Dyne Therapeutics, 2026 MDA 임상 및 과학 컨퍼런스에서 신경근육 파이프라인 관련 발표 예정 발표

다인 테라퓨틱스, 근육영양장애 치료제 개발 성과 발표 다인 테라퓨틱스(Dyne Therapeutics, Nasdaq: DYN)는 유전성 근육영양장애 환자들의 기능 개선을 목표로 하는 임상 단계 바이오 기업으로, 2026년 미국근육영양장애협회(MDA) 임상과학 학회에서 자사의 듀센 근디스트로피(DMD), 제1형 근긴장성 근이영양증(DM1), 폼페병 프로그램에 대한 5건의 발표를 진행한다고 밝혔다. 이번 학회는 2026년 3월 8일부터 11일까지 플로리다주 올랜도에서 개최되며 온라인으로도 참여할 수 있다. 이번 발표에는 특히 DMD 치료제 z-rostudirsen(DYNE-251)의 DELIVER 임상시험에서 얻어진 새로운 긍정적인 심폐 기능 결과가 포함될 예정이다. 또한, DM1 치료제 z-basivarsen(DYNE-101)의 3상 임상시험 설계에 대한 구두 발표도 예정되어 있다. 이 외에도 폼페병 치료제 DYNE-401에 대한 전임상 데이터도 공개된다. 존 콕스(John Cox) 다인 테라퓨틱스 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "작년 말 DMD 환자를 대상으로 한 DELIVER 임상시험에서 상지, 하지, 몸통 및 폐 근육 그룹 전반에 걸쳐 전례 없는 폭과 지속성을 가진 기능 개선 효과를 확인했다"며, "이번 학회에서는 이러한 결과를 바탕으로 심폐 기능 보존 가능성을 보여주는 새로운 장기 데이터를 발표하게 되어 매우 기쁘다"고 밝혔다. 그는 이어 "이러한 임상 데이터는 우리의 FORCE™ 플랫폼이 관련 조직에 치료제를 효과적으로 전달하여 근육영양장애 환자들의 기능 개선을 이끌어낼 수 있는 잠재력을 가진 최고 수준의 플랫폼임을 다시 한번 입증한다"며, "이 플랫폼은 다른 파이프라인 프로그램에도 적용되고 있으며, DM1 환자를 위한 강력한 3상 임상시험 설계를 발표하게 되어 기대가 크다. 또한 폼페병 프로그램에 대한 추가 전임상 데이터도 공개할 예정"이라고 덧붙였다. 다인 테라퓨틱스는 2026 MDA 임상과학 학회에서 다음과 같은 발표를 진행한다. 구두 발표: - 제목: Zeleciment rostudirsen, DELIVER 임상시험에서 디스트로핀 단백질 수치를 유의미하게 증가시키고 임상 지표에서 기능 개선을 이끌어냄 발표일시: 2026년 3월 11일 (수) 오전 12시 45분 (미국 동부 시간) 발표자: Kevin Flanigan 박사 (Nationwide Children’s Hospital 유전자 치료 센터 소장, DELIVER 임상시험 책임 연구원) - 제목: 제1형 근긴장성 근이영양증에서 효능 및 안전성을 평가하는 글로벌 3상 임상시험 발표일시: 2026년 3월 11일 (수) 오전 9시 30분 (미국 동부 시간) 발표자: Doug Kerr 박사 (다인 테라퓨틱스 최고 의료 책임자) - 제목: DYNE-401, 낮은 빈도의 투여로 폼페병 치료 가능성 제시 발표일시: 2026년 3월 11일 (수) 오전 11시 15분 (미국 동부 시간) 발표자: Tyler Picariello 박사 (다인 테라퓨틱스 연구 책임자) 각 구두 발표에는 해당 내용을 담은 포스터 발표가 함께 진행되며, 이는 3월 10일 (화) 학회 전시관에서 열리는 포스터 세션에서 확인할 수 있다. 포스터 발표: - 최신 발표: Zeleciment rostudirsen, 심폐 기능을 포함한 임상 결과에서 장기적인 개선 추세 보여 (DELIVER 임상시험 추가 데이터) - 앙코르 발표: Zeleciment basivarsen, DM1의 근본 원인을 표적으로 하여 1/2상 ACHIEVE 임상시험에서 기능 개선 가능성 제시 (이 결과는 2025년 10월 제30회 세계근육학회 연례 국제회의에서 발표된 바 있음) 상기 포스터 발표는 각각 3월 10일 (화) 및 3월 9일 (월) 학회 전시관에서 열리는 포스터 세션에서 확인할 수 있다. 또한, 3월 9일 (월) 오전 7시 (미국 동부 시간)에는 "기능 개선: DMD에서 디스트로핀을 넘어서"라는 제목의 심포지엄이 개최된다. 모든 포스터 발표 자료는 3월 8일 (일) 오후 6시 (미국 동부 시간)부터 다인 테라퓨틱스 웹사이트의 과학 출판 및 발표 섹션에서 이용 가능하다. 구두 발표 및 다인 심포지엄의 발표 슬라이드는 각 발표 시작 시점에 맞춰 웹사이트에서 공개될 예정이다. 다인 테라퓨틱스는 유전성 근육영양장애 환자들의 기능 개선을 목표로 하는 기업으로, 근육 및 중추신경계(CNS)를 표적으로 하는 치료제를 개발하여 질병의 근본 원인을 해결하고 있다. 현재 듀센 근디스트로피(DMD) 및 제1형 근긴장성 근이영양증(DM1)에 대한 임상 프로그램을 진행 중이며, 근섬유형골격근이영양증(FSHD) 및 폼페병에 대한 전임상 프로그램도 추진하고 있다.