Solid Biosciences, 신경근육 및 심장 파이프라인 모멘텀과 차세대 캡시드 AAV-SLB101에 대한 확대된 접근성을 강조하는 2026년 전망 제공

Solid Biosciences, 희귀 유전 질환 치료제 개발 박차… 임상 시험 순항 미국 생명과학 기업 Solid Biosciences Inc.(나스닥: SLDB)가 신경근육 및 심장 질환 치료를 위한 정밀 유전자 치료제 개발에 속도를 내고 있습니다. Bo Cumbo 사장 겸 CEO는 1월 13일(현지시간) 열린 제44회 연례 J.P. Morgan 헬스케어 컨퍼런스에서 회사의 파이프라인 진행 상황을 공유하며 이같이 밝혔습니다. Solid Biosciences는 현재 듀센 근디스트로피(Duchenne), 프리드라이히 운동실조증(FA), 카테콜아민성 다형 심실 빈맥(CPVT) 등 미충족 수요가 높은 세 가지 희귀 신경근육 및 심장 질환에 대한 네 가지 임상 시험을 진행 중입니다. 특히, 듀센 근디스트로피 치료제 SGT-003의 경우, 2026년 1월 9일 기준 총 33명의 참가자가 1/2상 INSPIRE DUCHENNE 임상 시험에 투약되었습니다. 현재까지 스테로이드 기반 예방적 면역조절 요법을 사용했을 때 SGT-003은 전반적으로 내약성이 우수한 것으로 나타났습니다. 또한, 미국 외 지역에서 진행되는 3상 무작위 이중 눈가림 위약 대조 임상 시험인 IMPACT DUCHENNE에 첫 참가자가 등록되었으며, 2026년 1분기 내 투약이 시작될 예정입니다. 프리드라이히 운동실조증(FA) 치료제 SGT-212는 현재 개발 중인 유일한 이중 투여 경로 유전자 치료제로, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았습니다. 최근 1b상 FALCON 임상 시험에 첫 참가자가 투약되는 등 임상 개발이 순조롭게 진행되고 있습니다. 카테콜아민성 다형 심실 빈맥(CPVT) 치료제 SGT-501에 대한 1b상 첫 인간 대상 임상 시험인 ARTEMIS의 임상 시험 기관이 활성화되었으며, 현재 참가자 스크리닝이 진행 중입니다. Solid Biosciences는 또한 차세대 캡시드인 AAV-SLB101 기술 개발에도 힘쓰고 있습니다. 이 캡시드는 간으로의 생체 외 분포를 줄이면서 골격근 및 심장 친화성을 향상시키도록 설계되었습니다. 현재까지 기업, 기관, 학술 연구소 등 50개 이상의 라이선스 계약을 체결하며 AAV-SLB101의 광범위한 활용 가능성을 넓혀가고 있습니다. Bo Cumbo CEO는 “지난 한 해 동안 우리는 파이프라인 전반에 걸쳐 중요한 모멘텀을 구축했으며, 2026년을 네 개의 활성 임상 시험과 함께 시작하게 되었다”며, “혁신적인 과학을 신속하고 책임감 있게 발전시키고 차세대 캡시드를 활용한 유전자 치료 전달을 강화하기 위한 협력을 통해, 우리가 봉사하는 환자 커뮤니티를 위한 더 나은 미래를 구축하고 주주 가치를 창출하는 데 전념할 것”이라고 강조했습니다. 그는 또한 “향후 수개월간 다수의 규제 기관과의 논의를 통해 SGT-003의 잠재적 가속 승인 경로에 대한 합의를 목표로 하고 있으며, 듀센 커뮤니티의 압도적인 수요를 충족시키기 위해 개발 중인 치료제를 시장에 선보일 것”이라고 덧붙였습니다. Solid Biosciences는 듀센 근디스트로피 치료제 SGT-003, 프리드라이히 운동실조증 치료제 SGT-212, 카테콜아민성 다형 심실 빈맥 치료제 SGT-501, TNNT2 매개 확장성 심근병증 치료제 SGT-601 및 기타 치명적인 유전성 신경근육 및 심장 질환을 표적으로 하는 유전자 치료제 후보 물질 포트폴리오를 발전시키는 데 주력하고 있습니다. 또한, 업계 전반에 걸쳐 유전자 치료 전달에 상당한 영향을 미칠 수 있는 혁신적인 유전자 조절 물질 라이브러리 및 기타 지원 기술 개발에도 집중하고 있습니다.