REGENXBIO, MPS II 치료제 RGX-121 BLA에 대한 규제 업데이트 발표

REGENXBIO, 헌터증후군 치료제 RGX-121 FDA 승인 거절에 실망감 표명 미국 식품의약국(FDA)이 REGENXBIO의 헌터증후군(MPS II) 치료제 후보물질 RGX-121(clemidsogene lanparvovec)에 대한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 최종 승인하지 않기로 결정했습니다. REGENXBIO는 이에 대해 깊은 실망감을 나타내며, 환자와 가족들의 절박한 상황을 강조했습니다. FDA는 지난 2월 7일 REGENXBIO에 전달한 완료 응답 서한(CRL)에서 RGX-121의 승인을 거절한 이유를 설명했습니다. 주요 사유로는 ▲신경병증성 질환과 경증 질환을 명확히 구분할 수 있는 연구 참여 기준의 불확실성 ▲자연사 외부 대조군과 연구 대상 집단의 비교 가능성 ▲뇌척수액(CSF) HS D2S6을 임상적 이득을 예측할 수 있는 대리 지표로 사용하는 것의 적절성 등에 대한 의문이 제기되었습니다. FDA는 새로운 연구 수행, 추가 환자 치료 및 장기 추적 관찰, 무치료 대조군 사용 등 몇 가지 가능한 향후 방안을 제시했지만, 헌터증후군과 같이 극히 희귀한 질환에서는 이러한 방안들이 상당한 어려움을 수반할 것으로 예상됩니다. REGENXBIO의 사장 겸 CEO인 Curran Simpson은 "이 결정은 진행성이고 생명을 위협하는 이 질환을 앓고 있는 소년들의 가족들에게 매우 충격적인 소식"이라며, "FDA의 피드백과 데이터 평가 방식에 대해 우려하고 있으며, 이 불치성 초희귀 질환에 대한 시급한 치료 필요성을 고려할 때 더욱 그렇다"고 밝혔습니다. 그는 RGX-121이 헌터증후군의 진행 경로를 긍정적으로 변화시킬 수 있는 장기적인 잠재력을 보여주는 증거의 질과 양에 대해 여전히 확신하고 있다고 덧붙였습니다. REGENXBIO는 BLA 심사 과정에서 추가 데이터 제출과 수많은 정보 요청에 대한 답변을 통해 FDA의 우려 사항을 해결했다고 믿었으나, 결국 FDA는 RGX-121의 효과를 입증할 만한 충분한 증거를 확보하지 못했다고 판단했습니다. 이에 REGENXBIO는 CRL에 대해 논의하고 BLA 재신청 계획을 논의하기 위해 FDA와 Type A 미팅을 요청할 예정입니다. 또한, 신경병증성 환자군을 명확히 하고 효과에 대한 증거를 뒷받침할 추가적인 장기 임상 데이터를 제공하기 위해 글로벌 MPS II 전문가들의 의견을 수렴할 계획입니다. MPS II 환자 치료를 전문으로 하는 Joseph Muenzer 박사는 "MPS II는 매우 복잡한 질병이지만, 대부분의 환자에게 비가역적인 뇌 손상을 초래한다는 점은 잘 알려져 있다"며, "신경인지 기능 저하를 막을 적절한 치료법 없이는 신경병증성 MPS II 아동은 십대 중반에 조기에 사망하게 된다"고 말했습니다. 그는 RGX-121의 임상 데이터에 대해 여전히 고무적이며, 유전자 치료와 같은 새로운 혁신이 환자들에게 큰 영향을 미칠 수 있다고 강조했습니다. National MPS Society의 Terri Klein 회장 겸 CEO는 "환자와 가족들이 겪는 MPS II의 심각한 영향을 직접 목격했기에 오늘 소식에 매우 낙담하고 있다"며, "환자 가족들은 이 질환의 파괴적인 진행 과정을 너무나 잘 알고 있으며 새로운 치료 옵션을 20년 동안 기다려왔다. 더 이상 기다릴 수 없다. 초희귀 질환 치료제 개발은 새로운 의약품이 환자들에게 도달할 수 있도록 간소화되어야 한다"고 촉구했습니다. RGX-121은 헌터증후군 치료를 위한 잠재적인 일회성 유전자 치료제로, 중추신경계(CNS)에 iduronate-2-sulfatase (IDS) 유전자를 전달하도록 설계되었습니다. 이 치료법은 혈액-뇌 장벽을 넘어 CNS 전반의 세포를 장기간 교정할 수 있는 능력을 제공할 것으로 기대됩니다. RGX-121은 FDA로부터 희귀의약품, 희귀 소아 질환, 신속 심사, 재생의료 첨단 치료제(RMAT) 지정을 받았으며, 유럽의약품청(EMA)으로부터 첨단 치료 의약품(ATMP)으로 분류되었습니다. REGENXBIO는 이번 CRL에 대한 논의를 거쳐 가능한 한 신속하게 BLA 재신청을 목표로 하고 있습니다.