Soliris, 난치성 전신 중증근무력증(gMG) 소아 및 청소년 환자에 대해 EU 승인 획득

아스트라제네카(AstraZeneca)의 희귀질환 사업부인 Alexion은 유럽연합(EU)에서 희귀 중증 근무력증(gMG)을 앓고 있는 6세 이상 17세 이하 소아 및 청소년 환자를 대상으로 하는 Soliris(eculizumab)의 적응증 확대 승인을 받았다고 27일 발표했습니다. 이번 승인은 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성인 난치성 전신 중증 근무력증(gMG) 소아 및 청소년 환자에게 최초이자 유일하게 승인된 표적 치료제라는 점에서 의미가 있습니다. Soliris는 26주간의 임상시험을 통해 질병의 심각도와 기능 개선에 있어 지속적인 효과를 입증했습니다. 유럽 집행위원회(European Commission)의 이번 승인은 유럽의약품청(EMA) 산하 의약품위원회(CHMP)의 긍정적인 의견에 따른 것으로, 난치성 gMG 소아 환자를 대상으로 한 Soliris의 임상 3상 시험 결과를 기반으로 합니다. 해당 시험에서 Soliris는 기존 면역억제 치료에 실패하고도 심각한 증상이 지속되는 난치성 gMG 소아 환자들에게 임상적 이점을 제공했습니다. 임상 3상 시험 결과, Soliris는 26주차에 질병의 심각도와 기능을 평가하는 QMG(Quantitative Myasthenia Gravis) 총점 변화에서 기저치 대비 유의미한 개선을 보였습니다. 구체적으로 -5.8점의 개선 효과를 나타냈으며, 이는 통계적으로 유의미한 결과(p=0.0004)입니다. gMG는 신경근육 접합부에서 발생하는 희귀하고 만성적인 자가면역 질환으로, 근육 기능 상실과 심각한 근력 약화를 초래합니다. 필라델피아 아동병원(Children’s Hospital of Philadelphia)의 John F. Brandsema 박사는 "이번 승인은 난치성 gMG를 앓는 소아 환자들에게 중요한 치료 발전"이라며, "Soliris는 임상 3상 시험에서 26주간 질병 심각도에 대한 지속적인 개선을 보여, 이 희귀 신경 질환을 앓고 있는 어린이와 청소년들의 삶의 질을 향상시키고 질병 관리를 재정의할 잠재력을 제공한다"고 말했습니다. Alexion의 CEO인 Marc Dunoyer는 "gMG가 어린이에게 미치는 영향은 파괴적이며, 가족들은 오랫동안 해결책을 기다려왔다"며, "이번 Soliris의 EU 소아 환자 적응증 확대 승인은 희귀 질환 커뮤니티의 충족되지 않은 의료 수요를 해결하는 혁신적인 의약품을 제공하려는 우리의 노력을 보여준다"고 강조했습니다. Soliris의 소아 환자 대상 효능 및 안전성 프로파일은 성인 환자 대상 임상 시험에서 확립된 Soliris의 프로파일과 일관된 것으로 나타났습니다. 소아 환자 대상 임상 3상 시험에서 보고된 대부분의 이상 반응은 경증 또는 중등증으로 간주되었으며, 가장 흔한 이상 반응은 두통과 비인두염이었습니다. Soliris는 2017년 EU에서 특정 성인 gMG 환자 치료제로 처음 승인받았으며, 미국, 중국, 일본에서도 승인받았습니다. 현재 여러 보건 당국과 Soliris의 소아 gMG 환자 치료를 위한 규제 제출이 진행 중이거나 계획되어 있습니다. gMG는 신경근육 접합부에서 발생하는 희귀 자가면역 질환으로, 신경 세포와 근육 간의 신호 전달을 방해하여 근육 기능 상실과 심각한 근력 약화를 유발합니다. gMG 환자의 약 80%는 AChR 항체 양성으로, 이는 신경근육 접합부의 신호 수용체에 결합하는 특정 항체를 생성합니다. 이 항체 결합은 신체의 면역 체계를 활성화시켜 신경근육 접합부를 공격하게 만들고, 염증과 뇌와 근육 간의 통신 장애를 초래합니다. gMG는 모든 연령에서 발생할 수 있지만, 여성에서는 40세 이전, 남성에서는 60세 이후에 가장 흔하게 발병하는 것으로 알려져 있습니다. 초기 증상으로는 발음 불명료, 복시, 눈꺼풀 처짐, 균형 감각 상실 등이 있으며, 질병이 진행됨에 따라 삼킴 곤란, 질식, 극심한 피로, 호흡 부전 등 더 심각한 증상으로 이어질 수 있습니다. Alexion은 AstraZeneca의 희귀 질환 사업부로, 2021년 Alexion Pharmaceuticals, Inc. 인수 이후 희귀 질환 분야에 집중하고 있습니다. 30년 이상 희귀 질환 분야의 선두 주자로서, Alexion은 보체 계열의 새로운 분자와 표적에 대한 연구 개발에 힘쓰고 있으며, 혈액학, 신장학, 신경학, 대사 질환, 심장학, 안과학 분야에서 혁신적인 의약품을 개발하고 있습니다. AstraZeneca는 종양학, 희귀 질환, 심혈관·신장·대사 질환, 호흡기·면역학 등 바이오 의약품 분야에서 처방 의약품의 발견, 개발, 상업화를 선도하는 글로벌 과학 기반 바이오 제약 회사입니다.