Fasenra, 다혈관염을 동반한 호산구성 육아종증의 MANDARA 3상 임상시험에서 1차 평가 지표 충족

아스트라제네카의 파센라, 희귀 질환 EGPA 대상 3상 임상에서 메폴리주맙 대비 비열등성 입증 아스트라제네카(AstraZeneca)의 호흡기 및 면역학 분야 치료제인 파센라(Fasenra, 성분명: 베날리주맙)가 호산구성 혈관염(EGPA) 환자를 대상으로 진행된 MANDARA 3상 임상시험에서 주요 평가 지표를 충족하며 긍정적인 결과를 얻었습니다. 이번 임상 결과는 EGPA 치료 분야에서 생물학적 제제 간 최초의 직접 비교 연구라는 점에서 주목받고 있습니다. MANDARA 임상시험은 경구용 코르티코스테로이드(OCS)와 함께 또는 안정적인 면역억제 요법을 병행하는 EGPA 환자를 대상으로, 월 1회 투여하는 파센라와 월 3회 투여하는 메폴리주맙의 효능 및 안전성을 비교했습니다. 임상 결과, 파센라는 메폴리주맙과 비교했을 때 관해율(remission rates)에서 비열등성(non-inferiority)을 입증했습니다. EGPA는 중소형 혈관에 염증을 유발하는 드물고 면역 매개성 혈관염입니다. 환자의 약 절반은 성인 발병 중증 호산구 천식(SEA)을 동반하며, 이 질환은 폐, 피부, 심장, 위장관, 신경 등 다발성 장기에 손상을 일으킬 수 있습니다. 치료되지 않을 경우 치명적일 수 있습니다. 마이클 웨슬러(Dr Michael Wechsler) 박사는 "MANDARA 임상시험의 긍정적인 결과는 EGPA 환자들이 현재 제한적인 치료 옵션에도 불구하고 심각한 증상에 시달리고 있으며, 이는 치료되지 않을 경우 치명적일 수 있다는 점에서 매우 고무적입니다"라며, "이번 임상시험은 월 1회 투여하는 단일 제제가 현재 표준 치료법과 유사한 관해율을 달성하는 데 도움을 줄 수 있음을 보여주며, EGPA 치료 옵션으로서 베날리주맙의 중요성을 더합니다"라고 말했습니다. 샤론 배(Sharon Barr) 아스트라제네카 바이오의약품 R&D 수석 부사장은 "MANDARA의 긍정적인 결과는 독특한 작용 기전을 가지고 호산구를 직접 표적으로 하는 파센라가 이 염증성 질환으로 인한 쇠약한 영향으로부터 환자들이 회복하는 데 도움을 줄 수 있음을 보여줍니다. 특히, 더 편리한 월 1회 피하 주사로 투여가 가능하다는 점이 장점입니다"라고 덧붙였습니다. 임상시험에서 파센라의 안전성 및 내약성 프로파일은 기존에 알려진 약물 프로파일과 일관된 것으로 나타났습니다. MANDARA 임상시험의 전체 결과는 추후 의료 학회에서 발표될 예정이며, 관련 데이터는 전 세계 보건 당국과 공유될 예정입니다. 파센라는 호산구 표면의 IL-5 수용체 알파에 직접 결합하여 자연 살해 세포(natural killer cells)를 유도하고, 대부분의 환자에서 세포 사멸(apoptosis)을 통해 혈액 및 조직 내 호산구를 신속하고 거의 완전하게 감소시키는 단일클론항체입니다. 현재 파센라는 미국, 유럽, 일본 등에서 중증 호산구 천식(SEA)의 추가 유지 요법으로 승인되었으며, 미국, 유럽 등에서는 자가 투여가 가능합니다. 아스트라제네카는 2018년 미국 FDA로부터 EGPA에 대한 희귀의약품 지정을 받았으며, 호산구가 질병 발병에 관여할 것으로 예상되는 다양한 질환에서 파센라의 잠재력을 지속적으로 탐색하고 있습니다.