Ultomiris, 성인 신경척수염 스펙트럼 장애 치료제로 미국 승인

아스트라제네카(AZN)의 희귀질환 치료제 'Ultomiris'가 미국에서 성인 신경염증성 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제로 승인받았습니다. 이번 승인은 미국 식품의약국(FDA)이 진행한 것으로, C5 보체 억제제 계열 중 최초이자 유일한 장기 지속형 치료제입니다. Ultomiris는 항아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성 NMOSD 환자들에게 재발 없는 삶을 제공할 잠재력을 지닌 것으로 평가받고 있습니다. 승인의 근거가 된 CHAMPION-NMOSD 임상 3상 시험 결과는 'Annals of Neurology'에 게재되었습니다. 이 시험에서 Ultomiris는 외부 위약군과 비교되었으며, 독립적인 판정 위원회의 확인 결과 첫 번째 재발까지의 시간을 평가하는 주요 평가 지표를 충족했습니다. 특히, Ultomiris 투여군에서는 평균 73주의 치료 기간 동안 단 한 건의 재발도 관찰되지 않아 98.6%의 재발 위험 감소 효과를 보였습니다. NMOSD는 척수와 시신경을 포함하는 중추신경계에 영향을 미치는 희귀하고 만성적인 자가면역 질환입니다. 대부분의 NMOSD 환자들은 예측 불가능한 재발을 경험하며, 이는 새로운 신경학적 증상의 발현이나 기존 증상의 악화를 특징으로 합니다. 이러한 재발은 심각하고 반복적이며 영구적인 장애로 이어질 수 있습니다. 미국 내 NMOSD 성인 환자 수는 약 6,000명으로 추정됩니다. 메이요 클리닉의 Sean J. Pittock 박사는 "C5 억제는 면역 체계의 일부인 보체 시스템이 척수, 시신경 및 뇌의 건강한 세포를 공격하는 것을 차단함으로써 NMOSD 재발 위험을 줄이는 데 효과적임이 입증되었습니다. 이번 FDA 승인을 통해 환자들은 CHAMPION-NMOSD 임상시험에서 재발이 전혀 관찰되지 않은 장기 지속형 C5 억제제 치료 옵션을 갖게 되었습니다."라고 말했습니다. Alexion의 CEO인 Marc Dunoyer는 "Alexion은 NMOSD 분야에서 혁신을 선도하며 환자들이 생명을 위협하거나 치명적인 재발에 대한 두려움 없이 미래를 살아갈 수 있도록 노력해왔습니다. AQP4 항체 양성 NMOSD 환자들에게 C5 억제의 확립된 효능을 바탕으로, 8주 간격의 편리한 투여 일정으로 재발을 없앨 수 있는 혁신적인 장기 지속형 치료 옵션을 제공하게 된 것을 자랑스럽게 생각합니다."라고 덧붙였습니다. CHAMPION-NMOSD 임상시험에서 Ultomiris의 전반적인 안전성과 내약성은 이전 임상 연구 및 실제 사용 데이터와 일관되었으며, 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았습니다. 가장 흔한 이상 반응으로는 COVID-19, 두통, 요통, 관절통, 요로 감염 등이 보고되었습니다. Ultomiris는 이미 일본과 유럽연합(EU)에서도 특정 NMOSD 성인 환자 치료제로 승인받았으며, 추가 국가에서의 규제 검토가 진행 중입니다. Ultomiris는 정맥 주사로 투여되며, 성인 환자의 경우 초기 용량 투여 후 8주 간격으로 유지 용량을 투여받습니다. 이 약물은 일반적인 중증 근무력증(gMG), 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 등 다른 희귀 질환 치료제로도 미국, EU, 일본 등에서 승인받았습니다. Alexion은 현재 Ultomiris의 추가적인 혈액학 및 신경학 분야 적응증에 대한 개발 프로그램을 진행하고 있습니다. Alexion은 아스트라제네카의 희귀 질환 사업부로, 2021년 Alexion Pharmaceuticals 인수를 통해 설립되었습니다. 30년 이상 희귀 질환 분야의 선두 주자로서, Alexion은 보체 계열의 새로운 분자와 표적에 대한 연구를 집중하고 있으며, 혈액학, 신장학, 신경학, 대사 질환, 심장학 및 안과학 분야에서 개발 노력을 기울이고 있습니다.