2단계 ATTRv-PN 성인 환자를 대상으로 외부 위약과 비교 평가했습니다. 효능 및 안전성 비교는 66주차까지의 데이터를 기반으로 이루어졌으며, 모든 환자는 85주차까지 치료를 지속하고 시험 종료 시점 평가를 받았습니다. 이후 환자들은 현재 진행 중인 공개 라벨 연장 연구에 참여할 자격을 얻었습니다. NEURO-TTRansform 임상시험의 전체 결과는 The Journal of the American Medical Association (JAMA)에 게재되어 35주, 66주, 85주 치료 동안 ATTRv-PN 전반에 걸쳐 Wainzua의 이점을 입증했습니다. Wainzua는 월 1회 투여되는 RNA 표적 치료제로, 간에서 TTR 단백질 생성을 근본적으로 줄여 모든 유형의 ATTR 치료 가능성을 제공합니다. 아스트라제네카(AstraZeneca)의 심혈관, 신장 및 대사(CVRM) 질환 부문은 바이오의약품 사업부의 주요 질환 영역 중 하나이며 회사의 핵심 성장 동력입니다. 아스트라제네카(AstraZeneca)는 심장, 신장, 간, 췌장 간의 근본적인 연결고리를 이해하기 위한 과학적 접근을 통해 질병 진행을 늦추거나 멈추는 장기 보호 약물 포트폴리오에 투자하고 있으며, 궁극적으로 재생 치료법을 향한 길을 열고 있습니다. CVRM 질환 간의 상호작용을 더 잘 이해하고 질병을 유발하는 메커니즘을 표적으로 삼아 조기에 효과적으로 환자를 발견, 진단 및 치료함으로써 수백만 명의 생명을 개선하고 구하는 것을 목표로 합니다. 아스트라제네카(AstraZeneca)는 종양학, 희귀 질환 및 바이오의약품(심혈관, 신장 및 대사, 호흡기 및 면역학 포함) 분야에서 처방 의약품의 발견, 개발 및 상업화에 중점을 둔 글로벌 과학 중심의 바이오 제약 회사입니다. 영국 케임브리지에 본사를 둔 아스트라제네카(AstraZeneca)의 혁신적인 의약품은 125개국 이상에서 판매되고 전 세계 수백만 명의 환자가 사용하고 있습니다.