Ultragenyx, OTC 결핍 치료제 DTX301 AAV8 유전자 치료제 36주차 임상 3상 연구에서 긍정적인 데이터 발표

사용된 요인

• •긍정 요인 — 위약 대비 통계적으로 유의미한 암모니아 수치 개선 (p=0.018)
• •긍정 요인 — 환자 글로벌 인상 척도에서 임상적으로 중요한 증상 개선
• •긍정 요인 — 양호한 내약성과 안전성 프로파일
• •부정 요인 — 일부 환자에서 경미하거나 중등도의 간 반응 발생
• •부정 요인 — 치료 관련 급성 간염 1건 발생 (스테로이드로 회복)

저장된 하이라이트

• “암모니아 수치 개선
• “증상 개선
• “안전성 프로파일

참고 문맥

Ultragenyx는 OTC 결핍 치료제 DTX301의 임상 3상 연구에서 36주차에 위약 대비 통계적으로 유의미한 암모니아 수치 개선을 확인했습니다. 환자 글로벌 인상 척도에서도 임상적으로 중요한 증상 개선이 관찰되었으며, DTX301은 양호한 내약성과 안전성 프로파일을 보였습니다. 이러한 긍정적인 결과는 OTC 결핍 환자들의 미충족 의료 수요를 해결하는 데 기여할 것으로 기대됩니다.