BioMarin은 ENDO 2026에서 저연골증 환자 대상 VOXZOGO의 3년간 장기 데이터와 소연골증 환자 대상 BMN 333의 초기 1상 데이터를 발표했습니다. VOXZOGO는 3년간 연간 성장 속도(AGV)와 키 표준편차 점수(SDS)의 지속적인 개선을 보였으며, BMN 333은 주 1회 투여 가능성을 시사하는 긍정적인 1상 결과를 보였습니다. 이러한 데이터는 VOXZOGO의 저연골증 적응증 확대와 BMN 333의 소연골증 치료제 개발에 대한 기대를 높이며, BioMarin의 파이프라인 강화에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상됩니다.
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바이오마린은 2026년 3분기 미국 FDA에 저연골증 소아 환자 대상 VOXZOGO(vosoritide)의 보충 신약 허가 신청(sNDA)을 제출할 계획입니다. 3상 임상시험에서 VOXZOGO는 위약 대비 연간 성장 속도(AGV)를 2.33cm/년 증가시키며 1차 평가 지표를 충족했고, 키와 키 Z-점수, 팔 길이에서도 통계적으로 유의미한 개선을 보였습니다. 이러한 긍정적인 결과는 저연골증 치료 환경을 변화시킬 잠재력을 가지며, 투자자들에게는 신약 승인 기대감을 높이는 주요 호재로 작용할 것입니다.
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BioMarin은 2026년 5월 18일, ENPP1 결핍 소아 환자 대상 BMN 401 3상 임상시험(ENERGY 3) 결과를 발표했습니다. 이 시험은 2개의 공동 1차 평가변수 중 하나인 혈장 무기 피로인산염(PPi) 농도 증가를 통계적으로 유의하게 달성했으나, 다른 공동 1차 평가변수인 골감소증 중증도 변화를 나타내는 방사선학적 전반적 변화 인상(RGI-C) 점수에서는 개선을 보이지 못했습니다. 회사는 현재 데이터를 평가하여 다음 단계를 결정할 예정이며, 이는 BMN 401의 임상적 유용성에 대한 불확실성을 높여 투자 심리에 부정적인 영향을 미칠 수 있습니다.
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BioMarin은 2026년 소아내분비학회에서 VOXZOGO가 소아 왜소증 어린이의 팔 길이와 뼈 건강을 개선하는 장기 치료 효과를 보여주는 새로운 데이터를 발표했습니다. 5세 이후 VOXZOGO 치료를 시작한 어린이들은 8년 후 미치료 대조군 대비 평균 13.59cm의 키 증가를 보였으며, 뼈 미네랄 함량 증가 및 뼈 미네랄 밀도 유지 효과도 확인되었습니다. BioMarin은 2026년 상반기 내 저연골증에 대한 3상 임상시험 결과 발표 후 하반기 승인 신청을 목표로 하고 있어, VOXZOGO의 적응증 확대 가능성이 투자자들에게 긍정적인 영향을 줄 것으로 예상됩니다.
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바이오마린은 2026년 5월 4일 월요일 오후 4시 30분(ET)에 2026년 1분기 재무 결과 발표를 위한 컨퍼런스 콜을 개최합니다. CEO 알렉산더 하디가 회사의 재무 성과와 전반적인 사업 현황을 공유할 예정입니다. 이번 발표는 투자자들에게 바이오마린의 현재 성과와 향후 전망에 대한 중요한 정보를 제공할 것입니다.
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