Johnson & Johnson, IMAAVY® (nipocalimab-aahu)의 따뜻한 자가면역 용혈성 빈혈(wAIHA) 최초 FDA 승인 치료제로서 FDA 승인 신청

존슨앤드존슨, 희귀 자가면역질환 치료제 IMAAVY® 신규 적응증 FDA 제출 [서울=뉴스핌] 시니어 편집장 = 존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, NYSE: JNJ)이 따뜻한 항체성 용혈성 빈혈(wAIHA) 환자를 위한 최초의 치료제로 IMAAVY®(nipocalimab-aahu)의 미국 식품의약국(FDA) 승인을 신청했다고 오늘 발표했습니다. wAIHA는 약 8,000명당 1명꼴로 발생하는 희귀하고 심각한 자가항체 질환으로, 현재까지 승인된 치료제가 없어 상당한 미충족 의료 수요가 존재합니다. 이 질환은 심각한 이환율 및 사망률과 관련이 있으며, 환자들은 사망 위험이 20-30% 더 높은 것으로 나타났습니다. 존슨앤드존슨의 글로벌 면역학 치료 영역 책임자인 David M. Lee 박사는 "따뜻한 항체성 용혈성 빈혈을 앓고 있는 사람들은 승인된 치료 옵션이 없고 만성 피로, 수혈 의존, 장기 부전 등 합병증 위험이 높은 심각하고 생명을 위협하는 질병에 직면해 있습니다"라며, "이번 보충 생물학적 제제 허가 신청(sBLA) 제출은 wAIHA 환자 커뮤니티에 중요한 이정표이며, 환자들에게 의미 있고 신속한 개선을 제공할 수 있는 표적화된 면역 선택적 치료법을 발전시키려는 우리의 노력을 강조합니다"라고 말했습니다. wAIHA는 해로운 면역글로불린 G(IgG) 자가항체가 적혈구에 결합하여 파괴될 때 발생합니다. IMAAVY®는 IgG 재활용의 핵심 조절 인자인 신생아 수용체(FcRn)를 선택적으로 차단하도록 설계되었습니다. 순환 IgG, 특히 자가항체를 감소시킴으로써 IMAAVY®는 질병의 근본 원인을 표적으로 삼으면서도 새로운 감염에 대한 일부 체액성 B세포 반응을 포함한 중요한 면역 기능을 보존합니다. 이번 sBLA 제출은 wAIHA 성인 환자를 대상으로 IMAAVY®의 효능과 안전성을 평가한 임상 2/3상 ENERGY 다기관, 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조 연구(NCT04119050)의 데이터를 기반으로 합니다. 연구 결과, 니포칼리맙 치료를 받은 환자들 중 위약군 대비 엄격한 1차 평가변수인 지속적인 헤모글로빈 반응을 달성한 비율이 더 높았습니다. 지속적인 반응은 구조 요법 없이 최소 28일 동안 헤모글로빈 수치가 10g/dL 이상이고 기저치 대비 2g/dL 이상 증가한 것으로 정의되었습니다. 빠르고 지속적인 헤모글로빈 개선 외에도 IMAAVY® 치료를 받은 환자들은 wAIHA 환자들에게 중요한 결과인 FACIT-Fatigue 평가에서 빠르고 지속적인 피로 개선을 경험했습니다. 밀라노 대학(Università degli Studi di Milano) 종양학과 및 혈액종양학과 조교수인 Bruno Fattizzo 박사는 "ENERGY 연구는 따뜻한 항체성 용혈성 빈혈 성인 환자들에게 임상적으로 의미 있는 결과를 보여주었습니다"라며, "이러한 결과는 IMAAVY®가 피로를 신속하게 개선하고 지속적인 헤모글로빈 반응을 제공하는 동시에 유리한 내약성을 유지할 수 있는 잠재력에 대한 강력한 근거를 제공합니다"라고 덧붙였습니다. ENERGY 연구에서 IMAAVY®는 일반적으로 내약성이 양호했으며, 새로운 안전성 신호는 확인되지 않았고, IMAAVY® 라벨과 일관된 안전성 프로파일을 보였습니다. IMAAVY®는 2025년 4월, 아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 근육 특이적 키나아제(MuSK) 항체 양성인 12세 이상 성인 및 소아 환자의 전신 중증근무력증(gMG) 치료제로 미국에서 승인받았습니다. ENERGY 임상시험의 전체 결과는 곧 발표될 예정입니다. 참고: a. 지속적인 헤모글로빈 반응 = 헤모글로빈 농도 ≥10g/dL 및 기저치 대비 Hgb ≥2g/dL 증가가 최소 28일간 지속됨 b. IMAAVY®는 wAIHA에 대해 승인되지 않았습니다. c. Fattizzo 박사는 J&J의 컨설턴트로 활동했으며, 언론 활동에 대한 대가는 받지 않았습니다. ENERGY 임상시험 소개: ENERGY (NCT04119050)는 wAIHA 성인 환자를 대상으로 니포칼리맙과 위약의 효능 및 안전성을 평가하는 다기관, 무작위, 이중 눈가림, 위약 대조 임상 2/3상 연구이며, 이후 공개 연장 기간이 이어집니다. 따뜻한 항체성 용혈성 빈혈(wAIHA) 소개: 따뜻한 항체성 용혈성 빈혈(wAIHA)은 자가항체가 적혈구에 결합하여 파괴됨으로써 빈혈을 유발하는 희귀하고 생명을 위협하는 질환입니다. 매년 약 10만 명당 1~3명이 wAIHA에 새로 발생하며, 약 8,000명 중 1명이 이 질환을 앓고 있습니다. 이 질환은 남녀 모두에게 영향을 미치며, 모든 연령대에서 발생할 수 있으며 50세 이상에서 발병률이 증가합니다. 또한, wAIHA 환자는 정맥 혈전색전증, 급성 신부전, 감염과 같은 다른 심각한 합병증의 위험이 증가합니다. FDA 승인 약물은 없으며, 치료는 일반적으로 승인되지 않은 스테로이드, 광범위 면역억제제 및 B세포 표적 치료제로 이루어집니다. wAIHA 치료에 대한 미충족 수요가 있는 상황에서 니포칼리맙과 같이 환자에게 의미 있는 개선을 제공할 수 있는 새로운 치료법이 중요합니다. IMAAVY®(nipocalimab-aahu) 소개: IMAAVY®는 질병을 유발하는 순환 IgG 항체를 감소시키기 위해 FcRn을 표적으로 삼고 높은 친화력으로 결합하여 차단하는 면역 선택적 치료제로, 주요 면역 기능을 보존합니다. IMAAVY®는 현재 AChR 또는 MuSK 항체 양성인 성인 및 12세 이상 소아 환자의 gMG 치료제로 승인받았습니다. 니포칼리맙은 자가항체 영역의 세 가지 주요 부문, 즉 류마티스 질환, 희귀 자가항체 질환, 모체 동종항체에 의한 모체-태아 질환에서 연구되고 있습니다. 이 중 FcRn에 대한 IgG 결합 차단은 모체 동종항체의 태반 통과를 제한하여 태아에게 전달되는 것을 줄이는 것으로 여겨집니다. 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)은 니포칼리맙에 대해 여러 주요 지정을 부여했습니다. 여기에는 2019년 7월 태아 및 신생아 용혈성 질환(HDFN) 및 wAIHA, 2021년 12월 gMG, 2024년 3월 태아 및 신생아 동종면역 혈소판 감소증(FNAIT), 2025년 3월 쇼그렌 증후군(SjD)에 대한 미국 FDA 신속 심사 지정이 포함됩니다. 또한, 2019년 12월 wAIHA, 2020년 6월 HDFN, 2021년 2월 gMG, 2021년 10월 만성 염증성 탈수초성 다발신경병증(CIDP), 2023년 12월 FNAIT에 대한 미국 FDA 희귀의약품 지정, 2024년 2월 HDFN 및 2024년 11월 SjD에 대한 미국 FDA 혁신 신약 지정, 2024년 4분기 gMG에 대한 미국 FDA 우선 심사, 2019년 10월 HDFN 및 2025년 4월 FNAIT에 대한 EU EMA 희귀의약품 지정이 있습니다. IMAAVY®의 법적 제조사는 Janssen Biotech, Inc.입니다. IMAAVY®(nipocalimab-aahu)란 무엇인가? IMAAVY®는 아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 근육 특이적 티로신 키나아제(MuSK) 항체 양성인 전신 중증근무력증(gMG)을 앓고 있는 12세 이상 성인 및 소아 환자에게 사용되는 처방 의약품입니다. 12세 미만 소아 환자에게 IMAAVY®가 안전하고 효과적인지는 알려져 있지 않습니다. 중요 안전 정보: IMAAVY®에 대해 알아야 할 가장 중요한 정보는 무엇인가? IMAAVY®는 심각한 부작용을 일으킬 수 있는 처방 의약품입니다. 감염은 IMAAVY®의 흔한 부작용이며 심각할 수 있습니다. IMAAVY®를 투여받으면 감염 위험이 높아질 수 있습니다. 다음과 같은 감염 증상이 나타나면 즉시 의료 제공자에게 알리십시오: 발열, 오한, 떨림, 기침, 인후통, 구순포진, 배뇨 시 작열감. 알레르기(과민) 반응은 IMAAVY® 주입 중 또는 주입 후 몇 주 이내에 발생할 수 있습니다. IMAAVY® 주입 중 또는 후에 다음과 같은 증상이 나타나면 즉시 응급 의료 지원을 받으십시오: 얼굴, 입술, 입, 혀 또는 목의 부기, 삼키거나 숨쉬기 어려움, 가려운 발진(두드러기), 가슴 통증 또는 답답함. 주입 관련 반응이 발생할 수 있습니다. IMAAVY® 주입 중 또는 주입 후 며칠 이내에 다음과 같은 증상이 나타나면 즉시 의료 제공자에게 알리십시오: 두통, 발진, 메스꺼움, 피로, 현기증, 오한, 독감 유사 증상, 피부 발적. 니포칼리맙-아후 또는 IMAAVY®의 성분에 심각한 알레르기 반응이 있었던 경우 IMAAVY®를 투여받지 마십시오. 반응에는 혈관부종 및 아나필락시스가 포함되었습니다. IMAAVY®를 사용하기 전에 다음을 포함한 모든 의학적 상태에 대해 의료 제공자에게 알리십시오: IMAAVY®에 알레르기 반응이 있었던 적이 있는지. 최근 감염이 있거나 감염 증상이 있는지. 최근 예방 접종을 받았거나 예정되어 있는지. IMAAVY®를 복용하는 사람은 생백신을 접종해서는 안 됩니다. 임신 중이거나 임신할 계획이거나 수유 중인지. IMAAVY®가 아기에게 해를 끼칠지는 알려져 있지 않습니다. 임신 안전성 연구: 임신 중 IMAAVY®를 투여받거나 IMAAVY®를 투여받는 동안 임신한 경우 IMAAVY®에 대한 임신 안전성 연구가 있습니다. 의료 제공자는 1-800-526-7736 또는 www.IMAAVY.com으로 연락하여 Janssen에 보고해야 합니다. 처방약, 일반의약품, 비타민 및 허브 보충제를 포함한 모든 복용 중인 약물에 대해 의료 제공자에게 알리십시오. IMAAVY®의 가능한 부작용은 무엇입니까? IMAAVY®는 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다. "IMAAVY®에 대해 알아야 할 가장 중요한 정보는 무엇입니까?"를 참조하십시오. IMAAVY®의 가장 흔한 부작용은 다음과 같습니다: 호흡기 감염, 말초 부종(손, 발목 또는 발의 부기), 근육 경련. 이는 IMAAVY®의 가능한 모든 부작용이 아닙니다. 부작용에 대한 의학적 조언은 의사에게 문의하십시오. 부정적인 부작용을 보고하는 것이 권장됩니다.