Alexion, AAN 2024에서 Ultomiris와 Soliris가 희귀 신경계 질환의 결과를 어떻게 변화시킬 수 있는지 보여주는 데이터 발표

알렉시온, AAN 2024에서 희귀 신경 질환 치료 혁신 데이터 공개 알렉시온(Alexion, AstraZeneca Rare Disease)이 오는 4월 13일부터 18일까지 미국 덴버에서 열리는 미국신경학회(AAN) 연례 회의에서 희귀 신경 질환 포트폴리오에 대한 최신 임상 및 실제 데이터 발표를 예고했습니다. 이번 학회에서 알렉시온은 전신 중증근무력증(gMG)과 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 관련 총 14건의 초록을 발표하며, 이 중 5건은 구두 발표로 진행될 예정입니다. 발표될 데이터에는 전신 중증근무력증(gMG) 및 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제인 Ultomiris(ravulizumab)와 Soliris(eculizumab)의 안전성과 유효성을 뒷받침하는 강력한 증거에 더해, 주요 3상 임상시험인 CHAMPION-MG 및 CHAMPION-NMOSD의 장기 결과와 실제 임상 데이터가 포함됩니다. 알렉시온의 크리스토프 호터만스(Christophe Hotermans) 수석 부사장(글로벌 의료 담당)은 "Ultomiris와 Soliris는 gMG 및 NMOSD 환자 커뮤니티에 혁신과 희망을 제공하며, 이들 질환의 치료 환경을 변화시킬 잠재력을 가진 치료 옵션을 제공합니다"라며, "이번 AAN 학회에서 발표될 데이터는 임상 및 실제 환경 모두에서 Ultomiris와 Soliris가 환자들에게 지속적인 혜택을 제공하고 있음을 명확히 보여줄 것입니다. 우리는 이러한 희귀 신경 질환을 앓고 있는 환자들의 치료와 혁신적인 솔루션 개발에 지속적으로 헌신할 것입니다"라고 밝혔습니다. NMOSD 및 gMG에서 Ultomiris의 장기 유효성 및 안전성 지속 입증 이번 학회에서는 NMOSD 및 gMG의 가장 흔한 형태를 앓고 있는 성인 환자에서 Ultomiris의 장기 안전성 및 유효성에 대한 새로운 연구 결과가 두 건의 구두 발표를 통해 상세히 공개될 예정입니다. 현재 진행 중인 글로벌 공개 3상 임상시험인 CHAMPION-NMOSD의 장기 결과는 항아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성(Ab+) NMOSD 환자에서 Ultomiris가 재발을 제거할 수 있는 잠재력을 보여줄 것입니다. 데이터에 따르면, Ultomiris 치료를 받은 AQP4 Ab+ NMOSD 환자에서 중간 치료 기간 138주 동안 임상시험 중 평가된 재발은 단 한 건도 관찰되지 않았습니다. 또한, 글로벌 CHAMPION-MG 공개 연장 연구의 최종 분석 결과는 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성(Ab+) gMG 환자에서 Ultomiris의 지속적인 치료 혜택을 강조할 것입니다. Ultomiris 치료를 받은 환자들은 최대 164주 동안 중증근무력증 활동 일상생활 척도(MG-ADL) 및 정량 중증근무력증(QMG) 총점 등 기능 활동 및 삶의 질 측정 지표에서 개선 효과를 유지했습니다. 실제 임상 데이터, gMG 치료에서 C5 억제제의 혜택 조명 C5 억제제 치료의 실제 임상 적용에 대한 구두 발표에서는 미국 기반의 후향적 의무 기록 분석 결과가 보고될 예정입니다. 이 분석은 C5 억제제 치료를 조기에 시작하는 것이 gMG 환자에게 더 큰 임상적 혜택을 제공할 수 있음을 시사합니다. Soliris를 조기 또는 늦게 시작한 환자 모두에서 MG-ADL 점수가 개선되었지만, gMG 진단 후 2년 이내에 치료를 시작한 환자군에서 더 큰 개선이 관찰되었습니다. 두 건의 포스터 발표에서는 만성 gMG 치료에 사용되는 스테로이드 사용 패턴 및 결과에 대해 논의할 예정이며, C5 억제제 치료 후의 결과도 포함됩니다. 메디케어 청구 데이터를 평가한 후향적 관찰 코호트 연구는 gMG 환자에서 높은 수준의 동반 질환을 나타냈으며, 이는 스테로이드 처방 시 임상 실무에 영향을 미칠 수 있습니다. 추가적인 의료 청구 데이터는 C5 억제제 치료 12개월 후 스테로이드 일일 사용량의 통계적으로 유의미한 감소와 gMG 악화 감소를 보여주며, C5 억제제가 스테로이드 절약 요법으로 사용될 수 있음을 뒷받침합니다. 또한, gMG 글로벌 등록 연구의 결과도 공유될 예정이며, 임상 현장에서 Soliris로 치료받은 환자들이 근육 위기, 악화 및 입원율 감소를 경험했다는 앙코르 구두 발표가 있을 예정입니다. NMOSD 치료 효능에 대한 새로운 통찰력 발굴 구두 발표에서는 글로벌 3상 PREVENT 및 CHAMPION-NMOSD 임상시험에서 Ultomiris 및 Soliris 치료에 대한 생물학적 반응 측정 지표로 특정 바이오마커를 평가한 연구 결과가 발표될 예정입니다. 데이터에 따르면, 성상세포 및 신경 손상의 바이오마커인 GFAP(glial fibrillary acidic protein) 및 NfL(neurofilament light chain) 수치는 C5 억제제 치료 기간 동안 시간이 지남에 따라 감소했으며, 이는 AQP4 Ab+ NMOSD 치료 효과 평가 시 추가적인 효능 지표가 될 수 있습니다. AAN 2024 알렉시온 발표 일정 NMOSD 관련 발표: - SJ Pittock 박사: 항아쿠아포린-4 항체 양성 NMOSD 성인 환자에서 ravulizumab의 유효성 및 안전성: 진행 중인 3상 CHAMPION-NMOSD 임상시험 중간 분석 (구두 발표 003, 4월 17일 13:24 MDT) - DM Wingerchuk 박사: 아쿠아포린-4 양성(AQP4+) 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)에서 eculizumab 및 ravulizumab 치료 중 GFAP 및 NfL 수치 평가 (구두 발표 004, 4월 17일 13:36 MDT) - SL Clardy 박사: 항아쿠아포린-4 면역글로불린 양성(AQP4-IgG+) NMOSD 성인 환자를 위한 ravulizumab과 승인된 치료 옵션의 간접 치료 비교 (포스터 발표 005, 4월 17일 11:45 – 12:45 MDT) - M Levy 박사: 시신경척수염 스펙트럼 장애 환자를 위한 의료기기 소프트웨어(SaMD)인 NMOSDCopilotTM의 검증 과정 (포스터 발표 001, 4월 17일 11:45 – 12:45 MDT) gMG 관련 발표: - T Vu 박사: 항아세틸콜린 수용체 항체 양성 전신 중증근무력증 성인 환자에서 장기 작용형 말단 보체 억제제인 ravulizumab의 장기 유효성 및 안전성: 3상 CHAMPION MG 공개 연장 연구 최종 결과 (구두 발표 010, 4월 15일 14:48 MDT) - S Muppidi 박사: 전신 중증근무력증 환자에서 진단 시점별 eculizumab 치료 효과: 후향적 전자 의무 기록 분석 (구두 발표 006, 4월 15일 14:00 MDT) - R Tandan 박사: 글로벌 등록 연구에서 eculizumab 치료를 받은 전신 중증근무력증 환자의 근육 위기, 악화 및 의료 자원 이용률 (구두 발표 001, 4월 17일 15:30 MDT) - A McEneny 박사: 건강한 성인에서 자가 주입기를 통한 gefurulimab의 약동학(PK) 및 안전성 1상 연구 (포스터 발표 004, 4월 15일 11:45 – 12:45 MDT) - J Lee 박사: C5 억제제 치료(C5IT)를 받는 미국 gMG 환자의 스테로이드 사용 패턴 및 결과 (포스터 발표 011, 4월 17일 11:45 – 12:45 MDT) - V Juel 박사: 전신 중증근무력증 등록 연구 결과: eculizumab 치료를 받은 환자의 중증근무력증 활동 일상생활 하위 점수 개선 (포스터 발표 008, 4월 15일 11:45 – 12:45 MDT) - G Sabatella 박사: 전신 중증근무력증 환자에서 eculizumab에서 ravulizumab으로 전환의 유효성 및 안전성: 글로벌 등록 연구 증거 (포스터 발표 002, 4월 17일 11:45 – 12:45 MDT) - M Blackowicz 박사: 전신 중증근무력증의 동반 질환 부담 및 스테로이드 사용: 메디케어 수수료 기반 청구 데이터의 후향적 분석 (포스터 발표 015, 4월 15일 11:45 – 12:45 MDT) - C Barnett Tapia 박사: ME&MG 개방 연구의 첫 횡단 분석: 앱 기반 중증근무력증에 대한 분산 연구 (포스터 발표 005, 4월 15일 11:45 – 12:45 MDT) - E Berling 박사: 전신 중증근무력증 환자를 위한 새로운 디지털 기기 ME&MG: 검증을 향한 첫걸음 (포스터 발표 016, 4월 14일 8:00 – 9:00 MDT) 참고: Ad Scientiam 연구는 Alexion의 지원을 받았습니다. Ultomiris(ravulizumab) 정보: Ultomiris(ravulizumab)는 최초이자 유일한 장기 작용형 C5 보체 억제제로, 즉각적이고 완전하며 지속적인 보체 억제 효과를 제공합니다. 이 약물은 신체의 면역 체계 일부인 말단 보체 연쇄 반응에서 C5 단백질을 억제하는 방식으로 작용합니다. 보체 연쇄 반응이 통제되지 않은 상태로 활성화되면 과도하게 반응하여 신체가 자신의 건강한 세포를 공격하게 됩니다. 성인 환자에게 Ultomiris는 로딩 용량 투여 후 8주마다 정맥 주사로 투여됩니다. Ultomiris는 미국, 유럽, 일본 등 여러 국가에서 특정 성인 전신 중증근무력증(gMG) 치료제로 승인되었습니다. 또한 Ultomiris는 미국, 유럽, 일본 등 여러 국가에서 특정 NMOSD 치료제로도 승인되었습니다.