Soliris, 중국에서 난치성 전신 중증근무력증 성인 환자 치료제로 승인

아스트라제네카, 중국서 희귀질환 치료제 '솔리리스' 신규 적응증 승인 아스트라제네카(AstraZeneca)의 희귀질환 사업부인 Alexion은 중국 국가의약품감독관리국(NMPA)으로부터 성인 난치성 전신 중증근무력증(gMG) 치료제 '솔리리스(Soliris, 성분명: 에쿨리주맙)'에 대한 신규 적응증을 승인받았다고 13일 밝혔습니다. 이번 승인은 항아세틸콜린수용체(AChR) 항체 양성인 난치성 전신 중증근무력증(gMG) 성인 환자를 대상으로 하며, 중국에서 솔리리스가 세 번째로 승인받은 적응증입니다. 이는 중국 내 희귀질환 치료제 접근성을 확대하는 중요한 규제적 성과로 평가됩니다. 솔리리스는 중국에서 전신 중증근무력증(gMG) 치료제로 승인된 최초이자 유일한 보체 억제제입니다. 이번 승인은 3상 REGAIN 임상시험의 포괄적인 결과를 기반으로 이루어졌습니다. 해당 임상시험에서 솔리리스는 면역억제 치료에 실패하고도 심각한 질병 증상을 지속적으로 겪는 항아세틸콜린수용체 항체 양성 gMG 환자에게 임상적 이점을 입증했습니다. 이러한 환자들은 입원 및 집중 치료가 필요할 수 있으며 생명을 위협할 수 있는 질병 악화 및 위기 발생 위험이 높습니다. 또한, REGAIN 임상시험 초기 6개월 동안 나타난 개선 효과는 장기 공개 연장 시험에서 130주 이상 지속되었습니다. 전신 중증근무력증(gMG)은 근육 기능 상실과 심각한 근육 약화를 초래하는 희귀하고 만성적인 자가면역 신경근육 질환입니다. Qilu Hospital of Shandong University의 Yan Chuanzhu 박사는 "일부 gMG 환자의 경우, 면역억제제와 같은 표준 치료법이 질병을 충분히 조절하지 못해 심각한 합병증의 위험에 노출될 수 있습니다"라며, "솔리리스의 승인은 중국 gMG 환자 커뮤니티에 중요한 이정표이며, 일상생활 수행 능력을 향상시키고 삶의 질을 지원하는 데 상당한 임상 데이터와 광범위한 실제 근거를 보여주는 표적 치료 옵션을 제공합니다"라고 말했습니다. Alexion의 CEO인 Marc Dunoyer는 "시력, 보행, 언어, 삼킴, 호흡 곤란을 포함한 gMG 증상은 환자와 가족의 일상생활에 debilitating한 영향을 미칠 수 있으며, 치료법 발전에 대한 중요한 요구를 나타냅니다"라며, "우리는 중국에서 최초의 C5 보체 억제제이자 전 세계적으로 확립된 gMG 치료제인 솔리리스를 제공하게 된 것을 자랑스럽게 생각합니다. 우리는 중국 및 전 세계 희귀질환 환자들에게 혁신적인 치료법에 대한 접근성을 확대하기 위해 최선을 다할 것입니다"라고 덧붙였습니다. 솔리리스의 안전성 및 내약성 프로파일은 초기 치료 기간 및 공개 연장 기간 동안 일관되게 유지되었습니다. 초기 치료 기간 동안 가장 흔한 이상 반응은 두통 및 상기도 감염이었습니다. 솔리리스는 최근 중국에서 성인 및 소아의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 및 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 치료제로도 사용 가능해졌습니다. 또한, 솔리리스는 전 세계 여러 국가에서 다양한 적응증으로 승인받았습니다. 아스트라제네카는 2021년 9월 중국에 희귀질환 사업부를 설립했습니다. 향후 회사는 PNH, aHUS, gMG, 시신경척수염 스펙트럼 장애(NMOSD), 저인산효소증, IgA 신증, 루푸스 신염, 아밀로이드증 등 희귀질환 치료를 위해 보체 시스템 및 그 외 영역을 표적으로 하는 더 많은 혁신 의약품을 중국에 도입할 계획입니다.