PTC Therapeutics, 보토플람의 PIVOT-HD 연장 연구 24개월 중간 분석에서 긍정적인 탑라인 결과 보고
PTC Therapeutics는 2026년 4월 28일, 헌팅턴병(HD) 2단계 환자 대상 보토플람(votoplam) 24개월 치료 연장 연구에서 긍정적인 탑라인 결과를 발표했습니다. 10mg 용량에서 cUHDRS 척도상 질병 진행 속도가 52% 둔화되었으며, 안전성 프로파일도 양호한 것으로 나타났습니다. 이러한 결과는 노바티스가 시작한 3상 임상시험 INVEST-HD에 대한 확신을 더하며, 향후 규제 기관과의 논의에 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상됩니다.
prnewswire