Longeveron, HLHS 치료 평가의 주요 2상 임상 시험 (ELPIS II) 데이터 발표 전 FDA Type C 미팅 승인 발표

Longeveron, 희귀 소아 심장 질환 HLHS 치료제 개발 박차... FDA와 규제 논의 착수 미국 바이오텍 기업 Longeveron Inc.(NASDAQ: LGVN)가 희귀 소아 심장 질환인 선천성 좌심형성증후군(HLHS) 치료제 개발에 속도를 내고 있습니다. Longeveron은 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 HLHS 치료 후보 물질인 라로메스트로셀(laromestrocel)의 임상 2상 시험인 ELPIS II 데이터 발표를 앞두고 FDA와 Type C 미팅을 진행할 예정이라고 밝혔습니다. 이번 미팅은 오는 3월 말에 개최될 예정이며, ELPIS II 임상 시험의 주요 평가 지표와 통계 분석 계획에 대한 FDA와의 합의를 도출하는 것을 목표로 합니다. 이를 통해 라로메스트로셀의 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 준비를 위한 중요한 발판을 마련할 것으로 기대됩니다. Longeveron은 공식 미팅 결과 보고서를 받는 대로 관련 규제 업데이트를 제공할 계획입니다. ELPIS II는 HLHS 환자를 대상으로 라로메스트로셀을 보조 요법으로 평가하는 임상 2b상 시험입니다. 총 40명의 소아 환자가 미국 전역의 12개 주요 아동 치료 기관에서 본 임상 시험에 참여하고 있습니다. 이 연구는 국립보건원(NIH)의 지원을 받아 국립 심장·폐·혈액 연구소(NHLBI)와 협력하여 진행되고 있습니다. HLHS는 신생아에게 발생하는 심장 기형으로, 좌심실이 제대로 발달하지 못하거나 없는 상태를 말합니다. 이로 인해 영아들은 전신 혈류량이 심각하게 감소하여 생후 첫 5년간 복잡한 3단계 심장 재건 수술 과정을 거쳐야 합니다. 현재의 수술 기법으로 일부 환자는 성인까지 생존할 수 있지만, 우심실 기능 부전으로 인한 조기 사망률이 여전히 높은 상황입니다. 따라서 환자의 단기 및 장기 예후 개선을 위해 우심실 기능을 향상시키는 치료법에 대한 중요한 미충족 의료 수요가 존재합니다. Longeveron은 젊고 건강한 성인 기증자의 골수에서 분리된 동종 중간엽 줄기세포(MSC) 치료제인 라로메스트로셀(LOMECEL-B®)을 개발 중인 임상 단계의 바이오테크 기업입니다. 라로메스트로셀은 혈관 생성 촉진, 재생 촉진, 항염증, 조직 복구 및 치유 효과 등 다양한 작용 기전을 가지고 있으며, 광범위한 질병 영역에 적용될 잠재력을 지니고 있습니다. 현재 Longeveron은 HLHS, 알츠하이머병(AD), 소아 확장성 심근병증(DCM) 등 세 가지 파이프라인 적응증을 추진하고 있습니다. 특히 라로메스트로셀 개발 프로그램은 HLHS에 대해 희귀 소아 질환 지정, 희귀 의약품 지정, 신속 심사 지정 등 세 가지 중요한 FDA 지정을 받았으며, 알츠하이머병 프로그램에 대해서는 재생 의학 첨단 치료제(RMAT) 지정 및 신속 심사 지정을 받은 바 있습니다. ELPIS II 임상 시험 결과는 2026년 3분기 중 발표될 것으로 예상됩니다. 만약 긍정적인 결과가 나온다면, HLHS에 대한 라로메스트로셀의 완전 허가를 위한 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출이 가능할 것으로 보입니다. HLHS 프로그램은 이미 희귀 소아 질환 지정, 희귀 의약품 지정, 신속 심사 지정을 획득했으며, 이는 미충족 의료 수요가 높고 상당한 미국 시장 기회가 존재함을 시사합니다.