Bristol Myers Squibb, 증상성 폐쇄성 비대 심근병증(oHCM)을 앓는 청소년을 대상으로 한 3상 SCOUT-HCM 임상시험의 긍정적인 최상위 결과 발표

브리스톨 마이어스 스큅, 청소년 비대성 심근병증 치료제 Camzyos 임상 3상 SCOUT-HCM 연구에서 긍정적 결과 발표 Camzyos, 1차 및 다수 2차 평가변수에서 위약 대비 우월성 입증 성인 환자 대상 확립된 안전성 프로파일과 일관된 안전성 결과 확인 청소년 비대성 심근병증 치료 분야 최초의 심근 조절제 가능성 제시 [미국 프린스턴] 브리스톨 마이어스 스큅(Bristol Myers Squibb, NYSE: BMY)은 오늘, 증상이 있는 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM)을 앓고 있는 청소년(12세 이상 ~ 18세 미만)을 대상으로 진행된 최초의 심근 조절제(CMI) 임상시험인 3상 SCOUT-HCM 연구에서 긍정적인 최상위 결과를 발표했습니다. 이번 임상시험은 1차 평가변수인 28주차 발살바법 시행 시 좌심실 유출로(LVOT) 압력 기울기(gradient) 감소에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보여 Camzyos가 LVOT 폐쇄 개선에 효과적임을 입증했습니다. 또한, 질병의 임상적으로 의미 있는 측면을 포함한 다수의 2차 평가변수에서도 통계적 유의성을 달성했습니다. 연구 결과, 성인 환자에서 확립된 Camzyos의 안전성 프로파일과 일관된 안전성 결과가 나타났으며, 이번 새로운 젊은 환자군에서 새로운 안전성 문제는 보고되지 않았습니다. 현재 해당 연구는 활성 치료 및 장기 연장 기간을 이어가고 있습니다. 브리스톨 마이어스 스큅의 수석 부사장 겸 최고 의학 책임자(CMO) 및 개발 책임자인 Cristian Massacesi 박사는 "청소년 oHCM은 상당한 이환율 및 사망률과 관련된 심각하고 희귀한 질환입니다. SCOUT-HCM 연구의 최상위 결과는 Camzyos가 청소년 oHCM 환자를 위한 최초의 심근 조절제가 될 잠재력을 강조합니다."라며, "Camzyos는 미국에서만 20,000명 이상의 환자가 처방받으며 성인 symptomatic oHCM의 치료 패러다임을 재정의했으며, 청소년 환자군에서도 임상 치료를 변화시킬 수 있는 기회를 기대합니다."라고 밝혔습니다. 임상시험 책임 연구자이자 필라델피아 아동병원 심장내과 과장인 Joseph Rossano 박사는 "SCOUT-HCM 연구는 소수의 긍정적인 3상 결과를 도출한 소아 심장학 분야의 무작위 대조 위약 대조 임상시험 중 하나로서 환자와 소아 심장학 분야에 매우 중요합니다."라며, "현재 청소년 oHCM 환자의 치료 옵션은 증상 관리 약물 치료 또는 침습적 수술에 국한되어 있습니다. 수십 년간 이 분야에서 환자를 진료해 온 임상의로서, FDA 승인을 받는다면 이러한 치료제가 환자군에게 제공할 수 있는 잠재적 기회에 매우 고무적입니다."라고 덧붙였습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 주요 연구진과 협력하여 향후 의료 학회에서 상세한 결과를 발표하고 보건 당국과 데이터를 논의할 예정입니다. Camzyos는 CMI 계열에서 가장 방대한 글로벌 임상시험 및 실제 임상 데이터 기반을 통해 뒷받침되고 있으며, 심장 근육 수축 단위(sarcomere) 내 과도한 미오신-액틴 교차 결합을 억제하여 과도한 수축력을 감소시킴으로써 성인 symptomatic oHCM 치료에 있어 중요한 역할을 하고 있습니다. 브리스톨 마이어스 스큅은 본 임상시험에 참여한 환자 및 보호자, 연구진, 시험 기관에 감사를 표했습니다. 3상 SCOUT-HCM 임상시험 개요 SCOUT-HCM(NCT06253221)은 symptomatic oHCM을 앓고 있는 44명의 청소년 환자(12세 이상 ~ 18세 미만)를 대상으로 진행된 3상 무작위 이중 눈가림 위약 대조 국제 임상시험입니다. 본 임상시험은 총 200주까지 이어지는 세 가지 치료 기간으로 구성됩니다: 28주간의 위약 대조 기간, 이후 28주간의 활성 치료 기간(위약군 환자들은 Camzyos로 교차 투여), 그리고 최대 144주까지의 개방형 장기 연장 기간입니다. 주요 평가변수는 28주차까지의 발살바법 시행 시 LVOT 압력 기울기 변화이며, 2차 평가변수에는 안정 시 및 운동 후 LVOT 압력 기울기, 최대 산소 섭취량, 증상 및 건강 상태에 대한 유효성 평가 변수와 안전성 및 약동학적 변수가 포함됩니다. Joseph Rossano 박사는 브리스톨 마이어스 스큅의 유료 자문위원이며 필라델피아 아동병원에서 SCOUT-HCM 연구의 주요 연구 책임자로 활동했습니다. 청소년 환자의 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 개요 비대성 심근병증(HCM)은 심근 세포의 심근 단백질에 대한 알려지거나 의심되는 유전적 결함 또는 알려지지 않은 이유(특발성)로 인해 발생할 수 있는 원발성 심장 질환입니다. 폐쇄성 HCM을 앓는 청소년은 주로 운동 능력 저하와 관련된 상당한 이환율을 겪습니다. 기존 치료법은 증상 개선에 도움이 될 수 있지만, 청소년 환자에게는 부작용(예: 베타 차단제의 부작용)이나 침습적 시술의 위험과 같은 상당한 제한이 있습니다. CAMZYOS®(mavacamten) 개요 CAMZYOS®(mavacamten)는 가장 광범위하게 연구된 심근 조절제(CMI)로서, 전 세계 5개 대륙의 50개 이상의 국가 및 지역에서 규제 당국의 승인을 받았습니다. 미국에서 CAMZYOS는 symptomatic New York Heart Association(NYHA) class II-III 폐쇄성 비대성 심근병증(oHCM) 성인 환자의 기능적 능력 및 증상 개선을 위해 사용됩니다. 유럽 연합에서는 symptomatic (NYHA, class II-III) oHCM 성인 환자의 치료에 사용됩니다. CAMZYOS는 심근 조절제의 선택적, 가역적, 알로스테릭 억제제로, oHCM 환자의 동적 LVOT 폐쇄를 줄이고 심장 충만 압력을 개선함으로써 HCM의 병태생리학을 표적으로 합니다. 이러한 효과는 symptomatic oHCM 환자의 증상 개선으로 이어져 일상생활에서 더 활동적으로 생활할 수 있도록 합니다. CAMZYOS는 새로 진단된 환자를 포함하여 기존 치료 요법과 병용하거나 단독으로 사용할 수 있습니다. CAMZYOS는 CMI 치료 계열에서 가장 방대한 전 세계 증거 기반을 통해 뒷받침되며, 폐쇄 감소, 증상 개선, 심장 구조에 영향을 미치는 능력을 보여주며, 거의 4년간의 추적 관찰을 통한 장기 연장 데이터를 통해 강화되었습니다. CAMZYOS는 미국에서만 4,000명 이상의 의료 전문가가 20,000명 이상의 환자에게 처방했습니다.